香港首個自主研發(fā)新藥ARSENOL落地內(nèi)地市場

維健醫(yī)藥宣布與雅各臣科研制藥（下稱“雅各臣”）簽署合作協(xié)議，獲得ARSENOL（三氧化二砷口服溶液）在中國內(nèi)地的獨家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。 ARSENOL是一種口服三氧化二砷制劑，源自香港大學(xué)李嘉誠醫(yī)學(xué)院的科研成果，并由雅各臣共同開發(fā)，是首個由中國香港自主完成全程研發(fā)的處方藥，也是全球首個口服三氧化二砷制劑。

此次合作標志著這一源自香港的創(chuàng)新藥物在內(nèi)地開發(fā)與商業(yè)化進程邁出關(guān)鍵一步，也有望進一步推動內(nèi)地與香港在臨床研究、注冊及創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化等方面的協(xié)同與銜接。

公開資料顯示，ARSENOL主要用于治療急性早幼粒細胞白血?。ˋPL）。 APL是一類罕見的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，在成人急性髓系白血?。ˋML）中約占5%–20%，年發(fā)病率約為每百萬人1–7.4例。 根據(jù)一項以香港人群為基礎(chǔ)的研究推算，APL在全國每年新增確診病例約為4500例。 作為首個在中國香港本土自主研發(fā)并用于臨床的新藥，ARSENOL在APL治療中展現(xiàn)出良好的療效與安全性，多項臨床研究顯示其總體生存率超過97%。 在一線治療研究中，ARSENOL在新診斷患者中實現(xiàn)了五年無白血病生存率和總體生存率均為100%的結(jié)果。 該藥凝聚了港大醫(yī)學(xué)院二十余年的持續(xù)研究與臨床轉(zhuǎn)化成果，在提升給藥便利性、減輕治療負擔(dān)的同時，也為臨床管理提供了更大的靈活性，并已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥認定。

急性早幼粒細胞白血病（APL）被認為是急性髓系白血病中的一個獨特亞型。 絕大多數(shù)患者存在特征性的t(15;17)(q24;q21)染色體易位，形成PML-RARA融合基因，干擾細胞正常分化，為APL的關(guān)鍵分子驅(qū)動因素。 APL更常見于中青年人群，確診時的年齡中位數(shù)約為44歲。 由于疾病進展迅速，患者在初診及誘導(dǎo)治療階段面臨嚴重出血和血栓并發(fā)癥等生命威脅，臨床治療亟需高效且可及的方案。

ARSENOL作為一款用于治療APL的口服三氧化二砷制劑，由港大醫(yī)學(xué)院歷經(jīng)二十余年研究與臨床轉(zhuǎn)化開發(fā)而成，是首個由中國香港自主研發(fā)的處方藥，并已在美國、歐洲和日本獲得專利保護。 經(jīng)過長期研究與臨床實踐，ARSENOL目前已納入香港地區(qū)APL常規(guī)治療方案，并獲得美國FDA和歐洲EMA授予的孤兒藥資格，以及美國FDA的研究性新藥（IND）許可。 現(xiàn)有臨床數(shù)據(jù)顯示，該藥在療效和安全性方面表現(xiàn)良好，可提升治療的便利性，降低患者治療負擔(dān)。