探索癲癇新療法！上海企業(yè)斬獲全球癲癇細胞治療領域首張臨床試驗批件

大腦的精巧不只表現為思維和創(chuàng)造，也體現于它對細微失衡的高度敏感——只是因局部抑制性神經元功能受損，無法壓制興奮回路，就會導致癲癇反復發(fā)作，現有藥物、手術與神經調控治療，均對這種難治性癲癇療效有限。不過，上海一家創(chuàng)新藥企正試圖從源頭切入，開辟一條革命性的治療路徑。

今天，上海躍賽生物科技有限公司的新藥臨床試驗申請（ind）正式獲國家藥監(jiān)部門批準，其細胞治療新藥ux-gip001，成為全球ipsc（誘導多能干細胞）來源癲癇細胞治療領域第一個獲批ⅰ期臨床試驗的首創(chuàng)（first-in-class）產品。由于該藥已于上月獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（fda）臨床試驗許可，躍賽生物也因此斬獲該領域的首個中美“雙批”。

這一里程碑進展，在為千萬患者帶來希望的同時，也標志著在干細胞創(chuàng)新藥這一前沿領域，中國已實質性躋身全球第一梯隊。

“種子”入腦

全球7000萬名癲癇患者中，難治性癲癇約占30%。傳統(tǒng)藥物之所以對其束手無策，主要因為它們只能在全腦層面調節(jié)神經電活動，無法實現局部糾偏。

當前，借助干細胞技術修復神經環(huán)路，正成為全球干細胞治療領域的熱門賽道。其真正起點可追溯到2006年——日本科學家山中伸彌團隊發(fā)現，成熟體細胞可在特定因子作用下被重編程為ipsc，簡單說，就好像讓它們“返老還童”，回到具備分化成任何細胞潛質的“萬能種子”階段。這一開創(chuàng)性成果也讓山中伸彌在2012年贏得諾貝爾生理學或醫(yī)學獎。

躍賽生物的創(chuàng)新，就是基于這一諾獎成果。他們以ipsc為起點，通過精準調控，使其定向分化為所需的功能細胞，即“抑制性gaba能中間神經元前體細胞”。這些細胞藥物經微創(chuàng)手術植入病灶腦區(qū)后，可進一步發(fā)育為特定的抑制性神經元，從而幫助大腦重建“興奮-抑制”的回路平衡。理論上，植入細胞可以持續(xù)生效，這一路線因此讓人看到了根治癲癇的可能。

躍賽生物透露，此前動物實驗數據“相當積極”：細胞植入小鼠腦部6個月后，約90%癲癇波消失，8個月后癲癇波幾乎檢測不到。

ipsc問世已有20年，造“種子”已不再難，核心挑戰(zhàn)在于如何讓它精準高效地變身為“目的細胞”，即在培育所需“幼苗”的同時，避免生成“雜草”。目前，全球只有一款癲癇干細胞藥進入臨床——由美國neurona公司研發(fā)，基于人胚干細胞（esc）路線。雖然該藥臨床數據令業(yè)界振奮，但長期來看，esc面臨復雜的倫理爭議。在被公認為最具潛力的ipsc賽道，躍賽生物作為領跑者，正憑借基礎研究方面的優(yōu)勢，持續(xù)推動臨床轉化。

破解“黑匣”

作為“萬能種子”，ipsc的分化存在無數種可能。科學家當然希望“種子”都能沿設定路徑發(fā)育，但分化過程實際上一直是“黑匣子”——沒人能完全洞悉這場生命之旅，搞清為什么有的細胞能走對路，有的則誤入歧途。如今，“黑匣子”正被躍賽生物創(chuàng)始人陳躍軍團隊解鎖。

從本科到博士，陳躍軍一直就讀于復旦大學上海醫(yī)學院，2013年赴美，在威斯康星大學麥迪遜分校從事博士后研究。彼時，ipsc恰因山中伸彌獲諾獎而引發(fā)研究熱潮，陳躍軍自此加入著名華裔科學家張素春教授團隊，在這一領域開展系統(tǒng)性研究。2016年回國后，他受聘于中國科學院腦科學與智能技術卓越創(chuàng)新中心，目前仍擔任高級研究員。

2023年3月，陳躍軍團隊的一篇論文，在干細胞頂刊《cell stem cell》發(fā)表并登上封面。極具辨識度的封面設計，形象地呈現了這一成果的精髓：一個個手持條形碼的神經細胞，正沿著分叉的跑道奔向各自的分化終點，而這些“條形碼”就象征著陳躍軍研發(fā)的細胞譜系示蹤技術sisbar。

在躍賽生物的榮譽墻上，這期封面圖被張貼在最顯眼位置。實際上，它也的確為公司筑起了技術“護城河”——當每個細胞的發(fā)育軌跡都因“條形碼”而可被追蹤，團隊便得以首次解析目的細胞與雜質細胞緣何而來。在此基礎上，他們又開發(fā)了能讓“種子”更聽話的精準定向誘導技術，以及可以精準識別“雜草”的細胞藥物質控體系，并開始多管線布局。

在癲癇之前，他們已于2025年初針對帕金森病啟動了自體ipsc藥物的ⅰ期臨床試驗，初步結果顯示，安全耐受性良好，療效表現積極。事實上，科研的領先給他們帶來了斷層式的數據碾壓：躍賽生物帕金森ipsc藥物的有效成分含量遠高于國外同行水平——高純度，意味著極低的單次注射量與極小的腦部壓迫風險。

2025年8月，陳躍軍團隊另一項成果再次以封面文章形式登上《cell stem cell》，進一步展示了ipsc在抑郁癥治療方面的潛力——畫面中，一位農人正將神經細胞種子“播撒入腦”，衍生出一片花開爛漫。

帕金森病、癲癇、抑郁癥——背后都是同一套底層技術。陳躍軍很認可外界對躍賽生物的一個判斷：他們不只是開發(fā)創(chuàng)新藥，更像是一家平臺型公司，有能力“制造”任何神經細胞，并治療對應疾病。

全城托舉

躍賽生物的故事，既是理解前沿科學的窗口，也是觀察上海生物醫(yī)藥產業(yè)生態(tài)的切片。自2021年成立以來，盡管生物醫(yī)藥行業(yè)一度寒風勁吹，融資市場陷入低谷，躍賽生物卻走出了一條陡峭的上行曲線，完成四輪融資。這既是躍賽生物實力的體現，也折射了上海這座城市的“托舉力”。

陳躍軍說，上海在科研和產業(yè)化上的綜合性優(yōu)勢，對于創(chuàng)新藥企尤為重要。各級政府部門對生物醫(yī)藥產業(yè)認知之深刻、扶持之精準，在國內處于領先位置。同時，全市人才密度高，創(chuàng)新要素集聚，公司臨床研究所需的各種配套服務，都能在5公里半徑內找到。

值得一提的是，2025年11月，躍賽生物完成了近億元a+輪戰(zhàn)略融資，由上海國投旗下國投先導領投，浦東創(chuàng)投通過旗下引領區(qū)基金追加投資。國資此番入局，既是信號，也是承諾：作為耐心資本，他們的“長期陪跑”不只會帶來資金，更可作為“連接器”，協(xié)助企業(yè)對接產業(yè)資源、拓展融資渠道、強化臨床協(xié)同。

目前，在市科委和相關部門支持下，躍賽生物已在浦東外高橋建起約4000平方米的研發(fā)中心和gmp潔凈廠房，組建了訓練有素的專業(yè)團隊，一套工業(yè)化生產體系正在加速成型。

陳躍軍告訴記者，公司自研的ipsc細胞藥物生產工藝，在有效成分占比、雜質細胞控制以及批次間的質量一致性方面，已處于世界領先水平。目前，他們正推動以大型生物反應罐的規(guī)模化制備，取代傳統(tǒng)“一人做一瓶”的手工模式。這些努力有望把細胞治療的成本壓到足夠低，助其走出“高價小眾”，走向更廣泛的產業(yè)化落地。

ipsc的火種點燃于日本，燎原至全球，而目前世界上唯一進入臨床的ipsc來源癲癇創(chuàng)新藥正在黃浦江畔孕育。這場人類對抗大腦頑疾的競逐，雖然注定是一場長跑，但上海乃至中國的成功入局，無疑會加速整個行業(yè)取得更大突破。

來源：文匯報 上觀新聞

作者：張懿 劉琦 金奕伶

編輯：藍悅

上觀號作者：上海科技