快科技4月7日消息,近日,由哈佛大學(xué)遺傳學(xué)教授大衛(wèi)·辛克萊團(tuán)隊(duì)聯(lián)合創(chuàng)辦的Life Biosciences公司,完成了全球首針逆齡基因治療的人體注射,標(biāo)志著人類(lèi)抗衰老研究正式從實(shí)驗(yàn)室走向人體臨床試驗(yàn),開(kāi)啟了從“延緩衰老”向“逆轉(zhuǎn)衰老”的關(guān)鍵跨越。
此次注射的ER-100細(xì)胞重編程基因治療,已獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)進(jìn)入Ⅰ期臨床試驗(yàn),首位受試者為相關(guān)眼病患者,采用眼部注射方式,僅注射一只眼睛作為自身對(duì)照,核心目的是評(píng)估療法的安全性和初步療效。
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該技術(shù)基于細(xì)胞重編程原理,選用OSK三個(gè)重編程因子,通過(guò)腺相關(guān)病毒載體精準(zhǔn)遞送,同時(shí)設(shè)置四環(huán)素開(kāi)關(guān)安全機(jī)制,可隨時(shí)啟動(dòng)或停止重編程,有效規(guī)避細(xì)胞癌變風(fēng)險(xiǎn)。
在前期動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中,該技術(shù)已取得顯著成果,成功讓小鼠和靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物的視網(wǎng)膜細(xì)胞“逆齡”20年,有效改善視力并促進(jìn)視神經(jīng)再生。
此次選擇眼部作為首個(gè)治療部位,得益于眼部結(jié)構(gòu)獨(dú)立、便于觀察療效的優(yōu)勢(shì),且針對(duì)的青光眼等疾病屬于明確的年齡相關(guān)疾病,療效評(píng)估指標(biāo)清晰。
這一突破具有里程碑意義,若臨床試驗(yàn)順利,未來(lái)該技術(shù)有望擴(kuò)展到其他器官,為阿爾茨海默病、心血管疾病等年齡相關(guān)疾病提供新的治療路徑。
但需注意的是,目前該療法仍處于早期階段,安全性和有效性尚未完全驗(yàn)證,且僅針對(duì)特定眼病患者,并非健康人群的 “返老還童” 手段,潛在風(fēng)險(xiǎn)仍需長(zhǎng)期監(jiān)測(cè)。
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