劃定生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)“跑道”與“紅線”

2025年9月12日，國務(wù)院第68次常務(wù)會議通過《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》（以下簡稱《條例》），自2026年5月1日起施行。

《條例》的出臺，是我國生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域治理現(xiàn)代化的重要里程碑，將為基因編輯、細(xì)胞治療、再生醫(yī)學(xué)等前沿技術(shù)打開規(guī)范化應(yīng)用的大門。

“嚴(yán)管厚愛” 平衡發(fā)展和安全

全球生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域正經(jīng)歷革命性變革，基因編輯、細(xì)胞治療、再生醫(yī)學(xué)等新技術(shù)層出不窮，為腫瘤、罕見病等疑難重癥的治療帶來曙光，也推動著醫(yī)學(xué)模式從“以疾病治療為中心”向“以健康管理為中心”轉(zhuǎn)型。

與此同時，生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用長期面臨雙重困境。一方面，公眾對于新技術(shù)的倫理合規(guī)性和風(fēng)險不確定性存在擔(dān)憂，如擔(dān)心基因編輯技術(shù)的濫用可能會突破倫理的底線。另一方面，轉(zhuǎn)化路徑不清晰等問題，導(dǎo)致大量科研成果滯留于實驗室，患者難以從中獲益。

在此背景下，國家出臺《條例》，為生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用劃定“跑道”與“紅線”，填補(bǔ)了相關(guān)領(lǐng)域的法規(guī)空白。

《條例》開宗明義地提出“堅持以人民健康為中心，堅持創(chuàng)新引領(lǐng)發(fā)展，堅持發(fā)展和安全并重”的原則，既回應(yīng)了我國生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域從“跟跑”到“并跑”再到“領(lǐng)跑”的戰(zhàn)略需求，也堅守了醫(yī)療質(zhì)量安全與醫(yī)學(xué)倫理的底線。

《條例》全文注重平衡發(fā)展和安全，既通過設(shè)立備案制度，簡化生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究流程，鼓勵三級甲等醫(yī)療機(jī)構(gòu)與科研機(jī)構(gòu)等聯(lián)合開展臨床研究；又通過建立從臨床研究到臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用的全鏈條監(jiān)管體系，明確相關(guān)活動的禁止范圍。這種“嚴(yán)管厚愛”的制度設(shè)計，為我國生物醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展?fàn)I造了良好的法治環(huán)境。

明確門檻 鼓勵創(chuàng)新發(fā)展

在生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究方面，將實現(xiàn)從無序探索向規(guī)范備案的轉(zhuǎn)型。

《條例》第二章構(gòu)建了臨床研究備案制度，明確了臨床研究需要滿足的前提條件，其中包括非臨床研究證明安全有效、通過學(xué)術(shù)審查和倫理審查、在三級甲等醫(yī)療機(jī)構(gòu)實施等。備案制度的構(gòu)建，將改變以往“一事一議”的審批模式。值得注意的是，備案并非形式審查，國家衛(wèi)生健康委將組織專業(yè)機(jī)構(gòu)對已備案項目進(jìn)行動態(tài)評估，對于存在重大風(fēng)險的將責(zé)令暫停或終止研究。

在生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用方面，將打通從實驗室到病床的關(guān)鍵通道。

《條例》第三章、第四章提出了“研究—評估—審批—應(yīng)用”的臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用標(biāo)準(zhǔn)化流程，明確了臨床研究證明安全有效且符合倫理原則的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)可向國家衛(wèi)生健康委申請臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用，并將審批時限壓縮至“啟動評估5個工作日+作出決定15個工作日”。

為推動前沿技術(shù)更快惠及患者，《條例》設(shè)立了優(yōu)先審批通道，對治療嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段的疾病以及公共衛(wèi)生方面急需的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)開辟“綠色通道”。

為保障臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用后的醫(yī)療質(zhì)量安全，《條例》形成了從硬件設(shè)施到人員資質(zhì)的“準(zhǔn)入清單”，要求國家衛(wèi)生健康委在批準(zhǔn)臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用的同時，公布應(yīng)用該技術(shù)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)和衛(wèi)生專業(yè)技術(shù)人員應(yīng)當(dāng)具備的條件以及臨床應(yīng)用操作規(guī)范。

在強(qiáng)化主體責(zé)任方面，將壓實機(jī)構(gòu)與人員的雙重責(zé)任。

《條例》強(qiáng)化了臨床研究發(fā)起機(jī)構(gòu)（醫(yī)藥企業(yè)、科研機(jī)構(gòu)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)）與臨床研究實施機(jī)構(gòu)（醫(yī)療機(jī)構(gòu)）的責(zé)任綁定，規(guī)定雙方應(yīng)簽訂書面協(xié)議、約定權(quán)利義務(wù)、共同制定研究方案。

《條例》強(qiáng)化了臨床研究項目負(fù)責(zé)人的資質(zhì)要求，規(guī)定項目負(fù)責(zé)人應(yīng)具備執(zhí)業(yè)醫(yī)師資格和高級職稱、以臨床研究實施機(jī)構(gòu)為主要執(zhí)業(yè)機(jī)構(gòu)，以避免“掛名負(fù)責(zé)”現(xiàn)象。

《條例》強(qiáng)化了受試者權(quán)益保護(hù)的相關(guān)要求，規(guī)定禁止向受試者收費、建立損害賠償機(jī)制等，較以往政策更為嚴(yán)格。

在強(qiáng)化協(xié)同轉(zhuǎn)化方面，將營造“誰貢獻(xiàn)、誰受益”的發(fā)展生態(tài)。

《條例》規(guī)定臨床研究實施機(jī)構(gòu)可以自行發(fā)起研究，將鼓勵醫(yī)療機(jī)構(gòu)基于臨床需求自主開展技術(shù)創(chuàng)新，打破以往“醫(yī)藥企業(yè)主導(dǎo)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)配合”的單一模式；允許臨床研究發(fā)起機(jī)構(gòu)與臨床研究實施機(jī)構(gòu)通過協(xié)議約定成果歸屬，將解決長期存在的“醫(yī)療機(jī)構(gòu)出數(shù)據(jù)、醫(yī)藥企業(yè)拿專利”的利益分配矛盾問題。這種“誰貢獻(xiàn)、誰受益”的協(xié)同轉(zhuǎn)化機(jī)制，有助于重塑生物醫(yī)學(xué)行業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的生態(tài)格局。

完善制度 推動落地實施

當(dāng)前，推動《條例》落地實施，還面臨幾個關(guān)鍵挑戰(zhàn)。

《條例》落地當(dāng)務(wù)之急是要明確生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)與藥品、醫(yī)療器械的界定標(biāo)準(zhǔn)，建議盡快制定生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)與藥品、醫(yī)療器械的界定指導(dǎo)原則，避免監(jiān)管交叉或空白。例如，基因治療產(chǎn)品、干細(xì)胞制劑等應(yīng)納入生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)管理還是藥品管理，有待明確。

《條例》對于非臨床研究充分性、風(fēng)險等級劃分等的規(guī)定較為模糊，建議盡快成立跨部門工作組，制定分技術(shù)領(lǐng)域的具體操作指南。例如，在基因編輯領(lǐng)域，需重點規(guī)范脫靶效應(yīng)檢測方法等；在細(xì)胞治療領(lǐng)域，需重點明確動物實驗的種屬選擇和觀察周期等。

《條例》將臨床研究實施機(jī)構(gòu)限定為三級甲等醫(yī)療機(jī)構(gòu)，雖能保障研究質(zhì)量，但可能導(dǎo)致優(yōu)質(zhì)資源過度集中、中西部地區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)較難參與。數(shù)據(jù)顯示，我國三級甲等醫(yī)療機(jī)構(gòu)占比較低，且主要集中在東部地區(qū)和省會城市。建議建立“核心機(jī)構(gòu)+協(xié)作網(wǎng)絡(luò)”模式，允許符合條件的三級乙等醫(yī)療機(jī)構(gòu)在核心醫(yī)療機(jī)構(gòu)的指導(dǎo)下參與研究；同時對其加強(qiáng)倫理委員會建設(shè)、學(xué)術(shù)審查能力培訓(xùn)，避免因能力不足而導(dǎo)致的備案通過率低、研究質(zhì)量差等問題。

《條例》雖細(xì)化了受試者知情同意與損害賠償?shù)囊?guī)定，但實踐中仍面臨一些挑戰(zhàn)。針對低文化水平受試者知情同意較困難的問題，建議推廣可視化知情同意書，通過動畫演示、案例說明等提升其理解度。針對商業(yè)保險覆蓋不足、多數(shù)機(jī)構(gòu)僅購買基礎(chǔ)責(zé)任險的問題，建議探索“政府引導(dǎo)+企業(yè)共擔(dān)”的專項保險形式，對高風(fēng)險研究項目實施強(qiáng)制投保。針對“研究者既當(dāng)運動員又當(dāng)裁判員”的問題，建議建立受試者權(quán)益保障委員會等第三方機(jī)構(gòu)，對研究過程進(jìn)行獨立監(jiān)督。

此外，生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)管理涉及衛(wèi)生健康、市場監(jiān)管、科教等多個領(lǐng)域。針對數(shù)據(jù)共享不暢的問題，建議依托全國一體化政務(wù)服務(wù)平臺，建設(shè)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)監(jiān)管大數(shù)據(jù)平臺，整合備案信息、倫理審查信息、不良事件報告信息等，實現(xiàn)數(shù)據(jù)跨部門的實時共享。針對執(zhí)法標(biāo)準(zhǔn)不一的問題，建議建立“雙隨機(jī)、一公開”抽查機(jī)制，重點查處備案材料造假、超范圍開展研究等行為，并對違規(guī)機(jī)構(gòu)實施“黑名單”管理。

未來，唯有持續(xù)完善配套制度、強(qiáng)化能力建設(shè)、培育創(chuàng)新文化，才能真正實現(xiàn)“以制度激活創(chuàng)新動能，以監(jiān)管守護(hù)健康底線”的立法初衷。對于衛(wèi)生健康法學(xué)領(lǐng)域而言，更需緊跟技術(shù)創(chuàng)新發(fā)展步伐，在動態(tài)平衡中推動監(jiān)管規(guī)則迭代，為生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)造福人類筑牢法治根基。

文：中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院醫(yī)學(xué)信息研究所醫(yī)療衛(wèi)生法制研究室主任 曹艷林

編輯：寧艷陽 肖琰（實習(xí)）

校對：楊真宇

審核：李明炫 徐秉楠