直擊自免根源！金賽藥業雙抗獲CDE受理

近日，國家藥監局藥品審評中心（CDE）最新公示顯示，長春高新控股子公司金賽藥業自主研發的1類治療用生物制品注射用GenSci136（受理號CXSL2600371）臨床試驗申請正式獲受理。這是該藥物繼IgA腎病、全身型重癥肌無力后，又一新適應癥申報獲受理，標志著金賽藥業在自身免疫性疾病領域的管線布局再進一步，也為國產自免創新藥賽道再添重磅力量。

一、GenSci136：從生長激素龍頭到自免賽道的“跨界王牌”

金賽藥業作為國內生長激素領域的絕對龍頭，長期占據90%以上的市場份額，是長春高新的核心增長引擎。但近年來，公司早已不滿足于單一品類的優勢，而是加速向自免、腫瘤、女性健康等領域全面布局，GenSci136正是其自免管線的核心產品之一。

根據CDE公示信息，本次受理的注射用GenSci136，藥品類型為治療用生物制品，申請類型為新藥，注冊分類為1類創新藥，由長春金賽藥業有限責任公司申報，承辦日期為2026年4月2日。這并非該藥物首次進入臨床階段：早在2026年1月、2月，金賽藥業就先后提交了GenSci136用于IgA腎病、全身型重癥肌無力的臨床試驗申請，均已獲受理并獲批臨床，本次受理進一步完善了其在自免領域的適應癥矩陣。

二、機制拆解：雙靶三聚體設計，直擊自免疾病“根源”

自身免疫性疾病的核心發病機制，是機體免疫系統紊亂，B細胞異?；罨?/strong>，產生大量針對自身組織的致病性抗體，進而攻擊正常器官造成損傷。而BAFF（B細胞活化因子）和APRIL（增殖誘導配體），正是調控B細胞存活、分化和抗體產生的兩個關鍵“開關”——二者過度激活，是IgA腎病、系統性紅斑狼瘡、重癥肌無力等多種自免疾病的核心驅動因素。

GenSci136是一款BCMA三聚體融合蛋白，其分子設計精準模擬了天然BCMA的胞外域，能夠同時、高效地結合BAFF和APRIL，從上游阻斷B細胞的異?；罨?strong>從根源上減少致病性抗體的生成，實現對自免疾病的“源頭治療”，而非僅緩解癥狀。

同時，該藥物通過抗人血清白蛋白重鏈單域抗體（anti-HSAVHH）設計，大幅延長了體內半衰期，有望實現更長效的治療效果，減少患者給藥頻次，提升長期治療的用藥依從性。

臨床前研究數據顯示，GenSci136在多種自免疾病模型中展現出極強的治療潛力：在IgA腎病人源化小鼠模型中，2mg/kg劑量即可使血清IgA水平下降90%，顯著減少腎小球IgA沉積，療效顯著優于同類對照藥物；在狼瘡小鼠模型中，也能顯著降低尿蛋白、dsDNA抗體水平，安全性表現良好。

三、適應癥布局：覆蓋多個臨床需求迫切的自免領域

根據金賽藥業管線公示，GenSci136的適應癥覆蓋了多個臨床需求迫切、現有治療手段有限的自免疾病，其中最受關注的便是IgA腎病。

IgA腎病是全球最常見的原發性腎小球腎炎，在我國更是占據原發性腎小球腎炎的首位，流行病學數據顯示，我國IgAN患者占比高達39.73%，確診年齡多集中在30-40歲的青壯年群體。

這類患者疾病進展隱匿，約30%-40%的患者會在10-20年內進展為終末期腎?。蚨景Y），給家庭和社會帶來沉重負擔。長期以來，IgA腎病的治療以激素、免疫抑制劑為主，不僅副作用大，療效也有限，缺乏特異性靶向藥物，臨床需求極為迫切。

除IgA腎病外，GenSci136還布局了全身型重癥肌無力、系統性紅斑狼瘡、原發性干燥綜合征等多個自免適應癥。以全身型重癥肌無力為例，這是一種神經肌肉接頭傳遞障礙的自身免疫性疾病，患者會出現肌肉無力、吞咽困難、呼吸困難等癥狀，嚴重影響生活質量，現有治療手段存在感染風險等副作用，患者長期預后不佳。GenSci136的出現，有望為這類患者提供全新的治療選擇。

四、行業格局：國產自免創新藥的突圍與機遇

全球自身免疫性疾病藥物市場規模已超千億美元，BAFF/APRIL雙靶點是自免領域的黃金賽道。目前全球僅少數雙靶藥物獲批，如榮昌生物的泰它西普（國內獲批用于SLE、IgAN），但仍存在療效、安全性、給藥便捷性等優化空間。

GenSci136作為國產自主研發的新一代雙靶藥物，在分子設計、臨床前療效上均展現出差異化優勢，有望成為同類最優（Best-in-class）產品，打破進口藥物的壟斷，推動國產自免生物藥的升級迭代。對于金賽藥業而言，GenSci136的持續推進，不僅是其創新能力的體現，更標志著公司成功從“生長激素單一品類龍頭”向“全領域創新藥企”轉型，為長春高新的長期增長注入了新動力。

當然，創新藥的研發從來不是一帆風順。盡管臨床前數據亮眼，GenSci136仍需在I期臨床中驗證人體安全性、耐受性和藥代動力學特征，在II/III期臨床中確證在多個適應癥中的療效和長期安全性，還要與現有同類藥物、在研藥物開展頭對頭研究，確立臨床優勢。若順利推進，GenSci136有望在3-5年內獲批上市，成為國內首個自主研發的新一代BAFF/APRIL雙靶自免藥物，為千萬自免患者帶來新的治療希望。

互動時間

金賽從生長激素切入自免領域，你更看好它在IgA 腎病還是系統性紅斑狼瘡上的突破？歡迎在評論區留下你的觀點，我們一起討論！

識別微信二維碼，添加抗體圈小編，符合條件者即可加入

抗體微信群！

請注明：姓名+研究方向！

本公眾號所有轉載文章系出于傳遞更多信息之目的，且明確注明來源和作者，不希望被轉載的媒體或個人可與我們聯系(cbplib@163.com)，我們將立即進行刪除處理。所有文章僅代表作者觀不本站。