上海一家藥企獲得數(shù)千萬元Pre-A輪融資，主攻基因治療藥物領(lǐng)域！

據(jù)投融灣獲悉，近日，一家來自上海自貿(mào)區(qū)的藥企成功獲得數(shù)千萬元的Pre-A輪融資，冪方健康基金、倚鋒資本和澤悅創(chuàng)投等聯(lián)合投資。

該公司名為上海篆碼生物科技有限公司（下文簡稱：篆碼生物），成立于2023年8月，這是一家主要專注于基因編輯技術(shù)開發(fā)和在體基因治療藥物研發(fā)的生物科技企業(yè)。

篆碼生物董事長為季泉江教授，本科畢業(yè)于南京大學(xué)，博士畢業(yè)于美國芝加哥大學(xué)，博士畢業(yè)后曾在加州大學(xué)伯克利分校從事博士后研究。2016年，季泉江回國加入上海科技大學(xué)，擔(dān)任了該校物質(zhì)科學(xué)與技術(shù)學(xué)院教授。他是國際超小型基因編輯器領(lǐng)域的頂尖專家，也是國內(nèi)超小型編輯器領(lǐng)域的領(lǐng)軍人物。

公司CEO為閆明博士，曾在美國初創(chuàng)藥企和MNC新藥開發(fā)領(lǐng)域深耕近20年，曾幫助前公司獲得1.25億美元融資。公司CTO為吳兆韡博士，曾是季泉江教授團(tuán)隊核心成員，現(xiàn)已全職加入公司，并且擔(dān)任CTO一職。

公司的核心底層技術(shù)為AlphaCas超小型基因編輯器，該技術(shù)是由季泉江教授團(tuán)隊首次通過《Molecular Cell》進(jìn)行報道，該技術(shù)擁有自主知識產(chǎn)權(quán)且打破了海外技術(shù)團(tuán)隊在CRISPR-Cas9上面的技術(shù)壟斷。

跟CRISPR-Cas9相比，AlphaCas的優(yōu)勢非常明顯，第一、它的分子尺寸小，只有Cas9的1/3；第二、免疫刺激小。AlphaCas源自南海罕見微生物，人體內(nèi)沒有預(yù)存免疫，不存在Cas9高免疫刺激的問題；第三、廣譜編輯。支持基因敲除、精準(zhǔn)敲入、堿基編輯等多種編輯模式，可以覆蓋多種疾病的靶點(diǎn)。

公司技術(shù)平臺包括：AI驅(qū)動宏基因組編輯器挖掘平臺、酶工程進(jìn)化平臺、非病毒載體在體基因編輯平臺和基因敲入/敲除雙治療平臺等。其中，酶工程進(jìn)化平臺可以對AlphaCas進(jìn)行定向進(jìn)化、結(jié)構(gòu)優(yōu)化，從而提高編輯效率、特異性、遞送適配性和溫度穩(wěn)定性等。

公司目前已經(jīng)確認(rèn)多條臨床前候選化合物產(chǎn)品管線，即將進(jìn)入到首次人體實(shí)驗(yàn)階段，這也意味著公司來到了產(chǎn)品管線進(jìn)入臨床階段的關(guān)鍵窗口期。公司產(chǎn)品的定位是“一次給藥，終身治愈”。

從市場空間來看，2025年，全球基因治療市場規(guī)模約為250億美元，2030年預(yù)計會達(dá)到1000億美元，年復(fù)合增長率超30%。公司是國內(nèi)首家，全球領(lǐng)先的AlphaCas技術(shù)開發(fā)企業(yè)，有望充分享受市場存在的機(jī)會。