2026年FDA新藥審批全景

2026年伊始，F(xiàn)DA將審評(píng)56個(gè)新分子實(shí)體與創(chuàng)新生物制品藥物。

值得注意的是，這份清單中包含多款潛力品種，例如諾和諾德的減肥藥CagriSema，禮來(lái)的小分子減肥藥Orforglipron、阿斯利康的難治/未控制高血壓藥物Baxdrostat等，這些品種都具備在適應(yīng)癥規(guī)模與商業(yè)開(kāi)發(fā)上成為重磅藥物的潛力。

從疾病版圖看，腫瘤仍是待批項(xiàng)目中數(shù)量最大的板塊，神經(jīng)系統(tǒng)、心腎代謝、感染等領(lǐng)域也將迎來(lái)一批集中決策。

圖1 2026年FDA審批的新分子實(shí)體和創(chuàng)新生物制品藥物適應(yīng)癥分類(lèi)

數(shù)據(jù)來(lái)源：參考來(lái)源1

1、Ebvallo

• 模態(tài)：同種異體、EBV特異性T細(xì)胞免疫治療（細(xì)胞療法）

• 審批部門(mén)：CBER

• 申報(bào)者：Pierre Fabre

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)、突破性療法

• 適應(yīng)癥：EBV（愛(ài)潑斯坦–巴爾病毒）陽(yáng)性移植后淋巴增殖性疾病（EBV+PTLD），成人及≥2歲兒童；（按申報(bào)口徑）既往接受至少一線(xiàn)治療，其中包括抗CD20相關(guān)治療

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-01-10（PDUFA日期）；2026-01-09收到第二份CRL

• Ebvallo（tabelecleucel；tab-cel）是一種同種異體、EBV特異性T細(xì)胞免疫治療，設(shè)計(jì)思路是在EBV+PTLD這類(lèi)由EBV（愛(ài)潑斯坦–巴爾病毒）驅(qū)動(dòng)的移植后淋巴增殖性疾病中，借助特異性T細(xì)胞對(duì)EBV相關(guān)靶細(xì)胞產(chǎn)生免疫清除作用。它已于2022年在歐盟獲批用于復(fù)發(fā)/難治EBV+PTLD（≥2歲）患者。美國(guó)層面，缺少獲批的專(zhuān)門(mén)療法，臨床多依賴(lài)?yán)孜魡慰沟瓤笴D20相關(guān)治療、化療等方案，未滿(mǎn)足需求仍然突出。在2026年這輪FDA審評(píng)中，該項(xiàng)目在目標(biāo)日期前收到第二封CRL；焦點(diǎn)問(wèn)題集中在用于關(guān)鍵單臂研究（ALLELE）證據(jù)是否足夠支撐有效性判斷與結(jié)果可解釋性。

2、Zycubo（copper histidinate）

• 模態(tài)：小分子皮下注射制劑

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Sentynl Therapeutics

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)、突破性療法

• 適應(yīng)癥：Menkes disease（門(mén)克斯病）兒科患者

• 獲批上市時(shí)間：FDA實(shí)際批準(zhǔn)日為2026-01-12

• Zycubo是FDA于2026年1月批準(zhǔn)的首個(gè)用于兒科門(mén)克斯病（體內(nèi)銅運(yùn)輸障礙）的治療藥物。FDA公告將其定位為首個(gè)治療選擇，其通過(guò)皮下注射補(bǔ)充銅，從而繞開(kāi)患者的銅吸收/轉(zhuǎn)運(yùn)缺陷帶來(lái)的系統(tǒng)性后果。該項(xiàng)目在獲批前已獲得Breakthrough Therapy等監(jiān)管認(rèn)定。

3、Clemidsogene lanparvovec

• 模態(tài)：基因療法（AAV9載體；一次性給藥；遞送IDS基因）

• 審批部門(mén)：CBER

• 開(kāi)發(fā)商：Regenxbio

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)、再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法、加速批準(zhǔn)

• 適應(yīng)癥：黏多糖貯積癥II型（MPS II，Hunter syndrome）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-02-08

• RGX-121是針對(duì)MPS II的一次性AAV基因治療，設(shè)計(jì)將IDS（iduronate-2-sulfatase）基因遞送至中樞神經(jīng)系統(tǒng)，以期在血腦屏障以?xún)?nèi)形成持續(xù)的I2S蛋白來(lái)源，并實(shí)現(xiàn)對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)及全身表現(xiàn)的長(zhǎng)期影響；其表達(dá)蛋白與正常I2S結(jié)構(gòu)一致。該項(xiàng)目獲得了再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定、快速通道認(rèn)定、罕見(jiàn)兒科疾病認(rèn)定和孤兒藥認(rèn)定等監(jiān)管資格。

4、Bysanti（milsaperidone）

• 模態(tài)：小分子

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Vanda Pharmaceuticals

• 適應(yīng)癥：雙相I型障礙的急性躁狂/混合發(fā)作；精神分裂癥

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-02-21

• Milsaperidone最初被認(rèn)定為iloperidone（伊洛哌啶，第二代（非典型）抗精神病藥，主要用于治療成人精神分裂癥）的活性代謝物；口服后可快速與iloperidone相互轉(zhuǎn)化，并在臨床研究中顯示與iloperidone在低、高劑量及單次/多次給藥條件下達(dá)到生物等效。

5、TransCon CNP（navepegritide）

• 模態(tài)：多肽藥物（CNP（C型利鈉肽）的長(zhǎng)效前藥；通過(guò)可切割連接臂與聚乙二醇載體偶聯(lián)，形成持續(xù)釋放體系）

• 審批部門(mén)：CDER

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)

• 申報(bào)者：Ascendis Pharma A/S

• 適應(yīng)癥：軟骨發(fā)育不全（achondroplasia）的青春期前兒科患者

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-02-28（PDUFA目標(biāo)日已延期）

• Navepegritide以每周一次給藥方式提供連續(xù)的CNP暴露，用于對(duì)抗FGFR3突變導(dǎo)致的生長(zhǎng)抑制效應(yīng)；該產(chǎn)品的NDA獲受理并進(jìn)入優(yōu)先審評(píng)，PDUFA目標(biāo)日因遞交重大補(bǔ)充材料而延后至2026-02-28。

6、Reproxalap

• 模態(tài)：小分子；局部滴眼制劑；RASP（reactive aldehyde species，反應(yīng)性醛類(lèi)物質(zhì)）調(diào)節(jié)劑

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Aldeyra Therapeutics

• 適應(yīng)癥：干眼癥（dry eye disease）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-03-16（已延期；第三輪審評(píng)；原目標(biāo)日為2025-12-16）

• Reproxalap為RASP調(diào)節(jié)劑，非現(xiàn)有干眼處方藥更常見(jiàn)的抗炎/免疫調(diào)節(jié)或淚液分泌通路。監(jiān)管層面，該項(xiàng)目此前已因“有效性證據(jù)不足/研究可解釋性”收到過(guò)CRL，本次為第三輪審評(píng)。商業(yè)合作方面，AbbVie對(duì)該資產(chǎn)持有美國(guó)市場(chǎng)的選擇權(quán)。

7、Bulevirtide

• 模態(tài)：多肽（脂化多肽），注射用病毒入侵抑制劑

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：吉利德

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)、突破性療法

• 適應(yīng)癥：成人代償期肝病患者的慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-03-22（第二輪）

• Bulevirtide是一種靶向HBV/HDV共同入侵受體NTCP的入侵抑制劑，機(jī)制上通過(guò)阻斷病毒進(jìn)入肝細(xì)胞來(lái)抑制感染過(guò)程，定位為潛在first-in-class的HDV治療方案。該項(xiàng)目以BLA申報(bào)（47元多肽，被視為蛋白模態(tài)），獲得過(guò)Breakthrough Therapy designation（突破性療法認(rèn)定）與Orphan Drug designation（孤兒藥認(rèn)定）。FDA曾在2022年發(fā)出完全回復(fù)函，關(guān)注點(diǎn)指向生產(chǎn)與遞送問(wèn)題，并未要求補(bǔ)做新的安全性/有效性研究；當(dāng)前為第二輪審評(píng)周期。該藥以Hepcludex名義在歐盟曾獲附條件上市許可（2020年7月31日），并在2023年7月18日轉(zhuǎn)為標(biāo)準(zhǔn)上市許可。

8、Linerixibat

• 模態(tài)：小分子（口服回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)體抑制劑）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：GSK

• 適應(yīng)癥：原發(fā)性膽汁性膽管炎（primary biliary cholangitis，PBC）患者的膽汁淤積性瘙癢（cholestatic pruritus）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-03-24

• Linerixibat通過(guò)抑制回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)體（IBAT）來(lái)減少膽汁酸重吸收，從而降低與瘙癢相關(guān)的循環(huán)介質(zhì)，是一款面向PBC瘙癢這一高負(fù)擔(dān)癥狀的口服對(duì)癥治療候選藥物。其遞交與審評(píng)主要基于GLISTEN III期研究結(jié)果，顯示可顯著并持續(xù)改善瘙癢及相關(guān)睡眠干擾。

9、Kresladi（RP-L201）

• 模態(tài)：自體慢病毒基因治療（基因修飾造血干細(xì)胞療法）

• 審批部門(mén)：CBER

• 申報(bào)者：Rocket Pharmaceuticals

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)、再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法

• 適應(yīng)癥：重度白細(xì)胞黏附缺陷I型（Leukocyte Adhesion Deficiency-I，LAD-I）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-03-28（第二輪）

• Kresladi是面向重度LAD-I的一次性自體基因治療方案，核心做法是采集患者自身造血干細(xì)胞，經(jīng)慢病毒載體導(dǎo)入功能性基因后回輸，在體內(nèi)重建能夠表達(dá)關(guān)鍵黏附分子功能的免疫細(xì)胞，從而降低反復(fù)、重度感染的風(fēng)險(xiǎn)，并為這類(lèi)通常在兒童期即可致命、標(biāo)準(zhǔn)治療依賴(lài)造血干細(xì)胞移植的疾病提供替代路徑。該項(xiàng)目此前曾因需要補(bǔ)充有限的CMC信息收到過(guò)完整回復(fù)函，本次為補(bǔ)充后重新進(jìn)入審評(píng)的第二個(gè)周期。

10、Insulin icodec（Awiqli）

• 模態(tài)：蛋白質(zhì)（長(zhǎng)效基礎(chǔ)胰島素類(lèi)似物）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：諾和諾德

• 適應(yīng)癥：成人2型糖尿病的每周一次基礎(chǔ)胰島素治療

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-03-29或更早（第二輪）

• Insulin icodec是面向2型糖尿病的每周一次基礎(chǔ)胰島素類(lèi)似物，通過(guò)分子工程改造獲得約7天的長(zhǎng)半衰期，并利用可逆的白蛋白結(jié)合形成體內(nèi)循環(huán)庫(kù)，支持一周覆蓋的基礎(chǔ)胰島素暴露。其差異性集中在給藥頻次層面：若獲批，將成為美國(guó)首個(gè)每周一次基礎(chǔ)胰島素，為日用基礎(chǔ)胰島素提供替代選項(xiàng)。FDA曾于2024-07-10發(fā)出完全回復(fù)函，關(guān)注點(diǎn)涉及生產(chǎn)工藝以及1型糖尿病適應(yīng)癥相關(guān)要求；諾和諾德隨后在2025-09-29重新遞交BLA，本次申報(bào)聚焦成人2型糖尿病。

11、Tividenofusp alfa（DNL310）

• 模態(tài)：融合蛋白（中樞神經(jīng)系統(tǒng)可進(jìn)入的酶替代療法融合蛋白）

• 審批部門(mén)：CBER

• 申報(bào)者：Denali Therapeutics

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)、突破性療法、加速批準(zhǔn)

• 適應(yīng)癥：Hunter syndrome（黏多糖貯積癥II型，MPS II）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-04-05（延長(zhǎng)后PDUFA目標(biāo)日；由2026-01-05延期至2026-04-05）

• Tividenofusp alfa是一款以進(jìn)入中樞神經(jīng)系統(tǒng)為設(shè)計(jì)目標(biāo)的酶替代療法融合蛋白，試圖解決傳統(tǒng)MPS II酶替代療法難以跨越血腦屏障、對(duì)神經(jīng)系統(tǒng)表現(xiàn)覆蓋不足這一核心局限。

12、Orca-T

• 模態(tài)：同種異體細(xì)胞治療

• 審批部門(mén)：CBER

• 申報(bào)者：Orca Bio

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)、再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法

• 適應(yīng)癥：用于接受同種異體造血細(xì)胞移植的血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者，包括AML（急性髓系白血病）、ALL（急性淋巴細(xì)胞白血病）與MDS（骨髓增生異常綜合征）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-04-06

• Orca-T是為血液腫瘤患者的同種異體造血移植設(shè)計(jì)的細(xì)胞制劑，核心做法是把供者移植物拆分并按固定構(gòu)成回輸（高純度調(diào)節(jié)性T細(xì)胞+造血干/祖細(xì)胞+常規(guī)T細(xì)胞），在保留移植物抗腫瘤效應(yīng)與免疫重建的同時(shí)，降低移植物抗宿主病（GVHD）相關(guān)并發(fā)癥。其定位為潛在首個(gè)面向AML/ALL/MDS的同種異體T細(xì)胞免疫治療獲批產(chǎn)品。

13、Tudriqev

• 模態(tài)：溶瘤病毒（基因工程改造HSV-1）生物制品；腫瘤內(nèi)注射

• 審批部門(mén)：CBER

• 申報(bào)者：Replimune

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)、突破性療法、加速批準(zhǔn)

• 適應(yīng)癥：與nivolumab聯(lián)合，用于既往接受過(guò)PD-1抑制劑方案后進(jìn)展的成人晚期黑色素瘤

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-04-10（第二輪）

• RP1是一款下一代HSV-1溶瘤免疫療法，在腫瘤內(nèi)復(fù)制并裂解腫瘤細(xì)胞，同時(shí)攜帶免疫激活元件以增強(qiáng)系統(tǒng)性抗腫瘤免疫反應(yīng)；本次申報(bào)針對(duì)PD-1抑制劑治療后進(jìn)展的晚期黑色素瘤人群，并采用與nivolumab聯(lián)合的用藥策略，突出局部溶瘤+全身免疫放大的組合機(jī)制路徑。該項(xiàng)目在2025-07-22收到完全回復(fù)函，要求提供來(lái)自充分、良好對(duì)照臨床試驗(yàn)的有效性證據(jù)，并指出既往研究在設(shè)計(jì)與可解釋性方面存在需要解決的問(wèn)題；公司于2025-10-20完成BLA補(bǔ)充遞交并進(jìn)入第二輪審評(píng)。

14、TrenibotulinumtoxinE

• 模態(tài)：蛋白質(zhì)（肉毒神經(jīng)毒素E型）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：艾伯維

• 適應(yīng)癥：中度至重度眉間紋（glabellar lines）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-04-24或更早

• TrenibotE是肉毒神經(jīng)毒素E型候選產(chǎn)品，針對(duì)眉間紋開(kāi)發(fā)，與現(xiàn)有A型肉毒毒素同屬神經(jīng)調(diào)節(jié)劑路徑，但其差異性為更快起效與更短維持時(shí)間：在關(guān)鍵III期研究中，最早評(píng)估時(shí)間點(diǎn)顯示可在給藥后8小時(shí)起效，療效維持時(shí)間約為2–3周。艾伯維將其定位為潛在首個(gè)E型肉毒毒素產(chǎn)品，并強(qiáng)調(diào)這種短周期、快起效的特征可用于降低部分人群對(duì)療效持續(xù)時(shí)間過(guò)長(zhǎng)、擔(dān)心不自然的顧慮。

15、Doravirine/Islatravir（DOR/ISL）

• 模態(tài)：小分子復(fù)方（口服抗病毒藥物組合）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：默沙東

• 適應(yīng)癥：成人HIV-1感染患者，在現(xiàn)有抗逆轉(zhuǎn)錄病毒治療（ARV）下已實(shí)現(xiàn)病毒學(xué)抑制時(shí)，用于替換當(dāng)前方案的每日一次口服兩藥治療

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-04-28

• 該方案由doravirine（非核苷類(lèi)逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑，non-nucleoside reverse transcriptase inhibitor，NNRTI）與islatravir（核苷類(lèi)逆轉(zhuǎn)錄酶易位抑制劑，nucleoside reverse transcriptase translocation inhibitor，NRTTI）組成，定位為每日一次的兩藥口服簡(jiǎn)化方案，面向已病毒學(xué)抑制人群的換藥維持。其差異性集中在兩點(diǎn)：一是作為兩藥方案不包含整合酶抑制劑（integrase inhibitor）；二是islatravir屬于新的NRTTI機(jī)制類(lèi)別，本次申報(bào)采用doravirine/islatravir 100 mg/0.25 mg的固定劑量組合。

16、Sonrotoclax（BGB-11417）

• 模態(tài)：小分子

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：BeOne Medicines

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)、突破性療法、加速批準(zhǔn)

• 適應(yīng)癥：用于復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤成人患者，且既往接受過(guò)布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑治療

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-05-26或更早

• Sonrotoclax是下一代BCL2（B細(xì)胞淋巴瘤2）抑制劑，定位在BTK抑制劑后進(jìn)展的復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤人群。如果獲批，將成為美國(guó)首個(gè)用于該人群的BCL2抑制劑。

17、Zaynich（WCK 5222）

• 模態(tài)：小分子復(fù)方（靜脈注射抗菌藥；β-內(nèi)酰胺增強(qiáng)劑zidebactam+頭孢菌素cefepime）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Wockhardt

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)

• 適應(yīng)癥：復(fù)雜性尿路感染（cUTI），包括腎盂腎炎；可伴或不伴革蘭陰性菌菌血癥

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-05-30

• Zaynich是面向多重耐藥革蘭陰性菌感染設(shè)計(jì)的靜脈注射復(fù)方抗菌藥組合，其中zidebactam為β-內(nèi)酰胺增強(qiáng)劑，與cefepime聯(lián)用以提升對(duì)耐藥機(jī)制背景下的抗菌活性，申報(bào)定位聚焦于cUTI（含腎盂腎炎）這一常見(jiàn)且耐藥負(fù)擔(dān)上升的適應(yīng)癥，并覆蓋“合并或不合并革蘭陰性菌菌血癥”的臨床場(chǎng)景。

18、Pivekimab sunirine

• 模態(tài)：抗體偶聯(lián)藥物（ADC）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：艾伯維

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)、突破性療法

• 適應(yīng)癥：成人漿細(xì)胞樣樹(shù)突細(xì)胞母細(xì)胞瘤（blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm，BPDCN）單藥治療

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-05-30或更早

• Pivekimab sunirine是一款靶向CD123（IL-3Rα）的ADC藥物，通過(guò)抗體把細(xì)胞毒載荷遞送至CD123高表達(dá)的腫瘤細(xì)胞；BPDCN為罕見(jiàn)且侵襲性強(qiáng)的血液腫瘤，常累及皮膚并可進(jìn)展至骨髓、中樞神經(jīng)系統(tǒng)及淋巴結(jié)，現(xiàn)有一線(xiàn)治療多為強(qiáng)化化療并常接續(xù)移植，新增治療選擇需求高。

19、Bitopertin

• 模態(tài)：小分子（口服Glycine transporter 1抑制劑）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Disc Medicine

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)、加速批準(zhǔn)

• 適應(yīng)癥：≥12歲紅細(xì)胞生成性原卟啉癥（erythropoietic protoporphyria，EPP）患者的口服治療，包含X連鎖原卟啉癥（X-linked protoporphyria，XLP）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-05-30或更早

• Bitopertin通過(guò)抑制GlyT1，限制紅細(xì)胞生成過(guò)程中血紅素生物合成所需的甘氨酸供給，從而降低該通路活性，減少EPP/XLP患者體內(nèi)與光毒反應(yīng)相關(guān)的原卟啉IX（PPIX）負(fù)荷并改善光照耐受。

20、Veligrotug（VRDN-001）

• 模態(tài)：?jiǎn)慰梗笽GF-1R）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Viridian Therapeutics

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)、突破性療法

• 適應(yīng)癥：甲狀腺相關(guān)眼病（thyroid eye disease，TED）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-06-30

• Veligrotug是一款靜脈給藥的抗IGF-1R單抗，用于TED，III期數(shù)據(jù)支持其在慢性TED人群中對(duì)復(fù)視（diplopia）的改善與消失，并呈現(xiàn)突眼（proptosis）反應(yīng)出現(xiàn)較快的特點(diǎn)。

21、Sasanlimab

• 模態(tài)：?jiǎn)慰梗筆D-1）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：輝瑞

• 適應(yīng)癥：與Bacillus Calmette-Guérin（BCG，卡介苗）聯(lián)合，用于高危非肌層浸潤(rùn)性膀胱癌（high-risk non-muscle-invasive bladder cancer，NMIBC）患者的皮下給藥治療

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-06或更早

• Sasanlimab是皮下給藥的抗PD-1單抗，本次申報(bào)定位是把PD-1免疫檢查點(diǎn)抑制與NMIBC標(biāo)準(zhǔn)治療BCG進(jìn)行聯(lián)合，用于BCG初治的高危人群。一方面，它以皮下給藥形式進(jìn)入PD-1賽道；另一方面，它選擇在“BCG初治高危NMIBC”這一長(zhǎng)期以BCG為核心的治療框架中，嘗試用免疫聯(lián)合延長(zhǎng)無(wú)事件生存期。Pfizer披露的III期CREST結(jié)果顯示，sasanlimab+BCG相比BCG標(biāo)準(zhǔn)方案可降低疾病相關(guān)事件風(fēng)險(xiǎn)。

22、Camizestrant

• 模態(tài)：小分子口服藥；選擇性雌激素受體降解劑（selective estrogen receptor degrader，SERD）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：阿斯利康

• 適應(yīng)癥：與CDK4/6抑制劑聯(lián)合，用于一線(xiàn)治療激素受體陽(yáng)性（HR+）、HER2陰性的晚期乳腺癌

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026年上半年

• Camizestrant通過(guò)拮抗并降解雌激素受體來(lái)抑制雌激素受體信號(hào)，是面向耐藥演化的一代口服SERD。在ESR1突變亞組中顯示出顯著療效優(yōu)勢(shì)，關(guān)鍵結(jié)果包括進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低56%，中位無(wú)進(jìn)展生存期16.0個(gè)月對(duì)9.2個(gè)月。

23、Baxdrostat

• 模態(tài)：小分子

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：阿斯利康

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)

• 適應(yīng)癥：作為聯(lián)合用藥的加用治療，用于未控制或治療抵抗性高血壓

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-06-02或更早

• Baxdrostat是一款高選擇性醛固酮合成酶抑制劑（aldosterone synthase inhibitor,ASI），核心藥理特征是選擇性抑制CYP11B2，并盡量避免抑制CYP11B1。通過(guò)降低醛固酮生成來(lái)下調(diào)礦物皮質(zhì)激素通路，從而實(shí)現(xiàn)降壓效果；其高選擇性設(shè)計(jì)用于降低對(duì)皮質(zhì)醇合成通路的潛在干擾與相關(guān)內(nèi)分泌副作用風(fēng)險(xiǎn)，定位為未控制/治療抵抗性高血壓患者在多藥治療基礎(chǔ)上的加用方案。該資產(chǎn)來(lái)自阿斯利康對(duì)CinCor的并購(gòu)整合。

24、Vepdegestrant（ARV-471）

• 模態(tài)：小分子；PROTAC蛋白降解劑（靶向雌激素受體ER）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Arvinas/輝瑞

• 適應(yīng)癥：既往接受過(guò)內(nèi)分泌為基礎(chǔ)治療的ER陽(yáng)性、HER2陰性、ESR1突變的晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-06-05

• Vepdegestrant用口服PROTAC機(jī)制實(shí)現(xiàn)對(duì)ER蛋白的選擇性降解，重點(diǎn)面向ESR1突變相關(guān)的內(nèi)分泌耐藥人群；與臨床上常用的注射用ER降解劑fulvestrant相比，其差異性在于口服給藥，以及通過(guò)PROTAC招募E3泛素連接酶介導(dǎo)ER降解（而非傳統(tǒng)SERD的配體結(jié)合誘導(dǎo)降解）。

25、Pegargiminase（ADI-PEG 20）

• 模態(tài)：蛋白質(zhì)

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Polaris Group

• 適應(yīng)癥：與含鉑藥物及培美曲塞聯(lián)合，用于非上皮樣組織學(xué)類(lèi)型的惡性胸膜間皮瘤

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-06-09

• Pegargiminase是一種通過(guò)降解精氨酸實(shí)現(xiàn)“氨基酸剝奪”的PEG改造酶，研發(fā)思路是針對(duì)部分腫瘤（尤其與ASS1低表達(dá)相關(guān)的精氨酸依賴(lài)性表型）對(duì)外源精氨酸的依賴(lài)，從代謝層面削弱腫瘤細(xì)胞生存。其申報(bào)定位聚焦于預(yù)后更差、治療選擇更有限的非上皮樣胸膜間皮瘤人群，作為一線(xiàn)含鉑+培美曲塞方案的加用治療；在關(guān)鍵隨機(jī)、安慰劑對(duì)照III期A(yíng)TOMIC-Meso研究中，pegargiminase聯(lián)合化療組的中位總生存期較對(duì)照組延長(zhǎng)1.6個(gè)月，并在36個(gè)月生存率上呈現(xiàn)更高比例。

26、Ensitrelvir（S-217622；Xocova）

• 模態(tài)：小分子口服抗病毒藥；SARS-CoV-2 3C-like protease（主蛋白酶）抑制劑

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Shionogi

• 適應(yīng)癥：新冠暴露后預(yù)防（post-exposure prophylaxis，PEP）：在接觸確診感染者后，用于預(yù)防出現(xiàn)有癥狀的COVID-19

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-06-16

• Ensitrelvir以口服給藥方式抑制SARS-CoV-2主蛋白酶，從而阻斷病毒復(fù)制。其在該適應(yīng)癥上的差異性集中在暴露后預(yù)防的定位：申報(bào)依據(jù)包括SCORPIO-PEP這一全球III期研究結(jié)果，Shionogi將其定位為潛在首個(gè)用于接觸感染者后預(yù)防新冠的口服抗病毒藥物選擇。

27、Gadoquatrane

• 模態(tài)：小分子（釓螯合物；細(xì)胞外間隙宏環(huán)釓基MRI造影劑）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：拜耳

• 適應(yīng)癥：用于增強(qiáng)MRI（磁共振成像）成像，對(duì)象覆蓋成人及兒科（含足月新生兒），適用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)及其他身體部位

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-06-17或更早

• Gadoquatrane是Bayer開(kāi)發(fā)的一款細(xì)胞外間隙、宏環(huán)結(jié)構(gòu)的釓基MRI造影劑，用于成人及兒科（含足月新生兒）的增強(qiáng)MRI檢查，適用部位包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)及其他身體區(qū)域。該分子具有四聚體（tetrameric）結(jié)構(gòu)，并具有較高穩(wěn)定性與高松弛率，目標(biāo)是在減少釓暴露的前提下維持對(duì)比增強(qiáng)效果。可能成為美國(guó)最低劑量的釓基造影劑。

28、Cytisinicline

• 模態(tài)：小分子（植物來(lái)源生物堿類(lèi)）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Achieve Life Sciences

• 適應(yīng)癥：成人戒煙（用于治療尼古丁依賴(lài)/促進(jìn)戒煙）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-06-20

• Cytisinicline通過(guò)與煙堿型乙酰膽堿受體（nicotinic acetylcholine receptor，nAChR）高親和力結(jié)合，作為α4β2亞型的部分激動(dòng)劑來(lái)減輕渴求與戒斷相關(guān)癥狀，是以口服小分子形式開(kāi)發(fā)的戒煙藥物。

29、NASP

• 模態(tài)：組合療法：小分子（sirolimus，納米包封）+蛋白/酶（pegadricase，PEG化尿酸酶）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Sobi

• 適應(yīng)癥：未控制痛風(fēng)（uncontrolled gout）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-06-27

• NASP采用每4周一次的序貫輸注方案，由兩部分組成：先輸注具有耐受誘導(dǎo)目的的納米包封西羅莫司，用于降低針對(duì)尿酸酶成分的抗藥抗體形成風(fēng)險(xiǎn)；隨后輸注PEG化尿酸酶pegadricase以降低血清尿酸水平。以把控制免疫原性作為方案的一部分來(lái)維持尿酸酶療效與可持續(xù)用藥，這是尿酸酶類(lèi)療法在痛風(fēng)治療中反復(fù)遇到的關(guān)鍵限制因素之一。

30、Gefurulimab

• 模態(tài)：納米抗體（nanobody，VHH單域抗體）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：阿斯利康

• 適應(yīng)癥：全身型重癥肌無(wú)力（generalized myasthenia gravis，gMG）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-07至2026-10

• Gefurulimab是一款雙結(jié)合位點(diǎn)的抗補(bǔ)體C5納米抗體（補(bǔ)體成分5），通過(guò)阻斷C5被裂解為C5a/C5b來(lái)抑制終末補(bǔ)體通路；其給藥方式為每周一次皮下注射并支持患者自我給藥。在gMG的PREVAIL III期研究中，AstraZeneca披露其在26周時(shí)顯著改善MG-ADL等指標(biāo)，并在較早時(shí)間點(diǎn)出現(xiàn)臨床改善信號(hào)；差異性主要體現(xiàn)在“C5抑制+每周一次皮下自我給藥”的產(chǎn)品形態(tài)，把補(bǔ)體抑制從輸注進(jìn)一步推向居家長(zhǎng)期管理。

31、Atacicept

• 模態(tài)：重組融合蛋白（TACI-Fc融合蛋白）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Vera Therapeutics

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)、突破性療法、加速批準(zhǔn)

• 適應(yīng)癥：成人IgA腎病（IgAN）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-07-07

• Atacicept是一款每周一次皮下注射的重組融合蛋白，通過(guò)同時(shí)中和BAFF（B cell activating factor，B細(xì)胞活化因子）與APRIL（a proliferation-inducing ligand，增殖誘導(dǎo)配體）兩條細(xì)胞因子信號(hào)來(lái)調(diào)節(jié)B細(xì)胞相關(guān)免疫過(guò)程，用于IgA腎病的疾病修飾性治療探索。Atacicept若獲批，可能成為IgA腎病領(lǐng)域首個(gè)同時(shí)靶向BAFF/APRIL的B細(xì)胞調(diào)節(jié)治療。

32、Relacorilant

• 模態(tài)：小分子（選擇性糖皮質(zhì)激素受體拮抗劑/皮質(zhì)醇信號(hào)調(diào)節(jié)劑）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Corcept Therapeutics

• 適應(yīng)癥：與白蛋白結(jié)合型紫杉醇（nab-paclitaxel）聯(lián)合，用于鉑耐藥卵巢癌

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-07-11

• Relacorilant通過(guò)選擇性阻斷糖皮質(zhì)激素受體相關(guān)的皮質(zhì)醇信號(hào)，開(kāi)發(fā)目標(biāo)是降低腫瘤對(duì)皮質(zhì)醇信號(hào)的依賴(lài)與耐受，從而提升化療敏感性。Corcept披露的III期ROSELLA研究顯示，在nab-paclitaxel基礎(chǔ)上加入relacorilant可改善總生存期并降低死亡風(fēng)險(xiǎn)，同時(shí)也改善無(wú)進(jìn)展生存相關(guān)指標(biāo)，且安全性總體與單用nab-paclitaxel相近。

33、Pimicotinib

• 模態(tài)：小分子（口服CSF-1R抑制劑）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Merck KGaA（EMD Serono）

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)、突破性療法

• 適應(yīng)癥：需要系統(tǒng)治療的腱鞘巨細(xì)胞瘤（tenosynovial giant cell tumor，TGCT）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-07-12或更早

• Pimicotinib是一款每日一次口服的CSF-1R（CD115）抑制劑，面向TGCT這種發(fā)生在關(guān)節(jié)周?chē)⒖蓪?dǎo)致腫脹、僵硬、活動(dòng)受限的局部侵襲性腫瘤，臨床上除手術(shù)外有效且耐受性較好的系統(tǒng)治療選擇有限。

34、Gedatolisib

• 模態(tài)：小分子（靜脈給藥；多靶點(diǎn)PI3K/AKT/mTOR通路抑制劑）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Celcuity

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)、突破性療法

• 適應(yīng)癥：HR陽(yáng)性、HER2陰性、PIK3CA野生型晚期乳腺癌

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-07-17或更早

• Gedatolisib為多靶點(diǎn)PI3K/AKT/mTOR（PAM）抑制劑，可同時(shí)抑制4個(gè)I類(lèi)PI3K亞型并覆蓋mTORC1/mTORC2，使用更全面的通路抑制來(lái)減少單靶點(diǎn)抑制劑帶來(lái)的適應(yīng)性反向激活。這條路徑的差異性集中在PIK3CA野生型這一長(zhǎng)期缺少PI3K通路靶向獲益明確人群中的定位。

35、Icotrokinra

• 模態(tài)：多肽（口服靶向多肽）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：強(qiáng)生

• 適應(yīng)癥：成人及≥12歲青少年中重度斑塊型銀屑病（plaque psoriasis，PsO）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-07-21或更早

• Icotrokinra通過(guò)選擇性阻斷白細(xì)胞介素-23受體（interleukin-23 receptor，IL-23R）來(lái)抑制IL-23信號(hào)通路，為斑塊型銀屑病的口服靶向治療方案。其差異性集中在IL-23靶向的非注射產(chǎn)品：在現(xiàn)有IL-23通路治療以注射抗體為主的格局下，其first-in-class的口服IL-23R阻斷多肽身份顯得格外特別。

36、Insulin efsitora alfa

• 模態(tài)：蛋白質(zhì)生物藥（胰島素-Fc融合蛋白；長(zhǎng)效基礎(chǔ)胰島素）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：禮來(lái)

• 適應(yīng)癥：2型糖尿病基礎(chǔ)胰島素治療（每周一次）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-08至2026-10

• Insulin efsitora alfa是禮來(lái)開(kāi)發(fā)的每周一次基礎(chǔ)胰島素候選藥物，通過(guò)把胰島素與人IgG Fc結(jié)構(gòu)域融合來(lái)延長(zhǎng)體內(nèi)暴露，從而把常規(guī)每日基礎(chǔ)胰島素的給藥頻次降到每周一次。在已公布的III期QWINT項(xiàng)目中，它在2型糖尿病人群的關(guān)鍵研究中達(dá)到主要終點(diǎn)，HbA1c降幅與每日基礎(chǔ)胰島素對(duì)照方案實(shí)現(xiàn)非劣效。

37、MK-6240

• 模態(tài)：小分子放射性診斷藥（F標(biāo)記tau靶向PET顯像劑）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Lantheus

• 適應(yīng)癥：用于正在接受阿爾茨海默病評(píng)估的患者，檢測(cè)tau神經(jīng)原纖維纏結(jié)（neurofibrillary tangles，NFT）病理

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-08-13

• MK-6240是一款用于腦內(nèi)tau病理成像的18F-PET顯像劑，檢測(cè)與阿爾茨海默病相關(guān)的tau神經(jīng)原纖維纏結(jié)結(jié)合，用于輔助識(shí)別與分期評(píng)估tau負(fù)擔(dān)。

38、Imsidolimab

• 模態(tài)：?jiǎn)慰梗↖gG4；白細(xì)胞介素-36受體拮抗劑）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Vanda Pharmaceuticals（從AnaptysBio獲得imsidolimab的全球獨(dú)家許可）

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)

• 適應(yīng)癥：泛發(fā)性膿皰型銀屑病（generalized pustular psoriasis，GPP）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-08-15或更早

• Imsidolimab通過(guò)抑制IL-36R信號(hào)通路來(lái)干預(yù)GPP的核心炎癥通路，之前FDA已在2022年批準(zhǔn)了一款I(lǐng)L-36R拮抗抗體spesolimab（Spevigo）用于GPP發(fā)作治療，imsidolimab把IL-36R這一已獲臨床驗(yàn)證的靶點(diǎn)進(jìn)一步擴(kuò)展。

39、Orforglipron

• 模態(tài)：小分子（非肽類(lèi)）GLP-1受體激動(dòng)劑；口服每日一次

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：禮來(lái)

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)

• 適應(yīng)癥：成人肥胖或超重的體重管理

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-08-18或更早

• Orforglipron是禮來(lái)推進(jìn)的口服、非肽類(lèi)GLP-1受體激動(dòng)劑，在不使用注射途徑的前提下實(shí)現(xiàn)GLP-1類(lèi)藥物的體重管理效果。它的差異性主要體現(xiàn)在口服小分子這一產(chǎn)品形態(tài)：相對(duì)目前主流的注射型GLP-1類(lèi)藥物，口服方案有望降低用藥門(mén)檻并擴(kuò)大長(zhǎng)期管理場(chǎng)景。該資產(chǎn)最初來(lái)源于禮來(lái)與Chugai的許可交易，禮來(lái)獲得全球開(kāi)發(fā)與商業(yè)化權(quán)利，Chugai享有未來(lái)銷(xiāo)售分成。

40、Imlifidase（Idefirix）

• 模態(tài)：蛋白質(zhì)生物藥（重組蛋白酶；IgG抗體裂解酶）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Hansa Biopharma

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)、加速批準(zhǔn)

• 適應(yīng)癥：用于高敏化成人受者的腎移植脫敏治療，場(chǎng)景為接受亡者供腎移植時(shí)（降低或清除供者特異性IgG抗體以實(shí)現(xiàn)移植）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-08-19或更早

• Imlifidase來(lái)源于鏈球菌IgG降解酶的機(jī)制，通過(guò)快速裂解人體IgG抗體重鏈、消除IgG介導(dǎo)的效應(yīng)功能，從而在短時(shí)間內(nèi)降低致敏患者的供者特異性抗體水平，把原本交叉配型陽(yáng)性的移植窗口轉(zhuǎn)化為可實(shí)施的亡者供腎移植機(jī)會(huì)。該產(chǎn)品已在歐盟于2020年獲得批準(zhǔn)。

41、Adrabetadex（VTS-270）

• 模態(tài)：小分子類(lèi)混合物（2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin異構(gòu)體混合物）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Mandos（Beren Therapeutics旗下子公司）

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)、突破性療法

• 適應(yīng)癥：嬰幼兒起病的Niemann-Pick disease type C（NPC；0–6歲出現(xiàn)神經(jīng)癥狀）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-08-19或更早

• Adrabetadex是一款以改善細(xì)胞內(nèi)膽固醇轉(zhuǎn)運(yùn)為核心機(jī)理的環(huán)糊精療法，針對(duì)NPC的病理基礎(chǔ)：細(xì)胞內(nèi)膽固醇轉(zhuǎn)運(yùn)缺陷與脂質(zhì)異常累積。

42、Molbreevi（molgramostim）

• 模態(tài)：蛋白質(zhì)生物藥（重組人粒細(xì)胞-巨噬細(xì)胞集落刺激因子，GM-CSF），吸入給藥

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Savara

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)、突破性療法

• 適應(yīng)癥：自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis，aPAP）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-08-22或更早

• Molbreevi是一款吸入式重組人GM-CSF，補(bǔ)充/恢復(fù)GM-CSF信號(hào)，從而改善aPAP中肺泡巨噬細(xì)胞清除表面活性物質(zhì)的功能障礙，降低肺泡內(nèi)表面活性物質(zhì)異常堆積并改善氣體交換。III期IMPALA-2隨機(jī)、安慰劑對(duì)照研究顯示，每日一次吸入molgramostim可在24周時(shí)帶來(lái)更大的肺氣體彌散能力改善（DLco%），并在表面活性物質(zhì)負(fù)擔(dān)、生活質(zhì)量等指標(biāo)上呈現(xiàn)一致方向獲益。

43、177Lu-edotreotide（ITM-11）

• 模態(tài)：放射性配體療法/靶向放射治療（radiopharmaceutical；177Lu標(biāo)記的多肽配體）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：ITM Isotope Technologies Munich

• 適應(yīng)癥：胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（gastroenteropancreatic neuroendocrine tumors，GEP-NETs）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-08-28

• Lu-edotreotide是ITM開(kāi)發(fā)的合成靶向放射治療藥物，由edotreotide（含DOTA螯合基團(tuán)與TOC受體配體）連接到無(wú)載體添加的177Lu，通過(guò)高親和力結(jié)合腫瘤細(xì)胞表面的生長(zhǎng)抑素受體（主要為2/5亞型）并內(nèi)吞滯留，把β射線(xiàn)劑量更集中地遞送至受體陽(yáng)性腫瘤組織，用于GEP-NETs的系統(tǒng)性治療。

44、Rusfertide（PTG-300）

• 模態(tài)：多肽（hepcidin mimetic peptide，鐵調(diào)素模擬肽）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：武田制藥

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)、突破性療法

• 適應(yīng)癥：成人真性紅細(xì)胞增多癥（polycythemia vera，PV）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-08-29

• Rusfertide是一款皮下給藥的鐵調(diào)素模擬肽，通過(guò)模擬內(nèi)源性hepcidin的作用來(lái)降低鐵外排與血清鐵供應(yīng)，從而限制紅細(xì)胞生成的鐵原料，在PV中減少或替代反復(fù)放血（phlebotomy）的需求，并改善鐵缺乏相關(guān)癥狀負(fù)擔(dān)。當(dāng)前PV的長(zhǎng)期管理主要依賴(lài)放血與細(xì)胞減量治療，rusfertide試圖通過(guò)鐵調(diào)控這一路徑影響紅細(xì)胞增殖。

45、Bezuclastinib（CGT9486）

• 模態(tài)：小分子（口服酪氨酸激酶抑制劑）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Cogent Biosciences

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)、突破性療法

• 適應(yīng)癥：非進(jìn)展型系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（NonAdvSM）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-08-30或更早

• Bezuclastinib是一款選擇性、可口服的KIT抑制劑，用于抑制驅(qū)動(dòng)肥大細(xì)胞異常增殖/活化的核心分子事件，從而改善患者癥狀負(fù)擔(dān)并降低疾病相關(guān)生物標(biāo)志物。

46、Pariglasgene brecaparvovec

• 模態(tài)：基因療法（腺相關(guān)病毒8型載體，AAV8；單次靜脈輸注的肝靶向遞送）

• 審批部門(mén)：CBER

• 申報(bào)者：Ultragenyx

• 加速審評(píng)路徑：優(yōu)先審評(píng)、再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法

• 適應(yīng)癥：糖原貯積病I a型（Glycogen Storage Disease Type Ia，GSDIa）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-08-30或更早

• DTX401通過(guò)AAV8向肝細(xì)胞遞送功能性葡萄糖-6-磷酸酶（glucose-6-phosphatase，G6Pase-α）相關(guān)轉(zhuǎn)基因，使肝臟恢復(fù)維持血糖穩(wěn)態(tài)所需的關(guān)鍵酶活，從而改善GSDIa患者對(duì)持續(xù)口服淀粉（cornstarch）補(bǔ)糖的依賴(lài)與嚴(yán)重低血糖風(fēng)險(xiǎn)。GSDIa目前缺乏已獲批的藥物治療選擇，DTX401若獲批，將成為首個(gè)針對(duì)GSDIa根本病因的療法。

47、Zidesamtinib

• 模態(tài)：小分子（口服，ROS1選擇性酪氨酸激酶抑制劑）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Nuvalent

• 加速審評(píng)路徑：標(biāo)準(zhǔn)審評(píng)、突破性療法

• 適應(yīng)癥：用于既往接受過(guò)至少1種ROS1 TKI的成人局部晚期或轉(zhuǎn)移性ROS1陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-09-18

• Zidesamtinib解決ROS1陽(yáng)性NSCLC在多線(xiàn)TKI（酪氨酸激酶抑制劑）治療后的耐藥與中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）病灶控制問(wèn)題，為腦滲透（brain-penetrant）且高度ROS1選擇性的抑制劑。設(shè)計(jì)目標(biāo)包括：對(duì)既有ROS1抑制劑治療后出現(xiàn)的耐藥突變保持活性，并避免對(duì)結(jié)構(gòu)相近的TRK（tropomyosin receptor kinase，原肌球蛋白受體激酶）家族的抑制，以降低雙靶點(diǎn)TRK/ROS1抑制劑可能帶來(lái)的TRK相關(guān)CNS不良反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)。

48、Tavapadon

• 模態(tài)：小分子（口服，多巴胺D1/D5受體部分激動(dòng)劑）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：艾伯維

• 適應(yīng)癥：帕金森病

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-09-26或更早

• Tavapadon是一款每日一次口服的選擇性多巴胺D1/D5受體部分激動(dòng)劑，用于帕金森病的對(duì)癥治療。

49、Denecimig（Mim8）

• 模態(tài)：雙特異性抗體（活化凝血因子VIIIa模擬抗體）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：諾和諾德

• 適應(yīng)癥：用于成人及兒科血友病A（可伴或不伴凝血因子VIII抑制物）的常規(guī)預(yù)防治療，以預(yù)防或減少出血發(fā)作

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-09-29或更早

• Mim8通過(guò)同時(shí)結(jié)合凝血因子IXa與凝血因子X(jué)，提升凝血酶生成能力，實(shí)現(xiàn)非因子替代（non-factor）預(yù)防治療；其開(kāi)發(fā)重點(diǎn)之一是提供更靈活的皮下給藥方案，可支持每周、每?jī)芍芑蛎吭碌炔煌o藥間隔，并采用一次性預(yù)充式注射筆。

50、INO-3107

• 模態(tài)：DNA藥物（質(zhì)粒組合；包含編碼HPV-6/HPV-11的E6/E7抗原質(zhì)粒+編碼人白細(xì)胞介素-12的質(zhì)粒）

• 審批部門(mén)：CBER

• 申報(bào)者：Inovio

• 加速審評(píng)路徑：標(biāo)準(zhǔn)審評(píng)、突破性療法

• 適應(yīng)癥：成人復(fù)發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤病（recurrent respiratory papillomatosis，RRP）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-10-30

• INO-3107面向RRP這一主要由HPV-6和/或HPV-11引起、常需反復(fù)手術(shù)清除乳頭狀瘤的慢性疾病，誘導(dǎo)針對(duì)HPV-6/HPV-11的抗原特異性T細(xì)胞反應(yīng)，從而清除或抑制HPV感染相關(guān)病灶細(xì)胞、減少新生乳頭狀瘤與手術(shù)負(fù)擔(dān)。

51、Ivonescimab

• 模態(tài)：雙特異性抗體（PD-1/VEGF-A；人源化四價(jià)結(jié)構(gòu)）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Summit Therapeutics

• 適應(yīng)癥：與化療聯(lián)用，用于二線(xiàn)及后線(xiàn)治療EGFR突變的非鱗狀非小細(xì)胞肺癌（在EGFR TKI治療后進(jìn)展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性患者）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-10至2026-12

• Ivonescimab通過(guò)同時(shí)阻斷PD-1與VEGF-A（血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子A）兩條通路，將解除免疫抑制和抑制腫瘤血管生成/改善腫瘤微環(huán)境合并在一個(gè)分子內(nèi)，并在該適應(yīng)癥中與含鉑化療/培美曲塞等方案聯(lián)合使用。

52、Centanafadine

• 模態(tài)：小分子

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Otsuka

• 適應(yīng)癥：兒童、青少年及成人注意缺陷多動(dòng)障礙（ADHD）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-11-24或更早

• Centanafadine是新型去甲腎上腺素/多巴胺/5-羥色胺再攝取抑制劑（NDSRI），開(kāi)發(fā)定位是非興奮劑的每日一次口服治療方案。Otsuka稱(chēng)其對(duì)ADHD核心癥狀（注意力不集中與多動(dòng)－沖動(dòng)）具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著改善，且總體安全性與耐受性特征可接受。

53、Zanzalintinib

• 模態(tài)：小分子（口服多靶點(diǎn)激酶抑制劑）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Exelixis

• 適應(yīng)癥：與atezolizumab聯(lián)用，用于三線(xiàn)治療轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌（mCRC）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-12-10或更早

• Zanzalintinib靶向VEGFR、MET以及TAM激酶（TYRO3/AXL/MER）等通路，在后線(xiàn)mCRC中通過(guò)抗血管生成與腫瘤免疫微環(huán)境調(diào)節(jié)增強(qiáng)免疫檢查點(diǎn)抑制劑的療效。

54、CagriSema

• 模態(tài)：固定劑量復(fù)方注射劑（長(zhǎng)效amylin類(lèi)似物+GLP-1受體激動(dòng)劑；每周一次皮下注射）

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：諾和諾德

• 適應(yīng)癥：成人肥胖或超重，且合并至少1項(xiàng)體重相關(guān)合并癥的體重管理

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-12-18或更早

• CagriSema是將cagrilintide 2.4 mg（長(zhǎng)效amylin類(lèi)似物）與semaglutide 2.4 mg（GLP-1受體激動(dòng)劑）做成單一固定劑量的每周一次皮下注射復(fù)方制劑，用于在飲食與運(yùn)動(dòng)干預(yù)基礎(chǔ)上實(shí)現(xiàn)減重與維持。其差異性在于把GLP-1與amylin兩條通路合并到同一支注射產(chǎn)品中。若獲批，CagriSema有望成為首個(gè)GLP-1受體激動(dòng)劑+amylin類(lèi)似物的組合減重治療。公開(kāi)披露的III期REDEFINE項(xiàng)目結(jié)果顯示，該組合在不伴糖尿病的肥胖/超重人群中68周體重降幅最高可達(dá)22.7%，在合并2型糖尿病人群中體重降幅約15.7%。

55、Lorundrostat

• 模態(tài)：小分子

• 審批部門(mén)：CDER

• 申報(bào)者：Mineralys Therapeutics

• 適應(yīng)癥：未控制或難治性高血壓

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2026-12-31或更早

• Lorundrostat是一款口服選擇性醛固酮合成酶抑制劑，通過(guò)抑制CYP11B2降低醛固酮生成，從源頭減少醛固酮來(lái)改善血壓控制；其定位人群是已經(jīng)使用多種降壓藥仍控制不佳的患者。

56、mRNA-1010

• 模態(tài)：mRNA疫苗（四價(jià)；編碼流感血凝素hemagglutinin）

• 審批部門(mén)：CBER

• 申報(bào)者：莫德納

• 適應(yīng)癥：用于50歲及以上成人季節(jié)性流感預(yù)防（四價(jià)）

• 預(yù)計(jì)審批時(shí)間：2027-01-05或更早

• mRNA-1010是莫德納的季節(jié)性四價(jià)mRNA流感疫苗資產(chǎn)，面向50歲及以上成人的流感預(yù)防。在針對(duì)50歲及以上人群的III期有效性研究中，mRNA-1010相對(duì)獲批對(duì)照流感疫苗達(dá)到了相對(duì)疫苗效力26.6%的優(yōu)勢(shì)。

Ref.

Silverman,B.et al.US FDA’s 2026 Lineup Of Novel Approval Candidates.Pink Sheet.23.01.2026.

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