FDA叫停一項罕見病的基因療法，因誘發腦部腫瘤

FDA在確認患者腦部腫瘤與基因療法有關之后，暫停了該基因療法的臨床試驗。這是一種治療罕見疾病的基因療法MPS II型。值得關注的是很多媒體宣傳基因療法或干細胞療法如何好，但忽視了對嚴重不良反應，甚至誘發腫瘤等惡性疾病的真實報告。

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日前，美國FDA暫停了兩項試驗性基因療法臨床應用。此舉緣于一名兒童患者被發現患上了“繼發性腦瘤"。

該基因療法旨在治療兩種罕見且致命的遺傳病——粘多糖貯積癥I型和II型，分別被稱為赫勒綜合征和亨特綜合征，這類疾病會導致嚴重的認知、心臟及多系統損害。

該嚴重不良事件涉及一名5歲兒童。患兒四年前接受了治療赫勒綜合征的基因療法RGX-111，在最近的例行腦部MRI檢測中發現了"腦瘤"，目前尚未出現臨床癥狀。

FDA專家認為，盡管該腦部腫瘤是否由基因治療直接引發，尚需要最終明確，但鑒于兩項試驗性基因療法在設計、患者人群和臨床試驗方面高度相似，出于審慎原則，決定暫停這兩個試驗性基因療法臨床應用。

這兩種療法均采用腺相關病毒(AAV)作為載體，將功能性基因直接輸送至大腦。AAV是當前基因治療領域廣泛使用的載體工具。早期動物實驗曾提示，其基因片段通過整合進入宿主基因組，存在潛在致癌風險。此前，多項人體臨床試驗和已獲批的基因療法尚未發現類似案例。

該公司認為，對腦瘤初步基因分析顯示，存在與原癌基因PLAG1過度表達相關的AAV載體整合事件。這一發現提示，病毒載體可能在特定位點發生了基因整合，進一步調查仍在進行中。

FDA針對各類基因療法的臨床應用，需要長期監測安全數據，而不是幾次臨床試驗“成功案例”。

基因療法專家認為，此次事件再次凸顯了FDA在基因療法監管方面的高度謹慎，也加劇了基因療法市場的不確定性。有些媒體過度渲染基因療法獨特優勢，卻忽視、甚至隱藏了不良反應和長期風險的可能性。

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