首款外泌體細胞療法或將上市，預計2月向FDA遞交所有材料

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來源：醫麥客

1 月 20 日，外泌體賽道領軍企業 Capricor Therapeutics 更新了其基于外泌體的細胞療法 Deramiocel（CAP-1002）治療杜氏肌營養不良癥（DMD）的更新 BLA 監管進展。該公司在 2025 年年底向 FDA 提交了 III 期 HOPE-3 臨床試驗的關鍵數據。在審查這些數據后，FDA 正式要求提供完整的 HOPE-3 臨床研究報告（CSR）及支持數據，以應對完整回應函（CRL）。本次 FDA未要求開展任何額外臨床試驗或新增患者數據。

HOPE-3 CSR 的準備工作正在順利進行，計劃于 2026 年 2 月向 FDA 提交所要求的材料，預計本次提交將解決 CRL 中列出的問題，并支持 BLA 的持續審評，包括指定新的《處方藥使用者付費法案》（PDUFA）目標審評日期。

Deramiocel 是一種同種異體細胞療法，它們由心臟來源細胞（CDCs）組成，CDCs 是一種含有心臟祖細胞的特殊細胞群。它們通過釋放包含微 RNA、非編碼 RNA 和蛋白的外泌體，改善 DMD 患者肌肉瘢痕或纖維化以及心臟功能。Deramiocel 還顯示出有效的免疫調節活性，可能促進細胞再生。

在 2025 年 12 月，Capricor 曾公布了關鍵性 3 期 HOPE-3 試驗取得陽性頂線數據。該研究在美國 20 個頂尖臨床中心納入 106 名受試者，數據顯示，HOPE-3 滿足主要終點（PUL v2.0）和關鍵次要心臟終點（LVEF），均達到統計顯著性。

與安慰劑相比，上肢功能（PUL v2.0）疾病進展減緩 54%，左心室射血分數（LVEF）則減緩 91%。另外，HOPE-3 結果顯示其在骨骼和心臟方面具有臨床意義和統計學顯著的益處，支持 Deramiocel 作為治療 DMD 的潛在首選療法。

在 Deramiocel 的 BLA 因「有效性證據不足」和「CMC 問題」被 FDA 駁回后，HOPE-3 再次驗證了該療法的安全性和有效性，且更新監管進展顯示 FDA 未要求提供額外證據，預計此次獲批的概率較大，外泌體賽道首款獲批上市產品「呼之欲出」。

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