首款 CAR-T 針對(duì) AL 型淀粉樣變性，有望支持門(mén)診！遠(yuǎn)期完全緩解率有望提升至 95%

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近期，Immix Biopharma 公布了其在研BCMA CAR-T 療法 NXC-201治療復(fù)發(fā)/難治性輕鏈型（AL）淀粉樣變性的 II 臨床研究結(jié)果。該公司計(jì)劃在今年讀出 NEXICART-2 研究的最終數(shù)據(jù)，并提交生物制品許可申請(qǐng)（BLA）。

NXC-201 的 CAR 結(jié)構(gòu)經(jīng)過(guò)優(yōu)化設(shè)計(jì)，使其具有高轉(zhuǎn)導(dǎo)率、高持久性、低脫靶率的特點(diǎn)，能夠以更低的劑量達(dá)到更好的效果，降低由劑量導(dǎo)致的毒性，同時(shí)這一候選產(chǎn)品的持久性也得到提升，能夠長(zhǎng)時(shí)間在體內(nèi)發(fā)揮作用，減少細(xì)胞耗竭的發(fā)生，具有門(mén)診應(yīng)用的潛力。

此次公布的數(shù)據(jù)顯示：75% 的患者（15/20）達(dá)到了完全緩解，5 例療效待評(píng)估患者中，4 例骨髓微小殘留病檢測(cè)陰性，這一指標(biāo)預(yù)示其后續(xù)有望達(dá)到完全緩解，或?qū)⑹乖摨煼?strong>遠(yuǎn)期完全緩解率提升至 95%。在安全性方面，未觀察到神經(jīng)毒性事件，僅出現(xiàn)低級(jí)別細(xì)胞因子釋放綜合征，且該不良反應(yīng)持續(xù)時(shí)間的中位數(shù)僅為 1 天。

Immix 生物制藥首席執(zhí)行官 Ilya Rachman 表示：“這些數(shù)據(jù)進(jìn)一步驗(yàn)證了 NXC-201 在 AL 型淀粉樣變性中的潛力，讓我們向目標(biāo)又邁進(jìn)了一步——按計(jì)劃于 2026 年提交 BLA，將這款極具前景的療法帶給廣大患者。”

根據(jù) Zanwar 等人 2024 年的數(shù)據(jù)，傳統(tǒng)手段治療復(fù)發(fā)/難治性 AL 淀粉樣變性患者的完全反應(yīng)率為 10% 或更低，表明存在高度未滿(mǎn)足的醫(yī)療需求。而目前尚無(wú)針對(duì)這一適應(yīng)癥的 CAR-T 上市，如果 Immix 順利遞交的話(huà)，NXC-201 則有可能成為首款針對(duì) AL 淀粉樣變性患者的 CAR-T 療法，將適應(yīng)癥從腫瘤領(lǐng)域拓展到非腫瘤性漿細(xì)胞疾病領(lǐng)域。

參考資料：

1.https://immixbio.com/at-ash-2025-oral-presentation-immix-biopharma-reports-positive-phase-2-nxc-201-results-advancing-toward-bla-submission-as-a-potentially-first-and-best-in-class-therapy-for-relapsed-refractory-al-am/

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