三元基因堅(jiān)持推進(jìn)全球前沿項(xiàng)目：不斷攀登生物醫(yī)藥界的“喜馬拉雅”

華為創(chuàng)始人任正非近期寄語青年人：能摸高，就不要摸低，總有一天能摸到真理，有一天爬高爬不上去了，就從“喜馬拉雅”往下走，沿途都可以“生蛋”。對于身處高技術(shù)門檻領(lǐng)域的企業(yè)而言，也是如此。

創(chuàng)新藥企三元基因（920344）近日發(fā)布公告顯示，公司4大研發(fā)募投項(xiàng)目中，2個(gè)項(xiàng)目已100%完成投入，另2個(gè)項(xiàng)目仍在繼續(xù)推進(jìn)中，預(yù)計(jì)達(dá)可使用狀態(tài)的時(shí)間有所延長。

三元基因4大研發(fā)募投項(xiàng)目均是全球前沿級別，如正在推進(jìn)中的腫瘤免疫細(xì)胞治療項(xiàng)目，在世界范圍內(nèi)尚屬于“無人區(qū)”級技術(shù)。要攻克這類具有挑戰(zhàn)性的項(xiàng)目，本就是曲折的，延期實(shí)屬正常。

面對難題，三元基因選擇堅(jiān)持推進(jìn)項(xiàng)目，不斷攀登。這份底氣，源自公司成立之初就將創(chuàng)新植入血脈，以及三十余年不斷進(jìn)階的實(shí)力積累。

創(chuàng)新根植血脈

上世紀(jì)八九十年代，我國抗病毒基因工程藥物依賴進(jìn)口時(shí)，三元基因的前身團(tuán)隊(duì)已躬身入局。1982年，公司創(chuàng)始人、醫(yī)學(xué)病毒學(xué)專家侯云德成功克隆出適合中國人抗病毒特性的人干擾素α1b基因，一舉實(shí)現(xiàn)中國基因工程藥物從無到有“零”的突破。1992年，三元基因創(chuàng)立，以該成果為核心，開啟人干擾素α1b的產(chǎn)業(yè)化和商業(yè)化之路。

相較于克隆自西方人的干擾素α2a、α2b，侯云德院士發(fā)明的人干擾素α1b基因來自健康中國人，療效確切，不良反應(yīng)明顯更低，臨床適應(yīng)癥也更為廣泛。憑借這一突破性貢獻(xiàn)，侯云德院士被譽(yù)為“中國干擾素之父”，并斬獲2017年度國家最高科學(xué)技術(shù)獎(jiǎng)，該獎(jiǎng)項(xiàng)每年獲獎(jiǎng)?wù)卟怀^2人，是我國科技界的最高榮譽(yù)。

區(qū)別于小分子化學(xué)藥物及靶向藥物的作用機(jī)理，干擾素并非直接作用于病毒復(fù)制的某個(gè)單一靶點(diǎn)，而是作用于人體自身細(xì)胞，通過信號傳導(dǎo)，激發(fā)人體產(chǎn)生多種抗病毒蛋白來抑制病毒復(fù)制，這些蛋白質(zhì)可作用于大多數(shù)病毒的整個(gè)生命周期。

三元基因基于人干擾素α1b（商品名：運(yùn)德素?）的產(chǎn)品優(yōu)勢，不斷研究創(chuàng)新產(chǎn)品制造技術(shù)、制劑技術(shù)和臨床應(yīng)用領(lǐng)域，形成了豐富的產(chǎn)品規(guī)格與劑型組合，臨床應(yīng)用領(lǐng)域覆蓋肝病科、感染科、兒科、呼吸科、皮膚科、眼科、血液科和腫瘤科等多個(gè)臨床科室，治療病毒性肝炎、病毒性肺炎、尖銳濕疣、病毒性角膜炎、毛細(xì)胞白血病、慢性粒細(xì)胞白血病和黑色素瘤等多種病毒性疾病和惡性腫瘤。

為筑牢創(chuàng)新根基，公司搭建了博士后科研工作站、院士專家工作站等高水平科研平臺，更構(gòu)建起重組蛋白藥物高效表達(dá)與純化技術(shù)平臺、蛋白質(zhì)高穩(wěn)定性水溶液技術(shù)平臺等6大技術(shù)平臺，提供了從基礎(chǔ)研究到成果轉(zhuǎn)化的堅(jiān)實(shí)支撐。

攻堅(jiān)從不止步

一項(xiàng)項(xiàng)創(chuàng)新與突破，最終轉(zhuǎn)化為突出的市場地位。三元基因運(yùn)德素銷售覆蓋全國30多個(gè)省、自治區(qū)、直轄市，超過6000家醫(yī)療機(jī)構(gòu)，連續(xù)多年占據(jù)中國市場份額領(lǐng)先地位。公司承擔(dān)二十余項(xiàng)國家級和北京市級重點(diǎn)科技計(jì)劃項(xiàng)目，擁有五十余項(xiàng)國內(nèi)外發(fā)明專利。

行至今日，公司在攻堅(jiān)的道路上仍未止步，繼續(xù)加大研發(fā)，攀登新高峰。今年前三季度公司研發(fā)費(fèi)用同比提升49%，公司研發(fā)人數(shù)比較2020年增加35%。

從募投項(xiàng)目來看，公司的攻堅(jiān)成果已逐步顯現(xiàn)。例如，針對兒童呼吸道合胞病毒（RSV）感染這一適應(yīng)癥，公司在全球范圍內(nèi)率先開展霧化吸入干擾素抗RSV肺炎臨床研究，Ⅲ期臨床試驗(yàn)項(xiàng)目已100%完成投入，關(guān)鍵性臨床研究已按計(jì)劃完成，有望填補(bǔ)該領(lǐng)域內(nèi)臨床空白。

更具挑戰(zhàn)性的“γδT細(xì)胞的腫瘤免疫細(xì)胞治療臨床研究”項(xiàng)目，雖處于全球技術(shù)“無人區(qū)”，但也取得階段性突破，治療肝癌的兩項(xiàng)臨床研究分別完成10例臨床觀察和10例受試者入組，治療黑色素瘤臨床研究完成8例入組，治療急性髓系白血病臨床研究完成13例療效評價(jià)，應(yīng)用于不同類型受試者，整體安全性特征良好，尤其是在急性髓系白血病等適應(yīng)癥治療中，已初步顯現(xiàn)積極臨床療效。

研發(fā)創(chuàng)新的持續(xù)突破，離不開GMP硬件與數(shù)智化系統(tǒng)的雙重賦能。2024年，三元基因數(shù)智化新廠區(qū)正式落成，其中研發(fā)基地建筑面積增至約1800平方米，涵蓋基因工程藥物、新制劑開發(fā)、細(xì)胞工程等多個(gè)專業(yè)領(lǐng)域平臺。公司同時(shí)啟用研究開發(fā)項(xiàng)目信息管理系統(tǒng)，實(shí)現(xiàn)從產(chǎn)品設(shè)計(jì)、配方開發(fā)到樣品測試的全流程開發(fā)過程管理。上線了先進(jìn)的研發(fā)信息化系統(tǒng)，提升研發(fā)人員工作效率35%以上，降低研發(fā)試劑消耗27%以上。

從實(shí)現(xiàn)基因工程藥物“零的突破”，到攻關(guān)多個(gè)全球前沿項(xiàng)目，三元基因始終保持“攀登者”姿態(tài)，不斷向上。