默沙東宣布動脈型肺動脈高壓（PAH）創新藥物sotatercept在北京獲批臨時進口，點亮患者的生命希望

上海2025年12月24日/美通社/ --12月19日，默沙東（默沙東是美國新澤西州羅威市默克公司的公司商號）宣布，近日在《北京市促進臨床急需藥械臨時進口工作實施方案（試行）》、《北京市推動罕見病藥品保障先行區建設工作實施方案（試行）》等政策的支持下，中國醫學科學院阜外醫院獲批臨時進口sotatercept（WINREVAIR）[1]。

Sotatercept是全球首個且目前唯一用于治療PAH的激活素信號傳導抑制劑（ASI）[2]，可以捕獲過量激活素A，幫助恢復失衡的信號通路，抑制細胞增殖進而改善血管結構和恢復管腔通暢，曾獲得過美國突破性療法認定、孤兒藥資格認定，以及歐盟優先藥品資格認定、孤兒藥資格認定，并先后于2024年3月、2024年8月獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、歐洲藥品管理局（EMA）批準。

PAH是一種多種因素引起的罕見、進展性且危及生命的血管疾病，其特征是由于肺動脈重構導致肺動脈狹窄，最終引起肺動脈壓力增加，肺血管阻力升高，最終引起肺小動脈的收縮和肺循環中的血壓升高[3]。若得不到及時有效的治療，最終會發展為右心衰竭甚至危及生命[4]。其中，特發性肺動脈高壓已于2018年被納入國家衛生健康委公布的《第一批罕見病目錄》[5]。

中國醫學科學院阜外醫院心內科呼吸與肺血管疾病診治中心主任柳志紅教授指出，"研究顯示2010至2019的十年間PAH患者的1年及3年生存率均未見顯著提升，新診斷患者5年死亡率仍高達40%，患者亟需創新治療改善生活質量及預后[6],[7]。作為全球首個且目前唯一的激活素信號傳導抑制劑（ASI），sotatercept將為PAH領域帶來全新機制的治療方案，為肺動脈高壓患者的治療帶來新的選擇。"

此前，sotatercept已經落地海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區。默沙東堅持科學創新與政策協同，積極推動罕見病藥物的研發、引進與可及。未來，公司將繼續攜手政府、醫療機構、行業伙伴等社會力量，推動更多創新藥物落地中國，助力構建更加包容、可持續的罕見病生態體系。

關于默沙東在心血管領域的承諾

默沙東在心血管疾病治療領域擁有深厚的積淀和持續的創新動力。自70多年前推出首款心血管治療藥物以來，我們始終致力于推動科學進步，深入探索心血管相關疾病的本質。心血管疾病依然是21世紀全球最嚴峻的健康挑戰之一，也是全球首要死亡原因，每年約有1800萬人因此失去生命。

心血管疾病治療領域的進展，能為全球患者與衛生系統帶來至關重要的改善。作為行業的創新引領者，默沙東始終堅持科學卓越，貫穿新藥研發、審批和全生命周期管理的每一個階段。我們積極與全球心血管及肺部疾病領域的專家緊密合作，推動前沿研究不斷取得突破，努力為全球患者帶來切實改善健康的解決方案。

關于默沙東

在默沙東（默沙東是美國新澤西州羅威市默克公司的公司商號），我們齊心協力追求共同的目標：我們發揮前沿科學的力量，在全球范圍內拯救生命、改善生活。130多年來，我們通過研發重要藥物和疫苗，為全人類帶來希望。我們致力成為頂尖的研究密集型生物制藥公司——當下，我們正處于研發前線，推出創新解決方案，以推進人類和動物疾病的預防和治療。我們建立了一個多元、包容的全球員工體系，以負責的態度經營每一天，確保所有人、所有社區都能有一個安全、可持續和健康的未來。更多信息，請訪問www.msd.com，并在X（前身為Twitter）、LinkedIn和YouTube平臺關注我們。

關于默沙東中國

中國是默沙東全球增長戰略中至關重要的一部分。默沙東中國總部設在上海，同時在北京設有研發中心，分別在杭州、寧波和天津設有工廠，實現了研發、制造和商業運營三擎合一。我們全心全意，向中國大眾提供高質量的創新藥物、疫苗和服務，造福中國社會。更多信息，敬請訪問默沙東中國官網，或關注默沙東中國在微信上的官方社交媒體賬號。

默沙東前瞻性聲明

默沙東是美國新澤西州羅威市默克公司的公司商號（下稱"公司"）。本新聞稿包含根據《1995 年美國私人證券訴訟改革法案》之安全條款而做出的"前瞻性聲明"。本文內容基于公司管理層當前的看法和預期，并且受制于可能出現的重大風險和不確定因素。默沙東不保證在研產品能獲得所需的監管部門批準或取得商業成功。如果相關假設與現實有所出入、出現風險，或發生不確定情況，實際結果可與前瞻性聲明中的預期有實質上的差異。

風險和不確定因素包括但不僅限于一般行業情況與競爭、一般經濟因素（包括利率與匯率浮動）、美國及其他國家制藥行業監管以及醫療政策的影響、全球范圍內控制醫療成本的趨勢、技術發展、競爭對手獲得的新產品與專利、新產品開發固有的挑戰（包括獲得監管部門批準）、默沙東對未來市場形勢做出準確預測的能力、生產上的困難或遲延、國際經濟金融狀況不穩定與主權風險、對默沙東專利和其它創新產品保護的有效性的依賴程度，以及公司面臨專利訴訟和/或監管行動的風險。

默沙東沒有義務就新信息、未來事件或其它原因對任何前瞻性聲明進行公開的更新。尚有其它因素可能導致實際結果與前瞻性聲明存在實質性差異，請參見默沙東2024年年報10-K報表以及公司在美國證券交易所備案的其它文件（可在美國證券交易所網站www.sec.gov上查閱）。

[1] 截至目前，sotatercept尚未獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準。

[2]截至2025年11月30日。

[3]Hossein-Ardeschir Ghofrani, Mardi Gomberg-Maitland, Lan Zhao et al. Mechanisms and treatment of pulmonary arterial hypertension. Nature Review Cardiology 2025; 22: 105-120.

[4]中華醫學會呼吸病學分會肺栓塞與肺血管病學組，中國醫師協會呼吸醫師分會肺栓塞與肺血管病工作委員會，全國肺栓塞與肺血管病防治協作組，等.中國肺動脈高壓診斷與治療指南(2021版)[J]. 中華醫學雜志, 2021, 101(1): 11-51. DOI: 10.3760/cma.j.cn112137-20201008-02778.

[5]https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/2018-12/31/content_5435167.htm

[6]Cascino TM, Sahay S, Moles VM, McLaughlin VV. A new day has come: Sotatercept for the treatment of pulmonary arterial hypertension. J Heart Lung Transplant 2025; 44: 1–10.

[7]Hoeper MM, Pausch C, Grünig E et al. Temporal trends in pulmonary arterial hypertension: results from the COMPERA registry. Eur Respir J 2022; 59.