國產首款！1 類小分子新藥國內獲批上市，默克超 6 億美元引進

12 月 22 日， NMPA 官網顯示， 鹽酸匹米替尼膠囊 通過 CDE 優先審評程序 獲批上市，用于治療手術切除可能會導致功能受限或出現較嚴重并發癥的癥狀性腱鞘巨細胞瘤（TGCT）成年患者。

截圖來源：NMPA 官網

匹米替尼 （Pimicotinib，研發代號：ABSK021） 是由和譽醫藥獨立研發的一種新型、口服、高選擇性且高效的小分子 CSF-1R 抑制劑。

2023 年 12 月，和譽醫藥與默克就匹米替尼訂立獨家許可協議。根據協議條款，默克最初獲得匹米替尼在中國內地、中國香港、中國澳門及中國臺灣地區所有適應癥進行商業化的獨家授權，并擁有全球商業化權利的獨家選擇權。

根據協議條款，和譽醫藥將獲得7000 萬美元的一次性、不可退還的首付款，如果默克行使全球商業化選擇權，和譽還將獲得額外的行權費；加上研發里程碑付款及銷售里程碑付款，以上潛在的付款總額可能高達6.055 億美元，除此之外默克還將向和譽醫藥支付兩位數百分比的銷售提成。

2025 年 4 月 1 日，和譽醫藥宣布，默克已根據此前簽訂的授權協議，行使匹米替尼全球商業化選擇權，行權費用為 8500 萬美元。

2024 年 11 月，和譽醫藥宣布，匹米替尼治療 TGCT 的 III 期 MANEUVER 研究達到主要終點，第 25 周客觀緩解率（ORR）為 54.0%，而安慰劑為 3.2%。

在 2025 年國際結締組織腫瘤學會（CTOS）年會上，和譽醫藥公布了 MANEUVER 研究的長期隨訪數據。

最新分析數據顯示，在中位隨訪 14.3 個月時：

• 根據盲態獨立審查委員會（BICR）采用 RECIST v1.1 標準評估，自研究開始即接受匹米替尼治療患者的ORR 從第 25 周的 54% 顯著提升至 76.2%；

• 針對 TGCT 專門設計的終點指標 ——BICR 腫瘤體積評分（TVS）評估的ORR 從第 25 周的 61.9% 升至 74.6%；

• 數據截止時，中位緩解持續時間尚未達到，經長期隨訪發現，93.7%接受匹米替尼治療的患者通過 BICR 采用 RECIST v1.1 標準評估，腫瘤體積均有所縮小。

此外，在長達 73 周的長期隨訪中，匹米替尼在影響 TGCT 患者生活質量的關鍵患者報告指標（包括活動范圍、疼痛、僵硬程度及身體功能）方面，均展現出具有臨床意義的改善：

• 活動范圍相對值較基線平均提升 23.9%（較第 25 周的 15.6% 進一步增加）；

• 采用患者報告結局測量信息系統 - 身體功能量表（PROMIS-PF）評估，身體功能較基線的平均變化持續改善；同時，通過最嚴重僵硬程度數字評分量表及簡明疼痛量表最嚴重疼痛評分評估，患者的僵硬程度與疼痛程度均持續降低。

此外，該分析還涵蓋了初始在研究第一部分被隨機分配至安慰劑組、隨后在開放標簽階段轉為接受匹米替尼治療的患者（n=31）。研究結果顯示，這部分患者在匹米替尼治療中療效顯著：在轉為匹米替尼治療后，中位隨訪 8.5 個月時，經 BICR 采用 RECIST v1.1 標準及 TVS 評估的ORR 均達到 64.5%。

長期隨訪結果顯示，對于全程接受匹米替尼治療的患者，未發現新的安全性信號，亦無膽汁淤積性肝毒性、藥物誘導性肝損傷或毛發 / 皮膚色素減退的相關證據。多數治療期間出現的不良事件為輕度，且可控可管理。

根據和譽醫藥官方信息，MANEUVER 研究是首個在多個地區以均衡比例招募亞洲和西方腱鞘巨細胞瘤患者的全球性試驗?；?MANEUVER 研究的最新數據以及匹米替尼對 CSF-1R 的高選擇性和有效抑制作用，加上每日一次的口服給藥方式還有助于提高患者的長期依從性，匹米替尼有可能為 TGCT 患者建立一種新的治療模式。

Insight 數據庫顯示，目前全球范圍內共有 2 款新藥用于治療 TGCT，分別是第一三共的吡昔替尼以及小野制藥的Vimseltinib。匹米替尼此次獲批成為全球第三款、國產首款用于 TGCT 的新藥。

來源：Insight 數據庫

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