12月18日,艾威藥業(IVIEW Therapeutics中國子公司)宣布,其自主研發的創新基因治療藥物GVB-2001已成功完成原發性開角型青光眼首例患者治療。該治療由蘇州大學附屬第一醫院眼科主任陸培榮教授主導實施,目前患者已完成2周隨訪,未發生與藥物相關的不良事件,眼壓呈現下降趨勢,標志著這款適用于所有開角型青光眼患者的基因療法在人體臨床應用中邁出關鍵一步。
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GVB-2001是IVIEW Therapeutics針對原發性開角型青光眼開發的基因治療候選藥物,也是無需篩選基因背景、適用于所有原發性開角型青光眼患者的基因療法。其采用優化的自互補腺相關病毒載體,通過單次前房注射將治療性基因精準遞送至青光眼發病核心部位 —— 小梁網,通過調節細胞功能增強房水外流能力,實現快速、持續的眼壓控制,從病理機制層面干預疾病進展,從根源上降低視神經損傷風險。
據艾威藥業新聞稿介紹,相較于傳統治療手段,GVB-2001展現出三大核心突破:一是打破基因類型限制,無需區分患者基因突變類型,覆蓋全球近6000萬原發性開角型青光眼患者,解決了現有靶向基因療法適用人群狹窄的痛點;二是實現一次性給藥長效獲益,臨床前研究證實其降壓效果穩定持久,避免了傳統滴眼液需終身使用、依從性差的問題,也減少了長期用藥帶來的眼表刺激等副作用;三是靶向遞送效率高,精準作用于病變組織,降低了手術治療可能帶來的創傷、瘢痕形成等風險,為難治性病例提供了全新治療選擇。
本次接受治療的首例患者干預眼已處于無光感狀態,且既往接受過多次抗青光眼手術,術后眼壓持續控制不佳,屬于臨床公認的難治性病例。在通過嚴格的臨床篩選與倫理審查后,患者于近期接受了GVB-2001單次前房注射治療。截至術后2周隨訪節點,患者眼部耐受性良好,未出現與藥物相關的不良事件,也未發生明顯的前房炎癥、眼壓突然升高等臨床關注的安全性風險,同時患者眼壓已呈現下降趨勢,有望逐步擺脫對多種抗眼壓藥物的依賴,為后續治療帶來積極信號,后續將繼續對患者進行長期密切隨訪,持續監測藥物的安全性、療效穩定性及長期獲益。
參考資料:
[1]艾威藥業新聞稿
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