美國擬批準(zhǔn)亞葉酸，適用人群療效未明 | 深度報(bào)道

原文發(fā)表于 《科技導(dǎo)報(bào)》2025年第19期科技新聞-深度報(bào)道

自閉癥治療倡議引入驗(yàn)證不足的維生素療法——美國食品藥品監(jiān)督管理局?jǐn)M批準(zhǔn)亞葉酸，適用人群療效未明

圖片來源：攝圖網(wǎng)

2025年9月22日，美國總統(tǒng)特朗普在一項(xiàng)備受關(guān)注的公告中，公布了其政府針對所謂“自閉癥危機(jī)”的應(yīng)對措施。記者會期間，特朗普將大量時(shí)間用于勸導(dǎo)家長將兒童疫苗接種時(shí)間拉長，于數(shù)月或數(shù)年內(nèi)完成，并避免在孕期服用或讓幼童使用任何對乙酰氨基酚，然而科學(xué)家指出，此類建議缺乏證據(jù)支撐。但聯(lián)邦官員同時(shí)宣稱，美國食品藥品監(jiān)督管理局將批準(zhǔn)一種名為“亞葉酸”的藥物，將其列為“首個(gè)獲美國食品藥品監(jiān)督管理局認(rèn)可的自閉癥治療路徑”——對于一種僅經(jīng)過為數(shù)不多的小型研究驗(yàn)證的藥片而言，此舉實(shí)屬非常。

相關(guān)研究確實(shí)表明，該藥物或?qū)δ承┚哂凶蚤]癥癥狀的兒童存在潛在益處。然而，許多專家認(rèn)為此項(xiàng)批準(zhǔn)過于倉促。曾研究孕期補(bǔ)充葉酸能否降低子女自閉癥風(fēng)險(xiǎn)的加利福尼亞大學(xué)戴維斯分校流行病學(xué)家Rebecca Schmidt表示：“我們認(rèn)為目前尚未達(dá)到獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)的常規(guī)標(biāo)準(zhǔn)”。作為公告的一部分，美國政府還公布了投入5000萬美元資助項(xiàng)目的受助方，這些項(xiàng)目旨在探尋影響自閉癥患病率與預(yù)后的各類因素。值得注意的是，對亞葉酸的進(jìn)一步研究并未在列。

亞葉酸在臨床上常用于緩解某些干擾葉酸代謝的化療方法所產(chǎn)生的副作用。該藥物也曾針對一種名為腦葉酸缺乏癥（CFD）的罕見遺傳病進(jìn)行過臨床試驗(yàn)——此病在兒童中的發(fā)病率約為百萬分之一。腦葉酸缺乏癥表現(xiàn)為：盡管患兒血液中的整體葉酸水平正常，但其大腦無法獲得足夠的葉酸?；疾和诔錾跗诎l(fā)育正常，然而在5個(gè)月至2歲期間，會開始出現(xiàn)能力倒退，并表現(xiàn)出類似自閉癥的癥狀，包括語言發(fā)展遲滯和運(yùn)動控制能力缺失。

部分科學(xué)家已識別出一種特定抗體，推測其可能通過阻礙大腦對葉酸的吸收而誘發(fā)某些腦葉酸缺乏癥病例。目前尚無以比較方式探討此類自身免疫型腦葉酸缺乏癥在自閉癥兒童與正常兒童中發(fā)病率的確切研究。不過，若干小型研究顯示，亞葉酸治療或能改善自閉癥兒童的口頭溝通能力，對攜帶上述抗體的患兒亞群可能尤為有益。然而，所有針對亞葉酸治療自閉癥的研究，其受試者規(guī)模均未超過幾十人，且時(shí)間不超過6個(gè)月。

埃默里大學(xué)兒科學(xué)教授Law‐rence Scahill專精于自閉癥兒童臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)與執(zhí)行。他指出，其中數(shù)項(xiàng)研究的研究方法存在缺陷，例如未按年齡組對語言技能測試的分?jǐn)?shù)進(jìn)行恰當(dāng)校正。

“可能存在一部分自閉癥病例確實(shí)伴有此類葉酸缺乏癥，但我對任何單一的病理解釋或治療方案都持保留態(tài)度”，德雷塞爾大學(xué)流行病學(xué)家Kristen Lyall表示。Lyall主持9月22日行政部門所公布的13項(xiàng)研究中的一項(xiàng)，重點(diǎn)探討飲食、遺傳背景與環(huán)境暴露在自閉癥風(fēng)險(xiǎn)中的交互作用。

盡管證據(jù)尚不充分，美國食品藥品監(jiān)督管理局專員Martin Makary仍宣布，該機(jī)構(gòu)已提交

Federal Register

Scahill強(qiáng)調(diào)，在醫(yī)生普遍采用亞葉酸之前，科學(xué)家必須開展更具規(guī)模的研究，聚焦特定年齡段并使用恰當(dāng)?shù)脑u估工具——而此類工作執(zhí)行難度頗高，需數(shù)年。Scahill還補(bǔ)充道，即便藥物有效，目前仍不清楚患兒需持續(xù)用藥多久才能顯現(xiàn)變化，也不清楚他們是否需終身服藥。

他表示，兒科醫(yī)生在開具亞葉酸處方時(shí)根本無據(jù)可依，并進(jìn)一步表示，美國食品藥品監(jiān)督管理局的這一決定“令我極為震驚，甚至恕我直言，這一決定非常不負(fù)責(zé)任”。

文 /Gretchen Vogel

（譯自

Science

《科技導(dǎo)報(bào)》創(chuàng)刊于1980年，中國科協(xié)學(xué)術(shù)會刊，主要刊登科學(xué)前沿和技術(shù)熱點(diǎn)領(lǐng)域突破性的研究成果、權(quán)威性的科學(xué)評論、引領(lǐng)性的高端綜述，發(fā)表促進(jìn)經(jīng)濟(jì)社會發(fā)展、完善科技管理、優(yōu)化科研環(huán)境、培育科學(xué)文化、促進(jìn)科技創(chuàng)新和科技成果轉(zhuǎn)化的決策咨詢建議。常設(shè)欄目有院士卷首語、科技新聞、科技評論、專稿專題、綜述、論文、政策建議、科技人文等。