銷售不佳，全國斷供！

轉自：藥通社

作者、華籍美人、雨文近日，罕見病用藥再次成為行業焦點。

兩件事尤其值得關注：一是備受關注的天價藥，諾西那生鈉注射液的首仿失敗；二是又一款罕見病特效藥，尼替西農全國斷藥，國內多個患兒無藥可用。

兩者都是罕見病用藥，但處境卻不同。前者有企業去做但結果并不好；而后者根本無人去做。

先看諾西那生鈉。該藥由美國渤健公司開發，2016年獲FDA批準上市，適應癥為脊髓性肌萎縮（SMA）。

這個藥的行業關注度相當高，因為SMA又被臨床稱為“不罕見的罕見病”，在罕見病中算發病率很高的，位列2歲以下嬰幼兒遺傳病致死原因首位。

諾西那生鈉上市前，國內SMA治療幾乎空白。2018年9月，諾西那生鈉注射液作為已在境外上市且臨床急需的罕見病治療新藥，被納入優先審評，2019年2月正式在中國獲批。

這款藥上市對于罕見病領域來說具有劃時代意義，但其高昂的價格，卻也讓很多真正的患者家庭望而卻步。

上市初期，諾西那生鈉注射液售價高達70萬/針。根據2019年數據顯示，80%的罕見病家庭年收入低于5萬元，70萬/針的價格，大多數家庭根本無法承受。

直到2021年，經過醫保局“靈魂砍價”，諾西那生鈉注射液價格驟降至3.3萬/針，這也是2016年啟動國談以來，高價值罕見病藥物首次被納入醫保目錄，意義重大。

價格門檻降低，更多家庭得以負擔，臨床用藥明顯增加，納入醫保僅一年，銷售額便一舉突破5億。

同年，諾西那生鈉注射液被列入第61批參比目錄，截至目前，共有3家國內企業仿制，按時間順序分別是重慶藥友、齊魯制藥、成都國為。

這個藥的首仿爭奪備受行業關注，患者也期待仿制藥上市能進一步拉低價格。可惜重慶藥友作為最早提交上市的企業，歷經三百多天評審，最終于11月17日被下發通知件，沒給發補機會。

罕見病藥物通常研發技術難度都比較高，據業內人士分析，諾西那生鈉采用的是較為前沿的工藝生產，原料藥結構復雜、雜質種類繁多且難以控制，且藥物用于鞘內注射，對pH、滲透壓、內毒素等有嚴格要求，因此監管機構審評會更謹慎。

詳細仿制難點參考：

首家申報的重慶藥友已經失敗，目前仍有齊魯和成都國為在審，希望能有好結果。

相比之下，另一款罕見病特效藥，尼替西農的情況則更為嚴峻。

該藥用于酪氨酸血癥Ⅰ型，這個藥同樣也是一個很有代表性的品種，這個品種被列入2019年國家衛健委《第一批鼓勵仿制藥品目錄》的首位。

然而至今仍無國內無企業仿制，僅兩家境外藥企在中國獲批。

加拿大Mendelikabs于2021年上市，瑞典原研企業于2023年獲批，但卻并未上市銷售。目前國內患者主要依賴加拿大藥企提供的藥物。

該企業產品于2024年起進入醫保，兩年不到就于近期被曝全國斷供。

據悉，此次斷藥，是由于境外生產該藥的加拿大藥企停產所致。而停產的主要原因，是因為市場銷售額未達預期，加之原材料未通過FDA認證。

早在10月份，該企業的境內代理便開始向患兒家屬透露，國內所剩庫存已經不多，每位患兒僅能獲得2瓶，后續無新增供應計劃。

據患者家屬透露，目前已有至少8名患兒面臨斷藥，其中最小的僅6個月。缺藥導致很多患兒被迫減少藥量，還有一些此前藥物控制不錯的患兒，被迫選擇了肝移植（此前只有尼替西農用藥無效的情況下才會選擇肝移植）。

當然從數量上看，這個病無法同上文的SMA相比，雖然同屬罕見病，但發病率卻相差極大，SMA被成為“不罕見的罕見病”，而酪氨酸血癥Ⅰ型則是“超罕見的罕見病”，該病中國發病率約為1/60000～1/50000，國內有用藥需求的酪氨酸血癥Ⅰ型僅不到十位，且零星分布在全國各地。

因此銷售額很低，年銷售額才不足十萬，也因此境外企業不愿繼續生產。

雖然現實，但國內罕見病藥物的現狀便是如此：高價值藥能做，但難；而低需求藥市場太小，基本無人問津。

行業與政策面臨的挑戰依舊存在，如何讓更多罕見病患者獲得穩定、可負擔的用藥，仍是懸而未決的難題。

附：第一批鼓勵仿制藥品目錄