兒童ITP新曙光：安全口服藥阿伐曲泊帕助力血小板穩定提升

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撰文 | 醫學界頂刊精要組

背景

在兒童免疫性血小板減少癥（ITP）的臨床治療領域，長期以來缺乏便捷且安全的口服治療方案。阿伐曲泊帕（Avatrombopag）作為一種口服血小板生成素受體激動劑（TPO-RA），具有可與食物同服且無特定限制的優勢，已在對既往治療反應不足的成人慢性ITP治療中獲批應用。近期，發表于The Lancet Haematology的一項研究，進一步探索了其在兒童群體中的應用價值，旨在評估阿伐曲泊帕在≥1歲至<18歲持續性或慢性原發性ITP患兒中的療效、安全性、耐受性，以及藥代動力學和藥效學特征[1]。

圖1：研究截圖

方法

該項研究（即AVA-PED-301）是一項全球多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、平行分組的Ⅲb期研究。研究納入的患兒需滿足以下條件：年齡≥1歲且<18歲；確診原發性ITP≥6個月；對既往治療反應不足。符合標準的患兒按3∶1的比例隨機分配接受阿伐曲泊帕或匹配的安慰劑治療。其中，≥6歲的患兒口服片劑20mg，每日一次；≥1至<6歲的患兒口服混懸液10mg，每日一次。研究過程中會根據患兒情況按需調整劑量，以維持血小板計數在50–150×109/L。

研究的核心階段為12周雙盲治療期，全分析集包含所有隨機分配的患者；療效分析基于隨機分配的研究藥物進行；安全性分析集則包括在每個研究階段至少接受過一劑研究藥物的所有患者。主要終點設定為持續血小板應答，即12周治療期最后8周內，血小板≥50×109/L的周計數≥6次，且未接受挽救治療；替代主要終點為血小板應答，指12周內連續兩次血小板≥50×109/L，且未接受挽救治療。

結果

研究于2021年3月2日至2023年8月2日期間，共篩查83例患兒，最終隨機入組75例，其中阿伐曲泊帕組54例（女性占44%，白人占89%），安慰劑組21例（女性占57%，白人占71%）。結果顯示，在主要終點方面，阿伐曲泊帕組有15例（28%）達到持續血小板應答，而安慰劑組為0例，兩組差異為28%（95%CI 16～40；P=0.0077）。

在替代主要終點上，阿伐曲泊帕組44例（81%）達到血小板應答，安慰劑組則無1例達到，兩組差異為81%（95%CI 71～92；P<0.0001）。在安全性方面，最常見的不良事件（AE）為瘀點（20例）、鼻衄（16例）及頭痛（14例）。嚴重發生率方面，阿伐曲泊帕組為5例（9%），安慰劑組為1例（5%）。值得關注的是，研究期間未報告死亡、血栓栓塞事件或3級及以上出血事件。

結論

該研究結論表明，阿伐曲泊帕為病程≥6個月的兒童和青少年ITP患者提供了有效且安全的口服治療選擇。其長期安全性能夠讓家長安心，有望成為兒科ITP臨床治療中的重要方案，為兒童ITP治療帶來新的曙光。

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參考文獻：

[1].Grace RF, et al. Avatrombopag for the treatment of children and adolescents with immune thrombocytopenia （AVA-PED-301）：a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3b study. The Lancet Haematology. 2025；12（7）：e494-e504.

編輯：葉子

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