2025年加拿大蓋爾德納獎揭曉，關鍵詞：囊性纖維化、Notch信號通路、營養(yǎng)不良治療

導讀

4月11日，有著“諾獎風向標”之稱的加拿大蓋爾德納獎揭曉，8位來自不同地區(qū)的學者獲得今年的獎項，每一位獲獎者，將分別獲得10萬加元的獎金（約50萬人民幣）。

加拿大蓋爾德納獎于1959年由加拿大蓋爾德納基金會創(chuàng)立，有著小“諾貝爾獎”之稱，是醫(yī)學領域最高的榮譽之一。

截至目前，已有426位來自于40多個國家的科學家獲得該獎項，其中102人獲得了諾貝爾獎。

林 巖 | 整理

4月11日，2025年加拿大蓋爾德納獎得主揭曉，以表彰全球生物醫(yī)學與公共衛(wèi)生領域的突破性研究。這場科學界的奧斯卡盛典，將聚光燈投向那些重塑人類健康未來的智慧之光。

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2025加拿大蓋爾德納國際獎

五位2025年加拿大蓋爾德納國際獎得主因在生物醫(yī)學科學領域的開創(chuàng)性發(fā)現(xiàn)或貢獻而獲獎：

Michael J. Welsh

邁克爾·J·威爾士（Michael J. Welsh）醫(yī)學博士

愛荷華大學Roy J. Carver內科學和分子生理學與生物物理學教授；Pappajohn生物醫(yī)學研究所主任；Roy J. 和 Lucille A. Carver醫(yī)學院

Paul Negulescu

保羅·內古列斯庫（Paul Negulescu）博士

Vertex制藥公司高級副總裁

獲獎理由：“因在囊性纖維化遺傳病的細胞和分子機制方面開展開創(chuàng)性研究，并基于這些機制開發(fā)出變革性藥物療法，從而改善并挽救了無數生命。”

研究內容：

囊性纖維化是一種影響全球超過12.5萬人的遺傳性疾病。該病由囊性纖維化跨膜傳導調節(jié)因子（CFTR）基因突變引起，該基因編碼一種負責調節(jié)氯離子和碳酸氫鹽在細胞膜間運輸的蛋白質。這一過程對于維持肺部和胰腺等器官中粘液和其他保護物質的流動性至關重要。當CFTR蛋白功能異常時，會導致通道堵塞、嚴重感染和器官損傷。

從20世紀90年代初開始，邁克爾·威爾士博士及其同事通過證明CFTR蛋白是一種氯離子通道，并受磷酸化和ATP調控，徹底改變了對囊性纖維化的認識。他們還揭示了突變如何破壞CFTR功能，阻止其在細胞膜中正常發(fā)揮作用，以及實驗室如何修復由常見DF508突變引起的CFTR蛋白折疊錯誤和功能障礙。

這種更深入的理解使得囊性纖維化突變得以分類，并為針對CFTR蛋白缺陷的靶向療法鋪平了道路。保羅·內古列斯庫博士領導的Vertex制藥公司研究團隊開發(fā)了首個蛋白質折疊校正劑，這是一種新型藥物。具體而言，這些藥物通過恢復CFTR蛋白的功能發(fā)揮作用。其中兩種藥物Trikafta和最近推出的Alyftrek是三聯(lián)療法，有望治療約90%的囊性纖維化患者，包括攜帶DF508突變的患者。

研究影響：

威爾士博士和內古列斯庫博士及其團隊的工作將囊性纖維化從一種致命疾病轉變?yōu)榻邮苤委煹幕颊呖煽刂频募膊。故玖嘶A科學如何引領拯救生命的創(chuàng)新。他們的努力貫穿了整個生物醫(yī)學研究過程，從基礎發(fā)現(xiàn)到治療干預。

此前，囊性纖維化的治療僅側重于管理癥狀，患者的預期壽命顯著縮短。如今，基于威爾士博士的發(fā)現(xiàn)和內古列斯庫博士團隊在Vertex的創(chuàng)新療法針對疾病的根本原因，為接受治療的患者提供了更高的生活質量和預期壽命。

除了囊性纖維化，他們的成就還重塑了遺傳醫(yī)學，證明了針對特定突變的治療方法的可行性，并為解決其他蛋白質折疊疾病提供了框架。

Spyros Artavanis-Tsakonas

斯皮羅斯·阿爾塔瓦尼斯-察科納斯（Spyros Artavanis-Tsakonas）博士

哈佛醫(yī)學院細胞生物學榮譽教授；法蘭西公學院榮譽教授

Iva Greenwald

伊娃·格林沃爾德（Iva Greenwald）博士

哥倫比亞大學生物科學系Da Costa生物學教授；哥倫比亞大學瓦格洛斯醫(yī)學院生物化學與分子生物物理學教授

Gary Struhl

加里·斯特魯爾（Gary Struhl）博士

Zuckerman研究所Herbert和Florence Irving教授；哥倫比亞大學瓦格洛斯醫(yī)學院遺傳學與發(fā)育學教授

獲獎理由：“因在Notch信號通路方面的開創(chuàng)性工作而獲獎，該工作極大地增進了我們對細胞在發(fā)育過程中如何相互通信、這些信號如何調節(jié)細胞命運決定以及信號中斷如何導致發(fā)育缺陷和癌癥的理解。”

研究內容：

Notch信號是一種基本的細胞通信通路，在調節(jié)包括細胞分化在內的多種生物學過程中發(fā)揮著關鍵作用。斯皮羅斯·阿爾塔瓦尼斯-察科納斯博士、伊娃·格林沃爾德博士和加里·斯特魯爾博士因確立了我們對Notch信號的基礎理解而獲獎，他們定義了該通路在分子水平上的工作原理以及它如何影響細胞命運、發(fā)育和組織模式。

Notch基因最早在100多年前被發(fā)現(xiàn)，該基因突變會導致果蠅（

Drosophila

C. elegans

格林沃爾德博士和斯特魯爾博士共同提出，Notch作為一種膜結合轉錄因子發(fā)揮作用，通過切割釋放細胞質結構域，該結構域進入細胞核以控制基因表達。斯特魯爾博士隨后率先使用嵌合蛋白驗證了切割模型，并證明Notch在響應配體施加的機械力時被激活。

研究影響：

阿爾塔瓦尼斯-察科納斯博士、格林沃爾德博士和斯特魯爾博士的發(fā)現(xiàn)對基礎科學和醫(yī)學都產生了深遠影響，特別是在確定Notch信號在癌癥和發(fā)育障礙等疾病中的作用以及與阿爾茨海默病等神經退行性疾病共享的組分方面。

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2025年蓋爾德納全球健康獎

2025 約翰·德克斯加拿大蓋爾德納全球健康獎得主因在全球衛(wèi)生研究方面的杰出成就而獲獎：

André Briend

安德烈·布里昂（André Briend）醫(yī)學博士、博士

芬蘭坦佩雷大學坦佩雷兒童、青少年和孕產婦健康研究中心兼職教授；丹麥哥本哈根大學科學學院營養(yǎng)、運動與體育系兼職教授

獲獎理由：“因發(fā)明即用型治療食品而獲獎，該發(fā)明徹底改變了兒童嚴重急性營養(yǎng)不良的管理方式，使治療從住院治療轉變?yōu)樯鐓^(qū)管理，挽救了無數生命。”

研究內容：

安德烈·布里昂博士在營養(yǎng)不良治療方面做出了變革性貢獻，特別是通過他在開發(fā)即用型治療食品（RUTF）和使用中上臂圍（MUAC）作為簡化診斷和監(jiān)測工具方面的開創(chuàng)性工作。

布里昂博士在制定RUTF配方方面發(fā)揮了關鍵作用，RUTF是一種營養(yǎng)豐富、保質期長的糊狀物，無需準備或冷藏，非常適合在資源有限的環(huán)境中使用。這一創(chuàng)新徹底改變了嚴重急性營養(yǎng)不良的治療方式，使數百萬兒童能夠在家中接受救命治療，而不是在醫(yī)院。目前，超過50個國家在社區(qū)急性營養(yǎng)不良管理（CMAM）計劃中實施RUTF，每年治療約800萬兒童。他的貢獻對于減少營養(yǎng)不良相關死亡率和提高康復率至關重要。

研究影響：

將MUAC作為識別營養(yǎng)不良兒童的主要工具簡化了診斷，并允許CMAM計劃迅速擴大規(guī)模。通過關注MUAC測量而不是更復雜的身高體重指數，醫(yī)護人員甚至在偏遠地區(qū)也能快速識別高危兒童并開始治療。這種方法極大地擴大了護理的獲取范圍，特別是在資源匱乏和受沖突影響的地區(qū)。

布里昂博士將一種簡單的測量方法與易于分發(fā)的RUTF相結合，在降低高危人群兒童營養(yǎng)不良死亡率方面發(fā)揮了關鍵作用。他的創(chuàng)新不僅改善了結果，還使營養(yǎng)不良治療能夠融入更廣泛的衛(wèi)生系統(tǒng)，支持了在全球范圍內減少營養(yǎng)不良的長期目標。

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2025年加拿大蓋爾德納動能獎

2025年彼得·吉爾根（ PETER GILGAN）加拿大蓋爾德納動能獎得主是加拿大處于職業(yè)生涯中期的研究人員，他們因在科學研究方面做出杰出貢獻并持續(xù)對人類健康產生潛在影響而獲獎。

Daniel De Carvalho

丹尼爾·德卡瓦略（Daniel De Carvalho）博士

多倫多大學醫(yī)療生物物理學系教授；安大略省大學健康網絡瑪格麗特公主癌癥中心高級科學家；瑪格麗特公主癌癥中心Allan Slaight科學家和高級科學家

獲獎理由：“因開創(chuàng)性地發(fā)現(xiàn)轉座元件在通過病毒模擬調節(jié)抗腫瘤免疫中的作用而獲獎，該發(fā)現(xiàn)為癌癥治療帶來了變革性潛力；同時，他還率先開發(fā)了一種新型血液檢測方法，用于癌癥的早期檢測、分類和治療監(jiān)測。”

研究內容：

丹尼爾·德卡瓦略博士是全球癌癥表觀遺傳學、免疫治療和液體活檢研究領域的領軍人物。他開創(chuàng)性地發(fā)現(xiàn)了轉座元件在通過病毒模擬調節(jié)抗腫瘤免疫中的作用，為癌癥治療開辟了新途徑。他在無細胞DNA（cfDNA）DNA甲基化分析方面的開創(chuàng)性工作促使開發(fā)了一種先進的血液檢測方法，用于癌癥的早期檢測、分類和治療監(jiān)測。

德卡瓦略博士的研究重點在于了解癌細胞中的表觀遺傳改變如何影響腫瘤發(fā)展和治療反應。通過研究DNA甲基化及其在癌癥中的作用，德卡瓦略博士開發(fā)了創(chuàng)新方法對癌細胞進行重新編程，使其更容易被免疫系統(tǒng)識別。

他研究的一個關鍵方面是開發(fā)表觀遺傳療法，這些療法可以通過模擬病毒感染將“隱形”腫瘤轉化為免疫治療的“可見”靶點，從而增強癌癥治療的有效性。他的工作為將表觀遺傳藥物與免疫檢查點抑制劑相結合的新策略鋪平了道路，在難以治療的癌癥治療中顯示出巨大潛力。他在cfDNA甲基化分析方面的開創(chuàng)性工作通過實現(xiàn)微量殘留病識別和追蹤治療反應，改善了癌癥診斷，同時在多癌癥早期檢測方面具有巨大潛力。

研究影響：

德卡瓦略博士的貢獻不僅增進了我們對癌癥生物學的理解，還影響了臨床實踐，為更有效和個性化的癌癥治療和管理帶來了希望。他的研究繼續(xù)塑造著癌癥治療和診斷的未來，對全球患者的預后產生了深遠影響。

Jennifer Stinson

詹妮弗·斯廷森（Jennifer Stinson）注冊護士（RN-EC）、博士、兒科護士執(zhí)業(yè)醫(yī)師、美國護士學會會員、加拿大衛(wèi)生科學院院士

獲獎理由：“因在數字療法和培訓計劃方面發(fā)揮國際領導作用而獲獎，這些計劃和計劃專注于兒童疾病相關疼痛評估以及青少年特發(fā)性關節(jié)炎、鐮狀細胞病、慢性疼痛和癌癥等疾病的自我管理。”

研究內容：

詹妮弗·斯廷森博士是全球公認的數字干預專家，專注于評估和自我管理青少年特發(fā)性關節(jié)炎、鐮狀細胞病、慢性疼痛和癌癥等兒童疼痛性疾病。她是多倫多病童醫(yī)院（SickKids）的護士臨床科學家，擔任疼痛管理、研究和教育中心聯(lián)合主任以及慢性疼痛項目護士執(zhí)業(yè)醫(yī)師。

作為病童醫(yī)院兒童健康評估科學研究計劃的高級科學家，她的研究在開發(fā)和實施電子健康（e-health）和移動健康（m-health）技術（如電子日記和基于互聯(lián)網的疾病管理計劃）方面發(fā)揮了關鍵作用，以增強兒科人群的疼痛評估和管理。

斯廷森博士擔任多倫多大學勞倫斯·S·布隆伯格護理學院Mary Jo Haddad兒童健康護理講席教授，帶頭開展全國性和國際性計劃，培訓下一代疼痛管理和研究臨床醫(yī)生和研究人員。她強調促進兒童和家庭自我管理策略、知識轉化、患者參與和跨專業(yè)疼痛教育。

研究影響：

五分之一的兒童患有慢性疼痛。兒科疼痛是一個復雜的公共衛(wèi)生挑戰(zhàn)，往往管理不善，需要不斷發(fā)展的多模式方法。通過在研究和臨床護理的交叉點工作，斯廷森博士改進了兒童和青少年的疼痛管理策略，提高了他們的生活質量和臨床結果。她將創(chuàng)新技術融入臨床實踐，促進了患者、家庭和醫(yī)護人員之間的更好溝通，從而提供了更個性化和有效的護理。她在跨專業(yè)疼痛教育方面的重大貢獻也增強了醫(yī)療團隊解決復雜兒科疼痛問題的能力。作為病童醫(yī)院疼痛中心的聯(lián)合主任，斯廷森博士領導了兒童健康疼痛（PICH）臨床研究培訓計劃，該計劃涉及400多名國際臨床醫(yī)生和受訓人員。PICH校友和受訓人員為700多篇關于兒童疼痛的出版物做出了貢獻。她還是兒科項目ECHO的創(chuàng)始負責人，這是一個由安大略省衛(wèi)生部資助的倡議，旨在培訓跨專業(yè)社區(qū)提供者管理復雜的兒科健康狀況，如急性和慢性疼痛、復雜護理、姑息治療和肥胖。

展望未來，斯廷森博士的工作有可能通過推進數字健康干預和促進以患者為中心的護理模式，進一步革新兒科疼痛管理，最終減輕全球兒童的慢性疼痛負擔。

“今年獲獎者的杰出研究貢獻代表了科學解決人類生物學最緊迫問題并改善全球人民健康和生活的力量。作為一個自豪的加拿大組織，我們表彰世界上最杰出的研究人員，他們的發(fā)現(xiàn)正在推動人類和世界的發(fā)展。”蓋爾德納基金會主席兼科學主任Janet Rossant表示。

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蓋爾德納獎介紹

James A. Gairdner

1957年，James A. Gairdner創(chuàng)立蓋爾德納基金會。

1959年，基金會設立蓋爾德納獎（Canada Gairdner Awards）。

2008年，為慶祝蓋爾德納獎創(chuàng)立50周年，加拿大政府為基金會捐贈了2000萬美元。

蓋爾德納獎是加拿大唯一的重大國際科學獎，旨在表彰全球頂尖生物醫(yī)學和全球健康研究人員，每一位獲獎者都將獲得10萬加元的獎勵。

自1957年以來，共有來自40多個國家的426個獎項頒發(fā)給獲獎者，其中102人后來獲得了諾貝爾獎。

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近年來獲獎的華人學者

2021年，國際著名病毒學家、上海市病毒研究院首任院長管軼因其在疫情防控及SARS等新發(fā)傳染病的研究獲得蓋爾德納獎。

2016年，分子生物學家、美國藝術與科學院院士、美國國家科學院院士、美國國家發(fā)明家科學院院士、美國國家醫(yī)學院院士、麻省理工學院教授華裔張鋒因其基因編輯技術獲得蓋爾德納獎。

https://www.gairdner.org/resource-hub/2025-canada-gairdner-award-winners

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