?熱門賽道丨細胞與基因治療，生物技術前瞻賽道

行業定義

細胞與基因治療（Cell and Gene Therapy, CGT）是一種是一種通過基因表達、沉默或體外改造手段，在蛋白質水平進行調控的療法，為癌癥、遺傳病等疑難雜癥提供突破性治療方案。傳統療法多針對疾病癥狀，CGT則嘗試從根本上修復致病機制。近年來，盡管面臨技術、倫理與成本等限制，細胞與基因治療仍憑借其精準醫學的特點，引領醫學領域變革。

目前CGT主要遞送手段是CGT，包括多用于基因治療的AVV和多用于細胞療法的LV。使用最廣泛的病毒遞送載體是AVV，具有免疫原性極低、安全性高、宿主細胞范圍廣、擴散能力強、表達穩定以及特異性強等優勢。

CGT主要分為細胞治療、基因治療。細胞與基因治療主要分為兩種，一種是細胞治療，主要涉及體外治療，將病患的細胞在體外進行一定修飾后再回輸回患者體內，從而達到治療的效果；另一種是基因治療，主要涉及體內治療，將外源的基因導入到患者體內的靶細胞內，然后在基因層面治療調控蛋白的表達，從而達到治療疾病的目的。

細胞治療強調利用活細胞本身或改造細胞實現治療功能，更適合慢性疾病或再生醫學。基因治療以基因為核心，通過修復、替代或敲除致病基因治療遺傳性疾病。

細胞與基因治療（CGT）產業鏈覆蓋了從基礎研究到臨床應用的多個環節，其分為上游、中游和下游三部分。上游主要集中在技術與材料的研發，是整個產業鏈的基礎階段。在這一環節，細胞與基因治療所需的原材料和核心技術尤為關鍵，包括患者或供體來源的自體或異體細胞資源，以及干細胞、免疫細胞（如T細胞、NK細胞）等。基因編輯工具（如CRISPR-Cas9、TALENs）和基因遞送載體（如腺相關病毒AAV、慢病毒或脂質納米顆粒）也屬于這一部分。同時，細胞培養設備、生物反應器、基因編輯儀器等關鍵設備為基礎研究提供了技術保障。此外，合同研發組織（CRO）和實驗室技術服務公司通過外包形式，為CGT企業提供基因構建、細胞改造、病毒載體生產等技術支持，進一步完善了上游產業鏈。

進入中游階段，CGT的核心環節是治療產品的研發與制造。這一環節包括細胞治療產品（如CAR-T細胞、干細胞）和基因治療產品（如基因編輯藥物）的開發。研究團隊通過設計臨床試驗，驗證這些療法的安全性和有效性，同時優化生產工藝以實現標準化生產。例如，病毒載體的規模化生產、細胞的大規模培養與擴增，以及生產流程的自動化改進，均是當前中游企業的研發重點。中游企業通常擁有符合GMP標準的生產基地，以確保治療產品在臨床和商業化中符合藥品監管要求。

下游環節則專注于產品的市場化與服務。醫院和專業醫療機構在這一階段承擔重要角色，為患者提供細胞采集、治療輸注以及后續的健康監測。同時，CGT產品需要通過藥品銷售渠道覆蓋更多醫療機構，并結合定制化治療方案滿足個體患者的需求。患者教育和醫保支持也是下游環節的重要組成部分，通過向患者和醫生普及CGT知識、推動醫保體系覆蓋以及設計按療效支付的模式，可有效降低患者的經濟負擔。此外，下游還涉及藥品審批和政策支持環節，與FDA、EMA等監管機構的溝通對于藥物的注冊和上市至關重要。

中國細胞與基因治療在20世紀90年代已有臨床研究，至2005年有兩款針對實體瘤的CGT產品，但是之后幾年熱度消散，直到2010年后細胞治療開始受到各大藥企及研發機構的青睞。2016年，魏則西事件一度導致一些細胞免疫管線研發進展滯后，然而隨著相關技術指導與監管體系的完善，CGT發展迅速，大量CGT產品進入臨床試驗，生物技術公司爭相布局CGT產業，復星凱特的阿基侖賽注射液于2021年6月獲得NMPA批準，成為中國首款上市的CAR-T產品。

睿獸分析整理近年來相關公司的融資情況，細胞與基因治療融資事件數量從2019年的43起逐年增加，在2021年達到峰值79起，隨后下降，到2023年上升至52起，又再度下降，2024年的數據截止目前僅為14起。融資金額與事件數量的波動大致一致，不同的是融資金額于2020年達到峰值。

相關企業

唯可生物

上海唯可生物科技有限公司成立于2021年3月，是符合國內監管需求開展整合病毒插入位點分析（ISA）的創新性企業，在基因治療安全評價領域處于行業領先地位。公司主要致力于基因治療插入突變風險評估、高精度crispr/cas 9定量脫靶分析、載體拷貝數（VCN）、載體質量控制、免疫組庫分析和高效sgRNA篩選等方向的技術開發和服務，主營業務為基因治療插入突變風險評估、高精度crispr/cas9定量脫靶分析、sgRNA篩選等。所依托的LTA-PCR和TES體系為全球第一個經過驗證的ISA檢測方法，已完成多項FDA及EMA過審基因治療藥物插入突變風險評估。

唯可生物專注載體整合位點（ISA）研究和安全性評價工作20余年，全球范圍內參與超過80項基因治療產品的非臨床和臨床研究，協助完成多款明星產品的上市申報工作，包括全球第一款基因治療產品Glybera、全球第一款CAR-T產品Kymriah、中國首款FDA審批通過的CAR-T藥物CARVYKTI等超過80%的FDA上市產品。唯可生物的核心技術體系LAM-PCR 、S-EPTS/LM PCR、TES，在細胞和基因治療安評和生物育種等眾多領域發揮巨大應用潛力。

今年9月，唯可生物科技有限公司完成數千萬Pre-A輪融資，由邦明資本領投，祥榕投資與深圳高新投跟投。本輪融資將助力唯可生物加速推進細胞和基因治療安評技術平臺、生物育種檢測技術平臺開發和升級，海外業務拓展等工作。22年12月，其宣布完成數千萬天使輪融資，由華大共贏獨家投資。本輪融資將助力唯可生物加速技術升級和團隊建設，推進細胞基因治療行業、基因編輯育種行業安全性評估等檢測業務擴展，以及實驗室平臺自動化建設。

貝斯生物

珠海貝斯昂科科技有限責任公司成立于2021年4月，專注于研發新型基因編輯NK細胞治療產品及基因治療產品，開發了有專利保護的，且在全球具備FTO(可自由實施，Fredom To Operate)的AccuBase堿基編輯系統，可以實現體外和體內高效的基因編輯且零脫靶，此外還開發了高效的先導編輯技術ePE。

貝斯生物的創始團隊成員早年從斯坦福大學醫學院、貝勒醫學院、MD Anderson癌癥中心等生物醫學科研機構博士畢業后，分別在基因編輯，NK細胞，免疫細胞研發和CMC，運營管理，臨床和投融資等領域有20到30年的經驗，成功負責過中美多個免疫細胞產品的IND和NDA。公司擁有一系列堿基編輯（Base Editing）和先導編輯（Prime Editing）的專利技術，開發了近200個堿基編輯工具，可以滿足大多數應用場景的需求。

今年9月，貝斯生物宣布完成A+輪融資，融資金額達數千萬人民幣。據悉，本輪融資由戈壁大灣區領投，資金將用于加強貝斯生物的研發團隊、優化產品管線、加速臨床試驗，并為未來的商業化奠定堅實的基礎。23年1月，其宣布完成了數千萬美元A輪融資，由香港Great Eagle VC領投，BV百度風投、廣大匯通、火花創投SPARK VC與信熹資本跟投，現有股東弘暉基金持續追加投資。該輪融資將用于推進公司包括通用現貨型Super-NK產品和體內編輯療法在內的多個堿基編輯治療管線進入IND申報和臨床試驗階段，并持續發揮公司堿基編輯底層專利工具和先導編輯專利工具的優勢，不斷拓寬合作應用場景。

愈方生物

上海愈方生物醫藥科技有限公司成立于2021年3月，是一家靶向端粒機制的基因治療藥物開發企業。基于團隊過往在斯坦福的前沿研究，愈方生物搭建了國際領先的新一代端粒精準調控技術平臺，專注于解決心力衰竭等未滿足的臨床需求。

目前心力衰竭一線臨床用藥方案以腎素-血管緊張素系統阻滯劑、β受體阻滯劑、醛固酮受體拮抗劑和SGLT-2抑制劑等為代表，主要通過調節神經內分泌系統來降低心臟功能代償引起的全身性副作用，卻無法阻止心衰的持續進展。端粒功能障礙是心衰進展的一個重要環節，最終導致線粒體生物發生減少和凋亡。愈方生物基于能量代謝調節的創新機制，開發的端粒保護蛋白可以阻斷端粒損傷-線粒體功能障礙的惡性循環，從而促進心肌功能的恢復。

根據工商信息顯示，今年3月，愈方生物完成未披露金額的天使+輪融資，投資方包括金浦投資、夏星投資、江北科投等。23年8月，愈方生物宣布完成數千萬元天使輪融資，本輪融資由上海生物醫藥基金領投，金浦投資跟投。

熱點訊息

2024年11月，單次注射，基因編輯將致病蛋白一年持續降低90%！NEJM：“淀粉心”迎來新療法

近期，《新英格蘭醫學雜志》（NEJM）公布了一項具有里程碑意義的臨床研究，該研究采用Nex-z治療ATTR-CM，并展示了CRISPR-Cas9基因編輯技術在治療ATTR-CM方面的重大進展。Nexiguran ziclumeran（Nex-z）是一種創新的體內CRISPR-Cas9基因編輯療法，其作用機制是特異性地靶向肝臟中的TTR基因，并通過精確編輯該基因，從源頭上減少TTR蛋白的合成，從而降低淀粉樣物質在心臟及其他器官的沉積。

圖片來源：NEJM

2024年11月， 100%晚期癌癥患者應答，近80%患者達完全緩解！創新CAR-T療法亮眼結果公布

11月6日，吉利德（Gilead）旗下Kite公司與Arcellx宣布將在今年的美國血液學會（ASH）年會當中，公布其聯合開發BCMA靶向CAR-T細胞療法anitocabtagene autoleucel（anito-cel）用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）患者的臨床試驗最新結果。目前公布的摘要結果顯示，接受anito-cel治療患者的總緩解率（ORR）高達100%，完全緩解/嚴格完全緩解（CR/sCR）率近80%，且未在患者中觀察到某些遲發性神經毒性的案例。

2024年8月，今年全球已有8款細胞及基因療法獲批，癌癥患者有望實現臨床治愈

8月，據人民日報健康客戶端發布的一則報道中提及，2024年上半年全球已有8款細胞及基因療法獲批上市，從而引發大眾關注。細胞和基因療法作為醫學的新前沿，正表現出巨大的潛力和發展勢頭，特別是在治療難治性疾病方面，越來越多細胞和基因療法臨床試驗被開啟。

2024年7月，里程碑：體內制造CAR-T療法首次進入人體臨床試驗

7月9日，Interius BioTherapeutics宣布，已獲得澳大利亞治療用品管理局（TGA）的人類研究倫理委員會（HREC）批準和臨床試驗通知（CTN）許可，以進行其在研體內CAR-T療法INT2104的臨床1期試驗，用以治療B細胞惡性腫瘤。Interius計劃在2024年第四季度開始試驗，并有望在2025年第一季度實現關鍵里程碑。據悉，這項臨床1期試驗是首個進入人體臨床試驗的體內CAR-T療法。

2024年6月，體內基因療法可以重復給藥？一項臨床概念驗證表示“可以”

當地時間2024年6月25日，由2020年諾貝爾化學獎得主詹妮弗·杜德納創立的Intellia公布CRISPR/Cas9基因編輯療法NTLA-2001的最新臨床數據。三位先前在I期劑量遞增研究中接受最低劑量NTLA-2001治療的轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性患者，在接受后續55mgNTLA-2001治療后，其血清轉甲狀腺素蛋白水平中位減少90%。Intellia在新聞稿中稱，這是顯示體內CRISPR/Cas9基因編輯療法可有效重復給藥的首個臨床數據，表明體內基因編輯重復給藥完成概念驗證。