4 月 9 日,CDE 官網顯示,默沙東貝組替凡片新適應癥上市申請獲受理,推測用于局部晚期、不可切除或轉移性嗜鉻細胞瘤或副神經節瘤(PPGL)成人和 12 歲及以上青少年患者。此前 2025 年 12 月,該適應癥已獲 CDE 優先審評資格。
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來源:CDE 官網
2025 年 10 月,默沙東在 ESMO 大會上公布了貝組替凡治療晚期嗜鉻細胞瘤和副神經節瘤的 II 期LITESPARK-015 研究數據。截至 2024 年 5 月 23 日,共入組 72 例患者,中位年齡 51.5 歲,中位既往治療次數為 1 次(范圍:0-5)。
結果顯示,中位隨訪 23.6 個月時,ORR 為 26%,DCR 為 85%。中位 DOR、中位 PFS 和中位 OS 分別為 20.4 個月、22.3 個月和 NR。此外,30% 患者每日至少一種降壓藥總劑量減少 ≥50% 且持續 ≥6 個月。安全性方面可控,未出現新的安全信號。
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來源:丁香園 Insight 數據庫
貝組替凡是一款缺氧誘導因子 2α(HIF-2α)抑制劑,可以通過阻斷 HIF-2α 與缺氧誘導因子 1β(HIF-1β)相互作用,導致 HIF-2α 靶基因的轉錄和表達減少,從而阻止腫瘤生長。
自 2021 年 8 月在美國獲批上市以來,該產品已經在中美日歐等多個國家和地區斬獲批準,在國內獲批的適應癥為不需要立即手術治療的Von Hippel-Lindau(VHL)病相關腎細胞癌(RCC)、中樞神經系統(CNS)血管母細胞瘤或胰腺神經內分泌腫瘤(pNET)成人患者。
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市場表現方面,根據默沙東財報,貝組替凡 2025 年的銷售額達到了7.16 億美元,同比增長 40.67%,躋身重磅炸彈行列指日可待。
貝組替凡仍是唯一獲批上市的HIF-2α抑制劑,目前研發中的HIF-2α抑制劑,包括諾華(Novartis)的DFF332、Nektar Therapeutics的NKT-2152、Arcus Biosciences的AB521,還處于臨床早期。
參考:丁香園 Insight 數據庫
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