首例！CAR-T 一次治愈三種自身免疫病

摘要：德國埃爾朗根大學醫院團隊在《Med》發表全球首例病例：一位同時患有自身免疫性溶血性貧血、抗磷脂綜合征和免疫性血小板減少癥的 47 歲女性，接受美天旎 CD19 靶向 CAR-T 療法 zorpo-cel 治療后，三種疾病同時進入緩解期，且未出現細胞因子風暴、神經毒性等常見嚴重副作用。該病例再次驗證了 CAR-T 在自身免疫病領域的潛力，全球首個自身免疫病 CAR-T 療法有望在 2026 年上半年獲批。一個罕見的病人，九種療法都失效

我翻了剛發表的病例報告，這位患者的經歷，用 “倒霉” 兩個字形容都不夠。

2014 年，她第一次被確診自身免疫性溶血性貧血。身體里的 B 細胞開始制造壞抗體，反過來攻擊自己的紅細胞。九種不同的治療方案輪番上陣，沒有一個能穩住病情。

更糟的還在后面。她又接連患上了抗磷脂綜合征和免疫性血小板減少癥。三種完全獨立的自身免疫病，同時纏上了同一個人。埃爾朗根大學醫院 CAR-T 中心主任 Fabian Müller 醫生跟我說，這種情況非常少見，“她大概就是運氣太差了”。

治療前的日子，她幾乎是在醫院里度過的。頻繁的輸血才能維持基本的紅細胞水平，長期輸血又導致鐵嚴重過載。黃疸、乏力、出血風險，像影子一樣跟著她。

一次輸注，三種病同時退了

2025 年 5 月，她接受了 zorpo-cel 治療。

過程和腫瘤 CAR-T 差不多：抽走自己的 T 細胞，在體外改造，讓它們能精準識別并殺死 CD19 陽性的 B 細胞，再回輸到體內。本質上，就是把所有制造壞抗體的 “源頭” 一次性清除干凈，讓免疫系統重新長一遍。

讓人意外的是副作用。治療后，她沒有出現任何細胞因子釋放綜合征，也沒有神經毒性。這兩種反應，在腫瘤 CAR-T 治療里幾乎是標配。

現在距離治療已經過去 11 個月。她不用再輸血，不用再吃免疫抑制劑，能像正常人一樣生活。唯一的遺留問題，是之前輸血攢下的鐵太多，現在每周要去醫院放一次血，慢慢把多余的鐵排出去。

醫生的預判：就怕哪一個卷土重來

Müller 醫生說得很直白，“我其實早就預料到三個病都會好”。

這三種病的病根，都是 B 細胞失控產生的自身抗體。只要把 B 細胞清得足夠深，所有相關的癥狀都會跟著消失。他真正擔心的，是未來會不會有某一種病復發。

坦白講，這種擔心不是多余的。自身免疫病的復雜性，遠超過大多數血液腫瘤。目前所有的自身免疫 CAR-T 數據，都還停留在短期緩解階段，沒有人能保證終身治愈。

但 Müller 對 CAR-T 的效果很有信心。他說，沒有任何一種療法，能像 CAR-T 這樣深入組織，把藏在各個角落的 B 細胞都清干凈。他的團隊之前還用同一款 CAR-T，治好了一位對所有療法都耐藥的潰瘍性結腸炎患者，其中就包括安進的 T 細胞銜接器 Blincyto。

賽道競速：首個療法年內有望獲批

這個病例，只是自身免疫 CAR-T 爆發前夜的一個注腳。

美天旎的 zorpo-cel，目前在狼瘡適應癥上走得最快，兩項 1/2 期臨床試驗正在招募患者。而最有可能拿下全球首個自身免疫病 CAR-T 批件的，是 Kyverna Therapeutics 的 miv-cel，針對罕見病僵人綜合征，計劃在今年上半年提交 FDA 上市申請。

吉利德、UCB 這些大藥企也沒閑著，紛紛押注 T 細胞銜接器，試圖用更低的成本、更便捷的給藥方式分一杯羹。但至少從目前的數據看，CAR-T 的深度 B 細胞清除能力，還是其他療法比不了的。

當然，這只是單個病例的成功。距離 CAR-T 成為自身免疫病的常規療法，還有很長的路要走。但對于那些已經走投無路的患者來說，這已經是黑暗里，能看到的最亮的一束光了。

參考來源：https://www.fiercebiotech.com/research/first-car-t-cell-therapy-drives-3-autoimmune-diseases-remission-once

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