瞄準炎癥風暴核心靶點！天境生物單抗獲CDE受理

近日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）公示信息顯示，天境生物藥業（杭州）股份有限公司提交的普那利單抗注射液（受理號：CXSL2600373）臨床試驗申請正式獲受理，藥品類型為治療用生物制品。這是繼該藥物巨噬細胞活化綜合征（MAS）適應癥啟動III期臨床后，天境生物在GM-CSF靶點賽道的又一重要進展，標志著這款國產創新抗體的適應癥布局持續深化。

一、普那利單抗：國產GM-CSF抗體的差異化創新標桿

普那利單抗（TJM2，Plonmarlimab）是天境生物自主研發的高親和力抗GM-CSF（粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子）中和抗體，也是國內首款獲批開展MAS治療臨床研究的GM-CSF抗體。GM-CSF是驅動多種自身免疫疾病炎癥反應的核心細胞因子，它通過激活巨噬細胞、樹突狀細胞等免疫細胞，誘發炎癥因子風暴，在MAS、類風濕關節炎、急性痛風性關節炎等疾病的發病機制中扮演關鍵角色。

普那利單抗通過精準阻斷GM-CSF與其受體的結合，從源頭抑制免疫細胞過度活化，從而快速控制炎癥、阻斷病情進展。與傳統激素、免疫抑制劑相比，其靶向性更強，有望大幅降低長期用藥帶來的副作用，為自身免疫疾病患者提供更安全的治療選擇。

早在2024年9月，普那利單抗就憑借II期臨床的亮眼數據，被CDE納入突破性治療品種，適應癥為“治療風濕免疫性疾病相關噬血細胞性淋巴組織細胞增多癥（MAS）”。在II期研究中，所有可評估的MAS患者在用藥后8周內均實現臨床應答，且顯著減少了激素用量，展現出優異的療效與安全性，為后續臨床開發奠定了堅實基礎。

二、從MAS到多適應癥拓展：臨床管線全面開花

此次新適應癥臨床申請的受理，是普那利單抗“一藥多適應癥”研發策略的重要落地。

1.核心適應癥：MAS，填補全球治療空白

MAS是風濕免疫科最兇險的急危重癥之一，作為全身型幼年特發性關節炎（sJIA）、系統性紅斑狼瘡等疾病的嚴重并發癥，其本質是免疫系統失控引發的“細胞因子風暴”，患者會出現持續高熱、肝脾腫大、血細胞急劇減少、多器官衰竭，傳統治療方案有限，致死率極高，國內外均無專門獲批的靶向藥物，臨床需求極度迫切。

2025年10月，天境生物正式啟動普那利單抗治療MAS的III期臨床研究，這是一項開放性、單臂、多中心試驗，由首都醫科大學附屬北京友誼醫院、上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院等國內頂級風濕免疫中心牽頭，旨在大樣本患者中進一步驗證其有效性與安全性，為后續上市申請提供核心數據。此次新適應癥臨床申請的受理，意味著公司在推進核心適應癥上市的同時，同步拓展GM-CSF靶點的治療邊界。

2.新增適應癥：急性痛風性關節炎，瞄準高發慢病

除MAS外，普那利單抗在急性痛風性關節炎領域的布局也在快速推進。2026年3月，天境生物啟動了普那利單抗治療急性痛風性關節炎的II期臨床研究，這是一項多中心、隨機、雙盲、雙模擬、陽性對照試驗，擬招募170名患者，評估其在急性發作期的抗炎療效、安全性與藥代動力學特征。

急性痛風性關節炎是臨床高發的代謝性炎癥疾病，現有治療藥物存在療效有限、副作用明顯等痛點，GM-CSF作為痛風炎癥的關鍵驅動因子，普那利單抗的介入有望為患者提供全新的靶向治療選擇，進一步打開產品的市場空間。此次4月2日受理的臨床申請，正是該適應癥研發進程的關鍵節點。

三、天境生物：全鏈條創新能力支撐管線快速推進

普那利單抗的持續進展，離不開天境生物在自身免疫領域的全鏈條布局與研發實力。

作為一家聚焦自身免疫、腫瘤免疫和代謝疾病的創新生物藥企，天境生物已建成從藥物發現、臨床開發、GMP生產到商業化合作的完整產業鏈閉環，杭州GMP生產基地、上海/北京研發中心的布局，為產品的快速落地提供了堅實保障。公司依托自主研發的IGPlus綜合技術平臺，打造了“雙梯隊”創新管線：第一梯隊多款產品已步入注冊性III期或上市申報階段，第二梯隊則布局了多款First-in-Class創新藥，持續豐富管線儲備天境生物。

2025年9月，天境生物完成近6億元C2輪融資，進一步加速了創新藥的臨床開發與全球化進程。普那利單抗作為公司管線中極具潛力的核心產品，不僅是國產GM-CSF抗體的標桿，更有望成為全球首個獲批的MAS靶向治療藥物，在國際市場占據先發優勢。

四、行業意義：國產創新藥破解自身免疫領域未滿足需求

普那利單抗的臨床進展，是國產創新藥在自身免疫領域差異化創新的典型縮影。

長期以來，自身免疫疾病尤其是罕見重癥、急危重癥領域，因患者群體小、研發難度大，成為跨國藥企的“冷門賽道”，國內患者只能依賴進口藥或傳統激素治療，面臨用藥可及性差、副作用大等困境。而天境生物等本土創新藥企的入局，正是瞄準了這些“未被滿足的臨床需求”，以靶點創新破解患者的用藥困境。

對于MAS患者而言，普那利單抗的研發推進，意味著曾經的“不治之癥”有了精準治療的可能；對于急性痛風性關節炎患者，其有望成為現有治療方案的有力補充；從行業層面看，普那利單抗的研發也為國產GM-CSF抗體的開發樹立了標桿，推動了自身免疫領域靶點創新與臨床研究的發展。

五、未來展望：從臨床到商業化，打造GM-CSF賽道全球領導者

此次新適應癥臨床申請的受理，只是普那利單抗研發進程的一個新起點。

隨著MAS適應癥III期臨床的推進，普那利單抗有望在2027年前后提交上市申請，成為全球首個獲批的MAS靶向藥物；同時，急性痛風性關節炎等新適應癥的臨床開發，將持續拓展產品的市場邊界，打造“一藥多適應癥”的產品矩陣。此外，GM-CSF靶點在類風濕關節炎、銀屑病關節炎等多種自身免疫疾病中均有治療潛力，普那利單抗的后續適應癥拓展將為公司帶來長期增長動力。

我們期待，隨著臨床研究的推進，普那利單抗能早日獲批上市，為更多自身免疫疾病患者帶來生命的希望，也為國產創新藥在全球自身免疫領域贏得更多話語權。

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