兩款藥打進日本，海和藥物提前布局兒童藥賽道

2026年全國兩會圓滿落幕，今年兩會上，生物醫(yī)藥首次列入“新興支柱產業(yè)”，并寫入政府工作報告，戰(zhàn)略地位定調空前。

數據顯示，2025年，中國累計獲批76款新藥，國內企業(yè)對外授權總額達1300億美元，已然成為全球醫(yī)藥創(chuàng)新的重要策源地。2026年前兩個月，創(chuàng)新藥對外授權交易總金額已突破500億美元，超過2025年全年的三分之一，創(chuàng)新出海勢頭持續(xù)強勁。

中國藥企創(chuàng)新能力的跨越式提升，既得益于國家對生物醫(yī)藥產業(yè)的持續(xù)大力扶持，也源于本土企業(yè)主動布局全球、深耕創(chuàng)新研發(fā)的不懈努力。早在2024年，當多數中國藥企尚處于出海探索初期，以海和藥物為代表的創(chuàng)新藥企業(yè)就已經在國際舞臺嶄露頭角。作為一家聚焦腫瘤領域的創(chuàng)新藥企業(yè)，海和藥物在細分領域已形成差異化競爭力，是國內小分子創(chuàng)新藥賽道的領先者之一。今年在政策東風的指引下，海和藥物又有了新的突破。

日本是全球第三大制藥市場，其藥品監(jiān)管體系以嚴格審慎著稱，能在日本獲批上市，是藥企研發(fā)實力與國際合規(guī)能力的重要印證。海和藥物正是首家成功叩開日本市場大門的國內創(chuàng)新生物技術公司，且憑借扎實的自主創(chuàng)新與全球開發(fā)能力，接連實現產品相繼落地。

2024年6月，海和自主研發(fā)的MET抑制劑谷美替尼片在日本上市，成為首款由中國企業(yè)自主開發(fā)和申請、獲批進入日本市場的中國創(chuàng)新藥。2026年3月23日，其自主開發(fā)的PI3Kα選擇性抑制劑甲磺酸瑞索利塞片獲得日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，用于治療化療后疾病進展且攜帶PIK3CA基因突變的卵巢透明細胞癌（OCCC）。瑞索利塞是全球首個用于化療后疾病進展OCCC的單藥靶向治療藥物，也是全球首個在日本獲批的PI3Kα選擇性抑制劑。

兩年兩款創(chuàng)新藥成功在海外上市，海和藥物以持續(xù)產出的創(chuàng)新成果，充分彰顯了其作為中國小分子創(chuàng)新藥標桿企業(yè)的實力和堅持出海的決心。

瑞索利塞打開想象空間

卵巢透明細胞癌（OCCC）是一種罕見且侵襲性強的上皮性卵巢癌亞型，約占所有卵巢癌的5%~25%，多見于亞洲人群。與常見的漿液性卵巢癌相比，OCCC具有獨特的分子特征，傳統(tǒng)治療手段療效有限，患者對鉑類化療的響應率顯著更低，而且OCCC一旦復發(fā)，患者更是無標準治療方案。基因組研究表明，OCCC 存在高頻PIK3CA基因突變，是驅動腫瘤發(fā)生發(fā)展的關鍵機制之一。海和藥物的瑞索利塞正是瞄準這一靶點，并率先取得突破，2025年6月，瑞索利塞獲得了厚生勞動省的孤兒藥認定，3月23日，瑞索利塞順利在日本獲批上市，填補了PIK3CA基因突變卵巢透明細胞癌的臨床治療空白。瑞索利塞的全球主要研究者、復旦大學附屬腫瘤醫(yī)院吳小華教授表示：此次獲批上市，既是對藥物臨床價值的肯定，更是以中國原研之力刷新 OCCC 治療格局，突顯了國產創(chuàng)新藥在全球的硬核實力。海和藥物已提前完成日本市場的商業(yè)化布局。去年10月，公司就瑞索利塞在日本的開發(fā)、生產及商業(yè)化達成獨家許可合作。此前，谷美替尼在日本的商業(yè)化同樣通過這一模式落地，實現了從產品獲批到市場導入的快速銜接。

除OCCC外，海和藥物還針對另一臨床未滿足需求領域——PIK3CA相關過度生長譜（PROS）和PIK3CA相關脈管畸形（PRVM）適應癥，展開國際化布局。

勇闖兒童藥研發(fā)深水區(qū)

PIK3CA基因體細胞突變可引發(fā)一系列罕見、嚴重的過度生長性疾病。其中，PROS（PIK3CA相關過度生長譜）患者常表現為單側軀體或肢體（手、腳、腿）異常粗大；部分患者因腦部過度生長引發(fā)癲癇、智力發(fā)育遲滯等嚴重癥狀。PRVM（PIK3CA相關脈管畸形）則以血管、淋巴管系統(tǒng)發(fā)育異常為主要特征，導致復雜脈管畸形。PROS和PRVM均多發(fā)于兒童,其中PROS被納入國家衛(wèi)健委《第二批罕見病目錄》。長期以來，患者缺乏有效的系統(tǒng)性治療方案，僅能依靠反復手術緩解癥狀，身心承受巨大痛苦。

海和藥物較早洞察到這一臨床高度未滿足需求，成為全球少數布局該領域的藥企。目前，瑞索利塞用于治療PROS/PRVM患者的II期關鍵注冊臨床研究，已在中日兩地同步推進。

兒童藥物研發(fā)素來是行業(yè)“深水區(qū)”。患兒樣本量小、臨床試驗門檻高、倫理要求嚴苛，研發(fā)挑戰(zhàn)遠超成人藥。在這一領域前瞻布局的創(chuàng)新藥企屈指可數。海和藥物在兒童罕見病領域的攻堅，也獲得了國家政策的有力支持。2025年5月，國家藥監(jiān)局藥審中心啟動“兒童抗腫瘤藥物研發(fā)鼓勵試點計劃（星光計劃）”，瑞索利塞憑借其獨特的治療價值獲邀加入“星光計劃”，有望借助政策支持加快臨床開發(fā)與審評審批，為填補兒童罕見病治療空白注入關鍵動力。

瑞索利塞入選“星光計劃”

圖源：國家藥監(jiān)局官網

2026年1月，新版《藥品管理法實施條例》也正式落地，規(guī)定兒童用藥最高可享2年市場獨占期，罕見病藥物最長可達7年。

今年全國兩會期間，代表委員也在為兒童用藥、罕見病用藥保障建言獻策，全國政協(xié)委員丁列明呼吁：希望加快建立罕見病用藥、兒童用藥“專項通道”，推動“上市即準入”，及時以適宜價格納入醫(yī)保，早日惠及患者。

正是有了政策的強大助推，海和藥物在兒童藥、罕見病藥開發(fā)這條路走得才不孤單，而且越來越有干勁。

結尾：

中國創(chuàng)新藥正從“跟跑”走向“并跑”，甚至在某些細分領域開始“領跑”。從本土獲批到兩次叩開日本市場，從填補國內空白到參與全球定價，海和藥物的每一步都在驗證一件事：中國藥企的競爭力，已經從成本優(yōu)勢轉向創(chuàng)新優(yōu)勢。

當越來越多像“海和”這樣的公司站上全球牌桌，中國創(chuàng)新藥的下一程，才真正開始。

撰稿丨李傲

編輯丨江蕓 賈亭

運營｜李木子