【Advanced Science】西班牙研究學(xué)者發(fā)文：糖尿病臨床研究有前景的途徑

近日，西班牙安達盧西亞進步與健康公共基金會等單位合作共同在期刊《Advanced Science》上發(fā)表了研究論文，題為“High-Fidelity Synthetic Data Replicates Clinical Prediction Performance in a Million-Patient Diabetes Cohort”，本研究中，研究人員利用雙對抗自編碼器合成了源自安達盧西亞人口健康數(shù)據(jù)庫中近 100 萬糖尿病患者的真實世界縱向數(shù)據(jù)集。研究人員建立了一個全面的評估框架，以評估這些數(shù)據(jù)在機器學(xué)習(xí)任務(wù)中的效用，并將分析范圍擴展到標準指標之外，以闡明模擬疾病軌跡的生物醫(yī)學(xué)合理性。

醫(yī)療保健數(shù)字化：數(shù)據(jù)激增、去識別挑戰(zhàn)與重新識別風(fēng)險評估

01

醫(yī)院和醫(yī)療保健機構(gòu)的數(shù)字化催生了一個時代，在這個時代，醫(yī)療保健系統(tǒng)已成為數(shù)據(jù)生成量最大的領(lǐng)域之一。這種數(shù)字化轉(zhuǎn)型導(dǎo)致了各種各樣的大量數(shù)據(jù)集呈指數(shù)級增長，涵蓋了眾多患者信息、臨床記錄和與健康相關(guān)的變量。據(jù)目前估計，超過 30% 的現(xiàn)有數(shù)據(jù)是在醫(yī)療保健環(huán)境中生成的。這些豐富的數(shù)據(jù)來源為新生物醫(yī)學(xué)知識的創(chuàng)造奠定了基礎(chǔ)，使研究人員能夠從真實世界的患者經(jīng)歷和結(jié)果中獲得見解，為不斷擴大的真實世界證據(jù)（RWE）領(lǐng)域做出了貢獻。在推動電子健康記錄（EHR）的二次利用的同時保護敏感醫(yī)療數(shù)據(jù)，醫(yī)療保健機構(gòu)采用了去識別技術(shù)來創(chuàng)建匿名數(shù)據(jù)集。然而，去識別雖然降低了隱私風(fēng)險，但并不能完全保證免受重新識別嘗試或?qū)⒒颊邤?shù)據(jù)與外部來源關(guān)聯(lián)的攻擊。為評估并降低重新識別的風(fēng)險，人們已對多種方法進行了研究，尤其側(cè)重于個體患者的軌跡模式。實際上，當(dāng)對患者軌跡進行充分觀察時，其會保留獨特的特征，從而加大重新識別的風(fēng)險。

靜態(tài)預(yù)測性能

02

當(dāng)按糖尿病診斷年份對模型的預(yù)測性能進行細分時，AUROC 分數(shù)隨時間推移持續(xù)提升的趨勢十分明顯。無論是基于真實數(shù)據(jù)還是合成數(shù)據(jù)訓(xùn)練的模型，都呈現(xiàn)出這一趨勢。如圖所示，基于合成數(shù)據(jù)副本訓(xùn)練的模型始終緊跟基于原始數(shù)據(jù)訓(xùn)練的模型的性能，盡管存在細微但持續(xù)的性能差距。此外，基于真實數(shù)據(jù)和合成數(shù)據(jù)增強數(shù)據(jù)集訓(xùn)練的混合模型的性能幾乎與僅基于真實數(shù)據(jù)訓(xùn)練的模型重合，表明在這種情況下數(shù)據(jù)增強并未提供額外的預(yù)測價值。在基于原始數(shù)據(jù)訓(xùn)練的模型中，男性模型的表現(xiàn)比女性模型更穩(wěn)定，這一模式在基于合成數(shù)據(jù)訓(xùn)練的模型中也得到了重現(xiàn)。與整體 AUROC 結(jié)果一致的是，當(dāng)分別對兩性進行分析時，用合成樣本擴充數(shù)據(jù)并未帶來性能提升。研究人員還報告了每年評估的患者總數(shù)，以及按性別劃分的患者數(shù)，同時還報告了 AUROC 得分的均值和標準差。

按糖尿病診斷年份劃分的預(yù)測性能（AUROC）（SSMR-優(yōu)化版）

結(jié)論

03

綜上，研究人員證明，從一個包含超過 100 萬糖尿病患者的大型真實世界隊列中生成的高保真合成數(shù)據(jù)，能夠在一項具有臨床相關(guān)性的任務(wù)中成功復(fù)制真實數(shù)據(jù)的預(yù)測性能。

參考資料：

https://advanced.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/advs.202516196

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