艾加莫德長(zhǎng)期治療，讓患者穩(wěn)穩(wěn)握住“回歸正常”的希望

重癥肌無(wú)力是一種由神經(jīng)-肌肉接頭傳遞功能障礙引起的自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，其臨床特征表現(xiàn)為骨骼肌無(wú)力和易疲勞，癥狀常呈現(xiàn)“晨輕暮重”的特點(diǎn)。全身型重癥肌無(wú)力（gMG）作為其中一種重要分型，已于2018年被納入《第一批罕見(jiàn)病目錄》。該疾病病程長(zhǎng)、難治愈、易復(fù)發(fā)，嚴(yán)重時(shí)可影響眼球運(yùn)動(dòng)、吞咽、言語(yǔ)乃至呼吸功能，甚至可能危及患者生命。長(zhǎng)期以來(lái)，gMG的臨床治療依賴于膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換及胸腺切除等傳統(tǒng)方案。這些方法雖能一定程度緩解癥狀，但在疾病控制、長(zhǎng)期安全性以及幫助患者真正回歸正常生活與工作方面，存在顯著不足。

但如今，患者有了更多治療選擇。2025年《中國(guó)重癥肌無(wú)力診斷和治療指南》的更新，基于高級(jí)別循證醫(yī)學(xué)證據(jù)，對(duì)全球首款FcRn拮抗劑——艾加莫德α注射液（Efgartigimod，商品名：衛(wèi)偉迦?）給予了高等級(jí)推薦。這款靶向生物制劑由再鼎醫(yī)藥引進(jìn)、于2023年6月在國(guó)內(nèi)獲批。

新指南的治療理念核心，是追求療效與安全性的“雙達(dá)標(biāo)”，即在實(shí)現(xiàn)疾病緩解和癥狀控制的同時(shí)，最大限度減輕治療副作用、提升患者生活質(zhì)量。

鞏固治療：降低復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期穩(wěn)定的核心

在新指南中，艾加莫德在急性期癥狀緩解后的鞏固階段，扮演著至關(guān)重要的角色。

急性期癥狀的快速控制、緩解出院，并非治療的終點(diǎn)。重癥肌無(wú)力作為一種慢性、易復(fù)發(fā)的自身免疫性疾病，鞏固治療效果是防止病情反復(fù)、穩(wěn)定長(zhǎng)期療效的核心環(huán)節(jié)。

2025版指南為此提供了明確的鞏固治療方案指引——建議至少使用三個(gè)治療周期的艾加莫德進(jìn)行鞏固治療。這糾正了部分患者“用幾次就停”的誤區(qū)。

鞏固治療具體到用法上，新指南給了醫(yī)生充分的靈活性：可根據(jù)患者個(gè)體狀態(tài)及醫(yī)院的實(shí)際情況，在至少完成三個(gè)周期鞏固治療后，選擇每?jī)芍芤淮危≦2W）的給藥頻率或采用固定的周期方案。對(duì)于癥狀持續(xù)穩(wěn)定的患者，醫(yī)生還可根據(jù)臨床評(píng)估，考慮逐漸延長(zhǎng)治療周期間隔。

使用艾加莫德長(zhǎng)期治療，效果到底怎樣？不妨看看ADAPT+研究。在這個(gè)研究中，在平均長(zhǎng)達(dá)548天的觀察期內(nèi)，無(wú)論患者AChR抗體是否為陽(yáng)性，均可觀察到MG-ADL和QMG（定量重癥肌無(wú)力評(píng)分）具有臨床意義的持續(xù)改善。這證明了艾加莫德在長(zhǎng)期維持病情穩(wěn)定方面的有效性。

鞏固治療是患者重返社會(huì)、重啟人生的穩(wěn)定器。只有病情穩(wěn)定住了，才有可能規(guī)劃未來(lái)，重拾生活掌控感。同時(shí)，醫(yī)保政策的支持也為鞏固治療的可持續(xù)性掃除了一定的經(jīng)濟(jì)障礙。艾加莫德α注射液（靜脈注射劑型）已于2023年底被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，并在2025年底成功續(xù)約。這顯著降低了患者長(zhǎng)期治療的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，使得更多符合適應(yīng)癥的患者能夠長(zhǎng)期規(guī)范地接受治療。