罕見病日｜想要回歸“有力人生”，重癥肌無力患者建議做好這些事

（來源：中國吉林網）

轉自：中國吉林網

　　2月28日是第19個國際罕見病日，旨在提升社會對各類罕見疾病的關注與認知。重癥肌無力是一種慢性自身免疫性疾病，主要分為眼肌型和全身型。2018年，全身型重癥肌無力被納入了國家第一批罕見病目錄。該病病程長、易復發，嚴重影響患者的日常生活和工作，急性加重時亦可危及生命。

　　為此，中國吉林網對話了吉林大學白求恩第一醫院神經內科主任醫師鄧暉，她從急性期出院后防復發要點、日常病情評估方法、“雙達標”治療目標及非急性期優化治療方案等方面全面進行了科普。

急性期出院后防復發，鞏固治療是關鍵

　　臨床上，有些患者在急性發作住院、癥狀好轉出院后，感覺身體恢復了，便自行把藥停了。“這其實很危險。”鄧暉醫生指出，急性發作后出院的一年內，仍是復發高危期。“表面上癥狀緩解了，但免疫紊亂尚未完全恢復，身體對感染的抵抗力仍比較弱。一次普通的感冒都可能像導火索一樣，再次誘發疾病活動。”因此，出院后要在醫生指導下進行鞏固治療。例如，使用FcRn拮抗劑艾加莫德等免疫藥物鞏固治療，降低復發風險。她強調，每位患者的病情不同，治療方案必須遵醫囑，切勿自行停藥。

　　重癥肌無力的一大特點是癥狀容易反復、時好時壞。出院回家后，患者怎么才能知道病情控制得怎么樣？鄧暉醫生建議，患者可以每周在家自己做一次MG-ADL評估。這是一個自評量表，只需要回答幾道選擇題，就能直觀地看出自己在說話、咀嚼、吞咽、呼吸等8項日常能力上的情況。復診時，把自評結果拿給醫生看，能幫助醫生更準確地判斷病情變化。

　　ADL評分越低越好，0分或1分是理想的“達標”狀態，說明近期癥狀控制得不錯；如果分數較之前升高超過2分，就提示病情可能有波動，應盡快聯系醫生。

生活品質被打折？“雙達標”宜早不宜遲

　　在重癥肌無力的治療中，僅僅控制住病情就夠了嗎？2025年的《中國重癥肌無力診斷和治療指南》給出了治療目標：患者應追求“雙達標”。

　　通俗理解，第一重達標是癥狀控制達標，即最大限度實現疾病緩解、控制住癥狀；第二重達標是副作用控制達標，即盡可能減少藥物副作用，提高生活質量。指南特別明確，對于常用激素的患者，每日劑量降至5-10毫克，才算達到安全范圍。

　　“治療不僅要追求雙達標，更要盡早實現雙達標，這樣患者才能更快地回歸高質量的生活。”鄧暉醫生解釋道。

　　現實中，一部分處于非急性期的患者，長期依賴膽堿酶抑制劑、糖皮質激素或免疫抑制劑等傳統藥物，雖然控制住了部分癥狀，但仍面臨療效不夠理想、副作用影響生活等問題。

　　滿足于“將就”，可能暗藏風險。比如，本是家庭頂梁柱的壯年患者，卻因為殘留的癥狀，在職場中力不從心，職業發展被迫按下暫停鍵；年輕患者尤其是女性，因長期服用激素，面臨“滿月臉”“水牛背”等容貌變化，給社交和婚戀帶來巨大的心理壓力。長期接受高劑量的激素治療后，老年患者骨質疏松的風險可能加劇，影響晚年生活質量。

　　研究顯示，ADL評分每升高一分，病情惡化的風險就會增加13%；而每日激素劑量維持在10毫克以上，長期也會增加不良反應的發生率。鄧暉醫生建議，非急性期患者不應安于現狀，應在醫生指導下積極探索更優的治療方案，改變被疾病束縛的生存劇本，贏回本該擁有的給力人生。

　　重癥肌無力的治療核心在于規范與堅持，急性期盡早追求“雙達標”能顯著提升生活質量，緩解后的鞏固治療是防復發的關鍵，患者需遵醫囑用藥、定期開展MG-ADL自評，主動與醫生溝通病情變化，通過科學的治療、長程管理擺脫疾病困擾，逐步回歸有質量的正常生活。

中國吉林網 吉刻新聞記者 高健波

　　攝像 洪逗

　　視頻制作 洪逗

初審： 郭龍

復審： 孫曉云

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