2025年AI制藥：激蕩與重塑

2025年，AI制藥以扎實數據跨越實驗室幻想，正式步入“價值驗證年”。

2026年，這場由數據與算法驅動的醫藥革命，正從概念驗證邁向臨床現實。

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2025年，錢涌向哪里？

2025年，AI制藥領域的投融資市場可謂是風起云涌，諸多重大事件不斷沖擊著行業的視野。例如，2025年年底英矽智能在港交所掛牌上市，募資22.77億港元，成為全年港股生物醫藥板塊的IPO「募資王」，上市前完成的8輪融資，背后是啟明創投、紅杉中國等一眾頂級機構的身影，其股價首日大漲24.66%，獲得1427倍超額認購，這樣的成績無疑為AI制藥行業注入了一劑強心針，也引發了人們對于資本流向的深度思考。

仔細觀察可以發現，AI制藥資本流向顯著特點之一，是不僅聚焦于頭部企業，也逐步滲透至早期平臺型公司。頭部企業如英矽智能，憑借其在AI制藥領域的領先技術和豐富的研發管線，成為資本競相追逐的對象。其先進的[Pharma.AI](Pharma.AI)平臺，能夠高效地進行靶點發現、分子生成等關鍵環節，已搭建涵蓋超過30個創新項目的管線組合，在腫瘤、免疫、纖維化、代謝等多個治療領域均有布局，這無疑為其吸引資本提供了堅實的基礎。而早期平臺型公司也開始受到資本青睞，這些公司雖然在規模和成熟度上不及頭部企業，但它們往往擁有獨特的技術或創新的商業模式，具有巨大的發展潛力。例如，專注小分子設計的初創公司望石智慧，其基于三維靶點結構的深度生成模型與知識嵌入優化技術，能在原子層面精準設計高成藥性分子，已憑借該細分技術優勢獲得多輪融資，成為AI制藥產業鏈的關鍵創新節點。

其次，AI制藥投資邏輯從“賭技術”轉向“看管線”，這是2025年AI制藥領域投資的又一重要變化。早期，資本更多地是基于對AI技術本身的看好，投資那些擁有先進AI算法和技術平臺的企業，期望技術的突破能夠帶來巨大的回報，這是一種對未來可能性的“賭博”式投資。然而，隨著行業的發展，失敗案例的出現讓投資者逐漸認識到，單純的技術優勢并不足以保證企業的成功。藥物研發是一個復雜的過程，從實驗室到臨床再到市場，每一步都充滿了不確定性。因此，如今投資者更注重企業的臨床進展與商業落地能力，關注企業是否有切實可行的研發管線，以及這些管線中的藥物能否順利通過臨床試驗，最終實現商業化盈利。

在AI制藥行業中，具備全鏈條能力的AI藥企正逐漸成為資本的寵兒。一個典型代表是晶泰科技。其核心優勢在于構建了“AI計算平臺+自動化機器人實驗室”的全鏈條閉環研發體系。AI平臺負責分子設計與性質預測，而自建的高通量自動化實驗室能快速完成合成、篩選與測試，實現“干濕實驗”無縫銜接與數據實時反饋。這種從虛擬設計到實體驗證的一體化能力，大幅提升了研發確定性，使其贏得了軟銀、紅杉等頂級資本的多輪重注。

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AI技術，走到哪一步了？

AI制藥技術正驅動藥物研發領域發生系統性變革，其在研發全鏈條取得的突破性進展，對醫藥行業的創新發展具有關鍵支撐意義。

從藥物研發全流程看，多款AI設計藥物成功推進至臨床中后期，標志著AI制藥實現關鍵突破，具有里程碑意義。2025年相關標志性進展包括：德睿智藥AI輔助設計的GLP-1受體激動劑MDR-001啟動Ⅲ期臨床，研發周期僅4.5年；劑泰科技AI驅動藥物MTS-004達成Ⅲ期主要終點，填補國內假性延髓情緒失控治療空白；美國Generate Biomedicines公司全球首款AI設計抗體藥物GB-0895啟動Ⅲ期臨床，研發周期4年，預計上市時間較競品提前12-18個月。這些進展實現了AI制藥從理論到臨床的跨越，為技術可行性提供關鍵臨床證據，進一步推動行業資源聚集。

AI技術在靶點發現與分子生成核心環節具備顯著效率優勢，推動研發前端范式革新。英矽智能特發性肺纖維化藥物研發項目為典型案例，依托PandaOmics與Chemistry42平臺，將靶點發現與分子生成周期縮短至18個月、成本控制在260萬美元，實現時間與成本雙重優化。相較于傳統依賴經驗與有限數據、周期長達數年的模式，AI可整合多組學數據構建深度學習模型，精準挖掘疾病分子機制并鎖定靶點；生成式AI則能基于靶點結構與成藥性需求，快速完成候選分子屬性預測及全新結構從頭設計，其中ED2Mol、ResGen等算法可實現原子級結構構建，有效拓展藥物設計空間、提升成藥性概率與研發效率。

AI在臨床試驗優化與藥物重定位領域的應用取得實質性進展，為研發中后段效率提升提供支撐。臨床試驗中，AI可破解受試者招募與方案設計瓶頸，以“Deep Patient”系統為例，其能解析電子健康記錄非結構化數據，精準匹配入排標準，提升招募效率并優化受試者同質性，保障試驗結果可靠性，國內AI賦能新藥MTS-004 38個月完成Ⅲ期臨床的案例印證了這一優勢。藥物重定位方面，AI通過整合藥物活性、臨床及疾病機制數據構建關聯模型，實現新適應癥挖掘，如雷尼替丁經AI分析被發現可抑制阿爾茨海默病相關病理蛋白聚集并推進新適應癥開發。該模式可復用已上市藥物安全性數據，規避早期風險，縮短研發周期、降低成本，快速響應未被滿足的臨床需求。

AI技術在藥物研發全鏈條的突破性應用，正系統性推動研發周期縮短與研發成功率提升，重構藥物研發的效率體系。相關研究數據顯示，在藥物發現階段，AI技術將候選分子的整體成功率從傳統模式的5%-10%提升至9%-18%；進入臨床試驗階段后，AI設計藥物在Ⅰ期臨床試驗中的成功率可達80%-90%，顯著高于傳統研發藥物的平均水平。在具體環節中，靶點發現階段的研發周期可由傳統的數年壓縮至數月；虛擬篩選環節中，AI平臺可在數天內完成對億級規模分子庫的成藥性預測與篩選，而傳統實驗篩選方法需對實體分子進行逐一驗證，研發周期常達數年。

上述數據與案例充分證實，AI技術通過對藥物研發各環節的效率優化與風險管控，逐步打破傳統藥物研發的低效范式，推動醫藥行業向高效化、精準化的創新發展方向轉型。

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未來展望

在AI制藥變革中，一個多元共生、充滿活力的生態系統正逐漸成型。傳統藥企、科技巨頭和初創公司這三大主體，在這個生態中各自扮演著獨特而關鍵的角色，它們相互交織、相互影響，共同推動著AI制藥行業的發展，同時也面臨著諸多挑戰。

傳統藥企（如恒瑞、石藥）憑借深厚底蘊與豐富資源積極擁抱AI制藥變革。恒瑞醫藥通過加大投入組建AI研發團隊，整合內外部數據提升研發效率；石藥集團則采取外部合作模式，與阿斯利康達成53.3億美元戰略合作，借助AI技術賦能藥物全周期研發，實現優勢互補。科技巨頭（如英偉達、谷歌、亞馬遜）依托算力、算法及云平臺優勢深度參與AI制藥生態。英偉達提供算力支持并投資Recursion等企業；谷歌旗下DeepMind的AlphaFold2突破蛋白質結構預測技術，提升研發效率；亞馬遜通過AWS云服務降低企業研發成本與技術門檻，助力初創公司創新。

初創公司（如英矽智能、晶泰科技）作為創新的先鋒，以靈活機制和專注的技術路徑驅動行業突破。它們通常在特定環節構建了深度技術壁壘，例如英矽智能的生成式AI藥物設計平臺，實現了從靶點到分子的端到端高效生成；晶泰科技則聚焦于“AI+機器人自動化實驗”的智能化閉環，解決藥物固態研發的痛點。這些公司通過自研管線推進或提供平臺服務，不斷驗證AI在研發中的實際價值，并吸引了大量風險資本，成為生態中最活躍的變革因子。

AI制藥行業蓬勃發展的同時面臨嚴峻挑戰，數據質量與標準化是核心瓶頸。AI模型性能高度依賴數據質量、數量及多樣性，而生物醫學數據分散于多機構，存在碎片化、格式不統一、標準化低等問題，且數據準確性與可靠性不足，制約模型訓練效果。建立統一數據標準與共享平臺、提升數據質量及可及性，是解決該問題的關鍵。“Ⅱ期死亡之谷”是AI制藥的重大挑戰。Ⅱ期臨床試驗因患者規模擴大、療效評估嚴格，失敗率本就較高；AI設計藥物雖前期表現良好，但人體生理機制復雜，AI難以完全模擬預測藥物體內反應，易出現療效不佳、副作用等問題導致研發失敗，提升AI藥物臨床成功率是行業核心課題。

在多方競合的AI制藥生態中，企業要想持續贏得信任與資本，需要具備多方面的能力。強大的技術實力是基礎，企業必須擁有先進的AI算法和技術平臺，能夠在靶點發現、分子生成、臨床試驗優化等關鍵環節展現出優勢，提高藥物研發的效率和成功率。良好的臨床進展和商業落地能力至關重要，企業需要有切實可行的研發管線，并且能夠將研發成果順利轉化為實際產品，推向市場，實現商業化盈利。

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結 語

2025年的AI制藥，是一場技術、資本與產業意志的合力奔跑。它不再只是“更快的工具”，而漸成為醫藥創新的新范式。然而，光環之下，臨床與市場的終極檢驗才剛剛開始。2025年的激蕩只是序幕，當潮水繼續奔涌，唯有真正將技術深度融入研發邏輯、并能經受住科學與市場雙重驗證的企業，才能穿越周期，引領這場醫藥革命的未來。

參考來源：
1.Nature Reviews Drug Discovery
2.https://mp.weixin.qq.com/s/Qf51pMtbJZMI8Q5FjNbJZw

圖片來源：攝圖網

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