全球首創！一年兩針長效降脂藥，獲批新適應證

*僅供醫學專業人士閱讀參考

英克司蘭鈉注射液，可使LDL-C直降47.5%！

整理：MSHK

心血管疾病是導致我國居民死亡的首要原因，而低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的累積會增加動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）的發病風險。盡管現有多種降脂治療手段，我國眾多ASCVD風險人群仍未能達到指南推薦的LDL-C控制目標，這一問題多源于患者對降脂治療的依從性不佳和/或耐受性較差。

令人欣喜的是，諾華公司近日宣布（圖1），其創新性降膽固醇藥物英克司蘭鈉注射液獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準新適應證：作為飲食的輔助療法，單藥用于成人原發性高膽固醇血癥（非家族性）或混合型血脂異常的患者，以降低LDL-C。

圖1 官微截圖

作為一款靶向前蛋白轉化酶枯草溶菌素（PCSK9）的小干擾RNA降膽固醇藥物，英克司蘭鈉注射液一年只需給藥兩次，本次獲批新適應證，為更多有需要的血脂異常患者提供了新的治療選擇。

關于英克司蘭

作為一款降低LDL-C的創新藥物，英克司蘭精準靶向作用于肝臟，利用RNA干擾機制，降解LDL-C升高的“幫兇”——PCSK9 mRNA，從源頭上阻斷PCSK9蛋白的合成，且其進入肝細胞后可長期存在于內體中，緩慢釋放可達數月，從而實現長期穩定降低LDL-C水平。

此前（2023年8月），英克司蘭鈉注射液已獲NMPA批準，用于成人原發性高膽固醇血癥（雜合子型家族性和非家族性）或混合型血脂異常患者的治療，包含：在接受最大耐受劑量的他汀類藥物治療仍無法達到LDL-C（低密度脂蛋白膽固醇）目標的患者中，與他汀類藥物、或者與他汀類藥物及其他降脂療法聯合用藥，以及在他汀類藥物不耐受或禁忌使用的患者中，單獨用藥或與其他降脂療法聯合用藥。該適應癥已于2025年12月7日被納入《國家基本醫療保險、生育保險和工傷保險藥品目錄（2025年）》（注：此次新增單藥適應癥暫未納入醫保）。

核心數據回顧

英克司蘭鈉注射液此次獲批新適應證主要基于首個在我國人群中評估英克司蘭單藥治療效果的研究——VICTORION-MONO China的臨床試驗結果。

VICTORION-Mono China是一項隨機、雙盲、多中心、安慰劑對照III期臨床試驗，包含為期6個月的雙盲、安慰劑對照治療期，以及為期6個月的開放標簽治療期。該項試驗旨在評估未接受降脂治療、動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）低至中風險且LDL-C水平升高的中國成年患者，使用英克司蘭單藥治療的有效性與安全性。

試驗共納入207名受試者，隨機分配至英克司蘭組（n=103）或安慰劑組（n=104）。受試者平均年齡47.9歲，女性占比58.5%，基線LDL-C平均水平為149.9mg/dL。其中，167例（80.7%）為ASCVD低風險人群，37例（17.9%）為中風險人群。

結果顯示，英克司蘭達到了試驗主要終點：

• 從基線至第150天，經安慰劑校正后。英克司蘭組的LDL-C平均變化為-47.50%（95% CI：-52.35至-42.65；p<0.0001）。用藥后第30天即可觀察到顯著的LDL-C降低效果，且該療效可維持至第360天。

• 第150天，經安慰劑校正后的LDL-C變化為-69.73mg/dL（95% CI：-76.60至-62.86；p<0.0001）。同時，第150天，英克司蘭可顯著降低PCSK9（-77.83%）、總膽固醇（-31.49%）、非高密度脂蛋白膽固醇（-40.57%）、載脂蛋白B（-36.84%），差異均具有統計學意義（均P<0.0001）。

• 在第330天，英克司蘭組LDL-C的平均變化為-45.45%（95% CI：-48.57至-42.34）。

安全性方面，英克司蘭組與安慰劑組的不良事件發生率相似，分別為70.9%（73/103）、67.3%（70/104）。英克司蘭組治療相關不良事件發生率（13.6%）高于安慰劑組（3.8%），但均未出現嚴重不良事件，且未發現新增的安全性風險信號。

小結

作為全球首款也是目前唯一獲批的靶向PCSK9的小干擾RNA降膽固醇藥物，英克司蘭鈉注射液新適應證的獲批，為成人血脂異常患者提供了全新治療選擇。其在中國人群中，單藥治療可使LDL-C降幅達47.5%，療效持久且能改善多項血脂指標，安全性良好無嚴重不良事件。一年僅需兩針的便捷給藥方式，有望解決傳統降脂藥依從性差的痛點，提升治療依從性及LDL-C的長期達標率，助力實現血脂的長期規范化管理。

參考文獻：

[1]Y Huo, et al. VICTORION-Mono China: efficacy and safety of inclisiran as monotherapy in Chinese adults with low or moderate ASCVD risk and elevated LDL-C. ESC Congress 2025

為了解各頻道粉絲用戶的閱讀習慣和興趣，以便提供更有趣、有用、有態度的內容，醫學界心血管頻道歡迎大家動動手指完成以下的調研~只要五秒鐘哦！

醫學界心血管領域交流群正式開放！

加入我們吧！

責任編輯：銀子

*“醫學界”力求所發表內容專業、可靠，但不對內容的準確性做出承諾；請相關各方在采用或以此作為決策依據時另行核查。