這個內(nèi)分泌藥物宣布退出中國市場！

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又一款罕見病用藥即將在中國市場消失，患者面臨斷藥危機。

撰文：醫(yī)學(xué)界報道組

近日，一家意大利制藥公司旗下全資子公司在中國市場正式啟動注銷程序，標(biāo)志著其在內(nèi)分泌領(lǐng)域的罕見病用藥將全面退出中國市場。

這一決定尤其牽動了服用奧唑司他（Osilodrostat）的庫欣綜合征患者群體——有患者反饋，過去四年為這一藥物已花費近百萬元。此次退出不僅再次凸顯了罕見病用藥在中國市場面臨的商業(yè)可持續(xù)性挑戰(zhàn)，也為我國內(nèi)分泌罕見病患者的藥物可及性與長期管理提出了新的挑戰(zhàn)。

對于許多庫欣綜合征患者而言，奧唑司他曾是控制病情的重要選擇。該藥物是一種皮質(zhì)醇合成抑制劑，適用于無法通過手術(shù)治愈或術(shù)后復(fù)發(fā)、且對其它藥物治療反應(yīng)不佳的庫欣病患者。由于患者群體規(guī)模小、用藥周期長，奧唑司他長期被列為罕見病用藥，價格居高不下。

有部分患者在使用奧唑司他四年間，自費部分累計已接近100萬元，沉重的經(jīng)濟負擔(dān)讓許多家庭難以持續(xù)。盡管部分患者通過醫(yī)保報銷、慈善援助等項目獲得一定支持，但整體治療費用仍遠高于普通家庭承受能力。

此次奧唑司他退出中國市場，直接原因尚未對外詳細說明。近年來，已有多款罕見病藥物因類似原因陸續(xù)撤出中國市場，引發(fā)醫(yī)療界與患者社群的持續(xù)擔(dān)憂。

從臨床角度看，奧唑司他的退出將迫使部分患者轉(zhuǎn)向其它治療手段，或再次評估手術(shù)、放療等選項。然而，不同藥物在療效、安全性、適用人群上存在差異，轉(zhuǎn)換治療方案可能帶來病情波動與新的風(fēng)險。這一事件也再次引發(fā)關(guān)于罕見病用藥保障機制的討論。

責(zé)任編輯丨蕾蕾

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