2025年全球十大臨床突破發布，中國5項成果入選！

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2025年全球醫學發展成果矚目，“醫學界” 評選出年度 “十大臨床突破”，它們既凝聚科研人員的創新探索，更以革命性進展為人類健康注入新希望。

即將過去的2025年，是前沿醫學突破集中爆發的一年。

長期以來，“醫學界”致力于追蹤、傳遞并記錄那些足以重塑人類健康的重大創新。今年，我們目睹了身患致命遺傳病的嬰兒擺脫了基因枷鎖，見證帕金森病、自身免疫性疾病等人類常見病得以逆轉，還有部分慢病患者告別每日服藥，癌癥患者的無病生存期越來越長……

這些曾經看似遙不可及的醫學突破，以實驗室中一篇篇晦澀的論文為起點，歷經無數醫生、科研工作者數年如一日的探索，最終以驚人的速度在2025年走向臨床，開啟了嶄新的時代。

新年來臨之際，“醫學界”編輯部特別遴選出“2025年度十大臨床突破”。從中我們能清晰地看到，中國在醫療創新領域成果顯著，尤其在細胞與基因治療、再生醫學等生物醫學前沿，已逐步實現全球領跑。

過去的一年，當“醫學界”繼續堅定地致力于循證醫學專業主義之路時，我們有幸再度見證了醫學領域令人難以置信的進步，也相信它們將持續塑造著人類醫學的未來。

以下為“十大臨床突破”（按時間順序）：

• 中國醫生將基因編輯豬肝植入人體

• 腫瘤疫苗硬剛“癌癥之王”

• 定制基因編輯療法治療嬰兒遺傳病

• 干細胞療法成功治療帕金森病

• 長效降脂的新時代

• 無須免疫抑制的胰島移植治療1型糖尿病

• 全球唯一可降解房間隔缺損封堵器

• CAR-NK療法治療紅斑狼瘡

• 中國團隊破解“外科打結”難題

• 皰疹疫苗提供全方位保護

中國醫生將基因編輯豬肝植入人體

2025年1月7日，空軍軍醫大學西京醫院竇科峰院士團隊宣布，成功將一只基因編輯豬的肝臟，原位植入腦死亡患者體內。術中開放血流后，豬肝隨即產生膽汁，替代人體肝臟發揮了正常生理功能。

西京醫院肝膽外科竇科峰院士、楊詔旭副教授等為受體移植豬肝

迄今，全球已完成20余例異種大器官人體移植，此前主要集中在心臟和腎臟，中美兩國形成“雙強并跑”格局。而西京醫院此次完成的全球首例人體原位豬全肝移植，為豬肝作為急性肝衰竭過渡治療等提供了重要的理論依據，轟動國際學界。

移植后的生存紀錄也不斷被刷新。今年10月23日，美國團隊創下異種豬腎在人體內工作271天的全球最長紀錄。1個月后，西京醫院完成的亞洲首例異種腎移植患者，也摘除了移植豬腎，以261天時長成為全球第二。

器官移植的最大障礙是器官短缺。全球每年約有200萬人需要器官移植，但只有不到10%的需求能得到滿足，無數人在等待中死去。學界希望豬器官能成為一種“標準化的商品”，讓需要器官移植的患者第一時間得到治療。

這或許不再遙遠。2025年11月3日，美國宣布完成首例豬腎人體移植的臨床試驗，標志該技術正式從“同情用藥”走向“規模化臨床試驗”。有學者分析，5年內，豬腎移植或將成為一項常規移植手術。

“醫學界”報道鏈接：

18個月無復發，

腫瘤疫苗硬剛“癌癥之王”

2025年2月19日，《自然》發文，在經手術切除的胰腺導管腺癌（PDAC）患者中，個體化mRNA腫瘤疫苗BNT122持續降低了腫瘤復發風險。

胰腺癌侵襲性強，預后差，平均5年生存率不到10%，被稱為“癌癥之王”。PDAC約占胰腺癌的80%，5年生存率僅為7.2%~9%。即使能手術，超過六成患者在根治性切除后的12個月內，將出現局部或全身復發。

BNT122是一種個性化的新生抗原疫苗，為患者實時定制。治療從腫瘤活檢開始，通過基因測序鎖定癌細胞的獨特突變，進而篩選出最能激發免疫攻擊的靶點，并據此生產mRNA疫苗，引導患者自身的免疫系統精準消滅腫瘤。

試驗結果顯示，8位對疫苗產生免疫應答的術后患者，治療后18個月內腫瘤無法復發。隨訪3.2年時仍有6位未復發，中位無復發生存期（RFS）尚未達到。T細胞免疫應答強烈，部分T細胞壽命預計超過10年，意味著疫苗能提供長期保護。

不僅僅是BNT122，2025年，腫瘤疫苗研發進入快車道，國內外多款基于mRNA技術的腫瘤疫苗，在不同癌種治療研究中嶄露頭角。尤其是在一些傳統認為免疫治療很難奏效的“冷腫瘤”，如胰腺癌、卵巢癌中，疫苗打開了全新治療思路。

“醫學界”報道鏈接：

定制基因編輯療法治療嬰兒遺傳病

2025年2月25日，全球首個定制化體內堿基編輯療法完成首次臨床應用，成功挽救1名6月齡男嬰。《新英格蘭醫學雜志》發文稱，這為罕見遺傳病的個體化精準治療開辟新路徑。

患兒KJ Muldoon在出生后不久即確診氨基甲酰磷酸合成酶1型（CPS1）缺乏癥，傳統治療方案需嚴格限制蛋白飲食，甚至肝移植，嬰兒期死亡率達50%。

多國科學家團隊為他迅速集結，專門定制出新一代基因編輯技術——堿基編輯器，修復基因、挽救生命。

從啟動研發到成功治療，全過程僅耗時6個月，一舉創下基因療法開發速度的全球紀錄，展現了在面對緊迫臨床需求時，多國科學家團隊突破地域、流程等限制的高效協同，將前沿技術快速轉化為挽救生命的現實方案。

該技術要實現廣泛應用仍面臨諸多挑戰，包括進一步提高基因編輯效率、確保持久和可控的基因表達、控制成本等。但此次案例以前所未有的速度，驗證了為危重遺傳病快速開發定制化基因療法的可行性，為新生兒遺傳病救治提供全新思路。

目前，美國已啟動兩個新的研究項目，推動精準的基因治療。美國衛生與公眾服務部稱，目標是從“幫助拯救KJ一個嬰兒，發展到挽救成千上萬的孩子”。

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干細胞療法成功治療帕金森病

2025年4月16日，《自然》發布日本京都大學醫院團隊“干細胞治療帕金森病”的兩年隨訪結果，6名患者中有4人停藥期的運動功能改善，5人用藥期間改善，均未出現嚴重的不良事件。

京都大學醫院召開成果新聞發布會

這是全球首次嘗試用基于誘導多能干細胞（iPSC)的移植療法，來治療帕金森病患者。統計數據顯示，全球有多達800萬帕金森病患者，他們無法被治愈，長期服藥能部分緩解癥狀，但無法阻止疾病發展，患者最終將失去行動能力，癱瘓在床。

干細胞再生移植療法或將改變這一切。2006年，京都大學山中伸彌教授全球首次創造出iPSC，并因此榮獲2012年諾貝爾獎。iPSC具有無限增殖的特性，能分化成生物體所有的功能細胞類型，其中就包括治愈帕金森病的關鍵——多巴胺能神經元細胞。

在我國，今年4月初，上海瑞金醫院劉軍教授團隊首次通過類似技術路徑，臨床試驗中使一位罹患帕金森病14年的患者恢復運動功能。10月，全球首例“功能性治愈”的早發型帕金森病（EOPD）患者出現在安徽省立醫院，由副院長施炯教授帶隊完成治療。

全球范圍內，還有眾多團隊正在推動干細胞的帕金森病治愈研究，十余項臨床試驗同步開展，另有百余項試驗嘗試攻克糖尿病、眼病、心力衰竭等，或許有朝一日，人類將看到這些疾病的終結。

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長效降脂新時代

2025年7月31日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準長效降脂療法英克司蘭（Inclisiran）的適應證拓展，無需聯用其他藥物，每年注射兩針，即可用于降低高脂血癥患者的血脂水平。

數據顯示，我國有3.3億心血管病患者，每年造成458萬人死亡。過去幾十年來，盡管降血脂領域進展飛速，可對于高脂血癥患者，每日服用他汀類藥物仍是不可或缺的治療方案，是動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）防治的基石。

英克司蘭（Inclisiran）則屬于小干擾RNA（siRNA）藥物，能通過基因沉默效應，強效降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C)水平，效果持續半年，于2021年8月獲批，但使用前提仍是患者已嘗試過他汀治療。

直到今年5月，新發布的III期臨床研究顯示，直接單藥使用英克司蘭（Inclisiran），降脂效果與他汀相似。進而獲批的新適應證，意味著高膽固醇血癥患者不再需要每日服用他汀，極大提升了規范治療率，全球指南或將就此改寫。

需要注意的是，目前英克司蘭（Inclisiran）單藥治療的心血管終點事件結果尚未出爐，同時年治療費用最高超出他汀百倍，可及性受限。但無論如何，英克司蘭（Inclisiran）是一個風向標，隨著小核酸、基因藥物的出現，“一針管半年”，甚至“終身治愈”的慢病治療模式正在逐漸成為現實。

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無須免疫抑制的胰島移植治療1型糖尿病

2025年8月4日，瑞典烏普薩拉大學等機構研究人員在《新英格蘭醫學雜志》發布重磅研究，全球首次運用基因編輯改造的異體胰島β細胞，成功治療了一位37年病史的1型糖尿病患者。

全球1型糖尿病患者數約為920萬，唯一“治愈”手段是從捐獻者胰腺中提取胰島組織進行移植。但移植后，患者仍要終身用藥，接受抗免疫排斥治療，免疫抑制劑的細胞毒性也是一大風險。

為此，研究人員開發了一種全新的基因編輯胰島移植療法——UP421，他們敲除了供體胰島細胞的免疫排斥相關基因、增強免疫逃逸蛋白。

治療后12周的結果顯示，在不使用免疫抑制劑的情況下，患者的“新胰島”依舊逃避了免疫攻擊，持續分泌胰島素，效果在半年內得以維持。

幾十年來，實現異體移植后的免疫耐受，被視作是糖尿病，乃至整個器官移植領域的圣杯。器官移植能挽救患者生命，但只有徹底解決移植后面臨的排斥反應，才能算真正意義上讓患者回歸正常生活。

目前，UP421正計劃進一步推進臨床試驗，目標是讓患者無需終身接受醫療管理，即可實現穩定的血糖控制。國際青少年糖尿病研究基金會負責人稱，回望百年來糖尿病治療的發展，“糖尿病治療的范式轉變應該到來了。”

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全球唯一可降解的房間隔缺損封堵器

10月23日，《美國醫學會雜志》（

JAMA

云南省阜外心血管病醫院潘湘斌教授攜新技術亮相聯合國

ASD是最常見的先心病類型之一。過去20余年，經導管介入封堵以微創優勢成為首選療法。但患者體內會因此永久存留金屬封堵器，遠期可能出現心律失常、血栓風險、未來左心房入路受阻等并發癥。

讓封堵器實現體內自然降解，是全球心血管介入領域追逐的圣杯。我國科學家一舉突破了可降解材料在放射線下不顯影等難題，創新開發的“無輻射經皮介入技術”，實現可降解封堵器毫米級精準定位植入。

這也是

JAMA

國際評審專家稱，這是“自美國Amplatzer金屬封堵器問世近30年來，該領域最具里程碑意義的突破”。

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治療紅斑狼瘡，

CAR-NK療法破局

2025年11月13日，上海長海醫院風濕免疫科團隊在《柳葉刀》發布重磅研究，全球首次系統性地運用CAR-NK（嵌合抗原受體NK細胞）療法，成功治療了數十名難治性系統性紅斑狼瘡（SLE）患者。

長海醫院風濕免疫科團隊與患者合影

目前，全球約有800萬名SLE患者，疾病會對各器官、系統造成嚴重損傷，造成長期的疲勞、皮疹、疼痛，甚至危及生命。CAR-T（嵌合抗原受體T細胞）療法讓人類首次看到了治愈SLE的希望，但其治療費用高，同時存在細胞因子風暴、感染等風險。

長海醫院趙東寶、高潔團隊則率先關注到CAR-NK療法，它能從根源上清除患者體內致病的漿細胞，雖殺傷能力較CAR-T療法相對溫和，但安全性可控，同時能提前量產，有望將費用下降至自體CAR-T的十分之一。

研究顯示，治療后6個月，所有患者病情均得到控制，13名患者維持在低疾病活動狀態，10名患者實現完全臨床緩解。隨訪超過1年的9名患者中，6人實現完全緩解或疾病低活動度，無一例復發。

《柳葉刀》隨刊評論稱：“這標志CAR細胞療法在自身免疫病轉化領域，邁出了重要一步。”誠然，目前研究還面臨著隨訪時間短、個性化用藥方案不明，以及一系列技術細節上的挑戰。但無論如何，隨著細胞療法出現，實現SLE等自身免疫疾病的治愈似乎不再遙不可及。

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中國院士團隊破解“外科打結”難題

2025年11月27日，浙江大學交叉力學中心楊衛院士團隊，聯合浙江大學醫學院附屬邵逸夫醫院蔡秀軍院士團隊共同在《自然》發表論文，創新性地提出了“Sliputure”——活結智能縫線，并成功將其應用于外科縫合。

《自然》封面報道

在外科手術中，縫合傷口所打的“外科結”是一個死結，一旦打牢便很難調整。通常而言，結打得過松，傷口可能開裂；結打得太緊，又可能造成局部血供受阻，導致組織缺血壞死。

為解決這一臨床難題，此前學界的主流思路，是設計精密的電子力傳感器和反饋系統。而浙大的院士團隊出人意料地“化繁為簡”，超脫出“追逐高精尖科技”的解題思路，將破局目光瞄向傳統的力學層面。

通過力學、醫學、數學、材料、機械等多個不同學科的跨學科合作，團隊設計出帶有一個活結、可編碼和傳遞“剛好力度”的縫線。手術中，當醫生或機器人拉緊縫線打死結，活結隨之自然解開時，力度剛好預示著死結打結完畢。

目前，這項技術讓缺乏經驗的年輕外科醫生，縫合精確度提升了121%，媲美經驗豐富的高年資專家。《自然》以封面報道的形式刊登了這一堪稱“四兩撥千斤”式的創新，跨學科團隊用充滿智慧的“傳統方法”，解決了一個現代高科技都未能完美破解的難題。

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皰疹疫苗提供全方位保護

2025年12月11日，《細胞》發布帶狀皰疹疫苗重磅研究成果，表明其能顯著降低輕度認知障礙的發生風險，減緩疾病進程，降低癡呆導致的死亡風險。今年早些時候，《自然》《美國醫學會雜志》《自然·醫學》等也發布了類似結果。

此外，5月《歐洲心臟雜志》、2025年歐洲心臟病學會年會的研究，則全面評估皰疹疫苗接種與心血管事件的關聯。其中一項百萬人分析表明，接種皰疹疫苗能使心血管病總體風險降低23%，保護效果可持續8年之久。

今年被稱為皰疹疫苗研究的“豐收年”。一系列研究提出革命性啟示，將慢病預防思路引向全新、充滿潛力的“感染與免疫”領域，為未來的心腦血管疾病預防，提出免疫干預等安全性好、成本效益高的新路徑。

帶狀皰疹、癡呆、心血管病發病率都會隨年齡增長而顯著上升。目前，我國約有3.3億心血管疾病患者，超1699萬例癡呆癥患者，50歲及以上人群每年新發帶狀皰疹約156萬例，1/3的人一生中會得帶狀皰疹。若能證實皰疹疫苗的多維獲益，受益人群不可估量。

本文來源：醫學界

責任編輯：老豆芽

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