只需每周打1針，新型血友病療法馬塔西單抗在中國獲批上市！告別頻繁輸注治療后，能大幅降低出血風險嗎？

血友病是一種罕見的X染色體連鎖的隱形遺傳性出血性疾病，由于血液中缺乏關鍵的凝血蛋白（凝血因子）而導致血液無法正常凝結。它主要分為血友病A和血友病B，其中血友病A更為常見，約占患者總數的80%至85%，由凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏引起；血友病B約占15%至20%，由凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏引起。

這些患者常被稱為“玻璃人”，因為他們從出生起就生活在隨時可能出血的陰影下，輕微的磕碰也可能導致關節、肌肉或深部組織血流不止，長期反復的出血最終可能導致關節畸形、殘疾，嚴重時甚至會危及生命。

長期以來，血友病的標準治療方式是凝血因子替代療法。這種方式如同“缺什么補什么”，按需或定期（預防性地）為患者靜脈輸注其所缺失的凝血因子，以暫時維持凝血功能。

圖片來源： 123RF

盡管這是有效的救命療法，但其局限性也顯而易見：以預防性治療為例，患者往往需要每周多次進行靜脈輸注，一年下來可能高達上百次；盡管也有一些更長效的凝血因子產品，但患者仍需接受每月多次的靜脈輸注。這不僅給患者帶來巨大的心理負擔，也影響了他們的生活質量，許多患者難以堅持長期規范治療。

好消息是，就在近期，一款新型血友病治療藥物馬塔西單抗（商品名：友瑞寧）獲中國國家藥品監督管理局批準上市，適用于患有不存在FⅧ抑制物的重型A型血友病（先天性FⅧ缺乏，FⅧ<1%）或不存在FⅨ抑制物的重型B型血友病（先天性FⅨ缺乏，FⅨ<1%）且體重≥35kg的12歲及以上兒童和成人患者的常規預防治療，以防止出血或降低出血發作的頻率。

與“缺啥補啥”、需要頻繁輸注治療的凝血因子制劑不同，這款藥物是靶向組織因子通路抑制物（TFPI）的單克隆抗體，是一種凝血再平衡藥物，屬于“非因子”療法，只需每周皮下注射一次。

TFPI是外源性凝血途徑中的一種重要抗凝物質，在凝血的起始階段，它可結合并抑制凝血因子Ⅹa（FⅩa）和組織因子（TF）/FⅧa復合物的活性。對于FⅧ或FⅨ不同程度缺乏的血友病患者而言，阻滯TFPI有助于增加FⅩa的生成，從而恢復出血和凝血平衡。

打個比方：人體內的凝血系統就像一個精密的天平，一邊是促進血液凝固（促凝）的力量，另一邊是抑制血液凝固（抗凝）的力量，兩者達到平衡，才能保證正常止血。血友病患者因為缺乏凝血因子，就導致天平向“抗凝”一側嚴重傾斜、極易出血。不同于直接補充“促凝”一側缺失“砝碼”的凝血因子療法，馬塔西單抗巧妙地減少了天平“抗凝”一側的重量，從而幫助身體恢復凝血平衡，達到預防出血的效果。

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那么，它的效果究竟如何？關鍵的全球3期BASIS臨床研究給出了有力的證據。研究顯示，在不伴有抑制物的患者中，接受馬塔西單抗規律治療12個月后，與以往的出血發作時才治療的“按需治療”相比，患者的年化出血率降低了92%；即便是與以往的規律預防性治療相比，年化出血率也降低了35.5%。更令人鼓舞的是，在更長期的3期研擴展研究中，患者的中位年化出血率呈現出持續下降的趨勢，并在最長達28個月的隨訪中降低至0%。這清晰地表明，該療法在減少出血事件方面表現卓越。

對于血友病患者及其家庭而言，馬塔西單抗帶來的實質好處是多方面的：

• 首先，直接的好處就是給藥方式的革新，作為便捷的皮下注射制劑，每周只需打1針，大大減輕了頻繁靜脈輸注帶來的麻煩與痛苦，明顯改善了當前的生活質量；

• 其次，它能夠同時適用于特定的重型血友病A和血友病B血友病患者，適用范圍更廣；

• 再者，出血風險的大幅降低，意味著關節能得到更好的保護，有助于減少致殘風險、改善長期生活質量。

總之，這一療法讓患者（尤其是正處于成長關鍵期的青少年患者）更能堅持規范治療，從而有望像健康人一樣生活，重拾“自在”人生。

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希望未來，有更多創新療法能不斷突破傳統局限，為“玻璃人”群體撐起一片更廣闊、更自由的天空，讓“擁抱正常生活”的夢想照進現實。

參考資料

[1]輝瑞首個固定劑量皮下注射血友病非因子創新療法友瑞寧?（馬塔西單抗）在華獲批.Retrieved Nov 25, 2025 from https://mp.weixin.qq.com/s/s6agsXXGJQwf60uFlARmAQ

[2]中華醫學會血液學分會血栓與止血學組,中國血友病協作組,(2025).血友病治療中國指南（2025年版）. 中華血液學雜志,46(8),681-690. doi: 10.3760/cma.j.cn121090-20250729-00354

[3]侯鵬霄,楊仁池，(2023). 血友病替代治療研究新進展.中華血液學雜志.44(12),1052-1056.doi：10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2023.12.018

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