“百萬細(xì)胞療法”上新！國(guó)內(nèi)第七款CAR-T產(chǎn)品雷尼基奧侖賽獲批！

曾在2012年成功“治愈”白血病女孩Emily的CAR-T細(xì)胞療法，成為醫(yī)學(xué)界繼PD-1后，又一炙手可熱的明星療法。

目前，Emily Whitehead已經(jīng)上了大學(xué)，是賓夕法尼亞大學(xué)藝術(shù)與科學(xué)學(xué)院的二年級(jí)學(xué)生，主修英語專業(yè)，CAR-T療法對(duì)于她人生起到了顛覆性的影響。

就在7月末尾，癌癥治療領(lǐng)域傳來重磅好消息！2025年7月30日，國(guó)內(nèi)迎來第七款CAR-T產(chǎn)品——恒潤(rùn)達(dá)生申報(bào)的雷尼基奧侖賽注射液（商品名：恒凱萊，HR001）獲批上市，用于治療經(jīng)過二線或以上系統(tǒng)性治療后成人復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤，包括彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤非特指型、濾泡性淋巴瘤轉(zhuǎn)化的彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤、伴MYC和BCL2重排的高級(jí)別B細(xì)胞淋巴瘤、高級(jí)別B細(xì)胞淋巴瘤非特指型。

圖源來自NMPA官網(wǎng)

據(jù)無癌家園小編獲悉，該產(chǎn)品也是國(guó)內(nèi)第四款靶向CD19 CAR-T療法，前三位分別是靶點(diǎn)CD19的復(fù)星凱特—阿基侖賽注射液、藥明巨諾—瑞基奧侖賽注射液、合源生物——納基奧侖賽注射液。

不僅如此，該產(chǎn)品也是我國(guó)首款完全自主研發(fā)的針對(duì)復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（r/r LBCL）的 CD19 CAR-T 產(chǎn)品，是首款獲批采用穩(wěn)轉(zhuǎn)細(xì)胞株病毒工藝的國(guó)產(chǎn)CAR-T產(chǎn)品。恒潤(rùn)達(dá)生自主病毒載體平臺(tái)年產(chǎn)能可覆蓋超過10000例患者的CAR-T細(xì)胞制備需求。

最佳客觀緩解率74.1%，中位緩解持續(xù)時(shí)間339天，新型CD19 CAR-T療效持久！

此次獲批根據(jù)2024年美國(guó)癌癥研究協(xié)會(huì)（AACR）年會(huì)上公布的2期HRAIN01-NHL01-II 試驗(yàn)的結(jié)果，新型 CD19 靶向 CAR-T 細(xì)胞療法雷尼基奧侖賽注射液（HR001）在復(fù)發(fā)或難治性非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 患者中表現(xiàn)出活性和可耐受的安全性。

圖源來自O(shè)nclive官網(wǎng)

截至2023年5月16日數(shù)據(jù)截止，

• 1）接受HR001治療的患者（n=81）達(dá)到最佳客觀緩解率（ORR）74.1%；
• 2）3個(gè)月和6個(gè)月客觀緩解率分別為53.1%和45.7%
• 3）最佳、3個(gè)月和6個(gè)月完全緩解率分別為49.4%、32.1%和29.6%。最佳反應(yīng)的中位時(shí)間為 30 天。
• 4）該研究的進(jìn)一步結(jié)果顯示，中位緩解時(shí)間（DOR）339 天，中位無進(jìn)展生存期（PFS）為 176 天。值得注意的是，中位總生存期（OS）尚未達(dá)到。

上海復(fù)旦大學(xué)中山醫(yī)院的醫(yī)學(xué)博士張軼安及其合著者在 AACR 上展示的海報(bào)上寫道：“復(fù)發(fā)/難治性 NHL 患者可從 HR001 治療中受益，獲得令人滿意的客觀反應(yīng)、持久的緩解和良好的安全性。”

據(jù)悉，除了此次獲批的雷尼基奧侖賽注射液外，還有處于II期臨床研發(fā)的治療多發(fā)性骨髓瘤的 BCMA CAR-T 療法 HR003，已被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）納入突破性治療，CD19/CD22 雙靶點(diǎn) CAR-T 療法 HR004已處于r/r B-ALL 適應(yīng)癥研發(fā)的 I 期臨床試驗(yàn)階段；另外有一款已經(jīng)獲批臨床的 CD70 靶向 CAR-T HR010，針對(duì)腎癌等實(shí)體瘤進(jìn)行開發(fā)。

至于雷尼基奧侖賽注射液的定價(jià)目前尚未公布，但眾所周知CAR-T療法一直被稱為“百萬天價(jià)療法”，之前國(guó)內(nèi)已上市的六款CAR-T產(chǎn)品也均在百萬元左右，這也是其遲遲無法進(jìn)入醫(yī)保的原因之一。

目前無癌家園免疫臨床試驗(yàn)急招肝癌、胃癌、卵巢癌、食管鱗癌、急性淋巴細(xì)胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、間皮瘤、多發(fā)性骨髓瘤等癌種！

除了上述提到的血液腫瘤外，實(shí)體瘤癌友在經(jīng)濟(jì)條件允許的情況下可以嘗試CAR-T項(xiàng)目進(jìn)行治療。

具體流程可將病理報(bào)告、治療經(jīng)歷及出院小結(jié)等提交至無癌家園醫(yī)學(xué)部400-626-9916進(jìn)行初步評(píng)估！

血液腫瘤治療界的“抗癌利器”——CAR-T療法

與PD-1類似，CAR-T療法（嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法）是一種治療腫瘤的新型精準(zhǔn)靶向治療，只不過機(jī)制比PD-1更復(fù)雜。通過基因工程技術(shù)將T細(xì)胞激活，并裝上定位導(dǎo)航裝置CAR（腫瘤嵌合抗原受體），將T細(xì)胞這個(gè)普通“戰(zhàn)士”改造成“超級(jí)戰(zhàn)士”，即CAR-T細(xì)胞，專門識(shí)別體內(nèi)腫瘤細(xì)胞，并高效殺滅腫瘤細(xì)胞，從而達(dá)到治療惡性腫瘤的目的。

自從2021年阿基侖賽注射液、瑞基奧侖賽注射液先后在中國(guó)獲批上市，2022年西達(dá)基奧侖賽獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，2023年靶向BCMA CAR-T療法-伊基奧侖賽注射液及靶向CD19的納基奧侖賽注射液、2024年靶向BCMA的澤沃基奧侖賽注射液、西達(dá)基奧侖賽、2025年靶向CD19的雷尼基奧侖賽在中國(guó)紛紛獲批上市，這表示CAR-T療法已然進(jìn)入井噴期。

目前國(guó)內(nèi)外已上市的CAR-T細(xì)胞療法

由于目前我國(guó)的CAR-T療法主要是針對(duì)標(biāo)準(zhǔn)治療失敗（手術(shù)、放療、化療、靶向治療、PD-1治療等）的復(fù)發(fā)難治性患者，因此國(guó)際上的臨床研究進(jìn)展無疑給我們指明了一條道路，也讓復(fù)發(fā)難治性血液腫瘤患者多了一個(gè)治療選擇。

CAR-T療法用于實(shí)體瘤的關(guān)鍵點(diǎn)就是實(shí)體瘤靶點(diǎn)的選擇，目前目前臨床在研的CAR-T項(xiàng)目涉及的靶點(diǎn)分布情況，除了常見的GPC3、Claudin18.2、MSLN等靶點(diǎn)外，國(guó)內(nèi)外學(xué)者基于特定腫瘤微環(huán)境會(huì)選擇合適的靶點(diǎn)來改造CAR-T療法，使其能夠更精準(zhǔn)地狙擊癌細(xì)胞。

如下圖為不同癌癥的CAR-T靶點(diǎn)分類。

CAR-T細(xì)胞療法為復(fù)發(fā)難治大B細(xì)胞淋巴瘤患者帶來了革命性改變。從雷尼基奧侖賽、阿基倫賽注射液、瑞基奧侖賽注射液等新一代產(chǎn)品的卓越療效，到huCART19-IL18等眾多處于臨床試驗(yàn)階段的產(chǎn)品所展現(xiàn)的生存潛力，這一領(lǐng)域正以驚人速度發(fā)展。

然而挑戰(zhàn)猶存：腫瘤微環(huán)境的異質(zhì)性、抗原逃逸導(dǎo)致的復(fù)發(fā)、治療可及性瓶頸等問題仍需攻克。未來研究將聚焦聯(lián)合策略優(yōu)化、生物標(biāo)志物指導(dǎo)的個(gè)體化治療、通用型CAR-T開發(fā)等方向，目標(biāo)是讓更多患者獲得長(zhǎng)期生存甚至治愈機(jī)會(huì)。

隨著《CSCO淋巴瘤診療指南》等權(quán)威指南將CAR-T納入標(biāo)準(zhǔn)治療推薦，以及醫(yī)保政策不斷完善，這一創(chuàng)新療法將惠及更廣泛的中國(guó)患者。對(duì)于經(jīng)歷多次復(fù)發(fā)、幾乎耗盡治療選擇的患者，CAR-T細(xì)胞治療正成為黑暗隧道盡頭最明亮的光。

本文為無癌家園原創(chuàng)