圖靈-達爾文實驗室趙宇：AI對醫藥產業的顛覆，始于重新理解生命｜2026腫瘤周

編者按：

2026年4月15日至21日，世界腫瘤日與腫瘤防治宣傳周如期而至，主題為“早防早篩早治，同心攜手抗癌”，在這一重要時間節點，動脈網正式推出“生命之光：腫瘤防治破局進行時”專題策劃。

當前，我國腫瘤防治正經歷從“治療為主”向“預防+早篩+精準治療+康復管理”全鏈條轉型的關鍵期，CAR-T、TCR-T、ADC、mRNA疫苗等先進療法持續突破，腫瘤治療加速邁向個性化、精準化與聯合治療的新階段。

作為醫療健康垂直媒體，動脈網將聚焦技術突破、臨床轉化、政策落地與產業協同等重點話題，對話臨床專家、企業決策者與產業專家，記錄創新技術如何跨越實驗室與市場的鴻溝，在產業土壤中落地生根、開花結果。

“一邊是腫瘤臨床缺醫少藥，一邊是行業只聚焦四五十個熱門靶點。這種反差的根源，在于我們對疾病的理解不夠，真正具有成藥潛力的靶點約3000個，但受限于對疾病機制的認知匱乏，目前FDA獲批腫瘤藥物僅覆蓋了約100個靶點，剩下的靶點不是不想談，而是沒有理解。”近日，科計算技術西部研究院研究員、圖靈-達爾文實驗室副主任趙宇向動脈網表示。

在全球腫瘤防治版圖上，技術突破浪潮洶涌而至，但臨床的困境依然沉重，問題的關鍵或許不在于分子發現的速度，而在于對疾病理解太淺。而AI，正在成為那個打破認知邊界的變量。

在2026年第32個全國腫瘤防治宣傳周到來之際，動脈網圍繞AI在醫藥產業的潛力對話趙宇——一位致力于用計算醫學平臺重新理解疾病、推動AI從“找分子”走向“讀懂生命”的探索者。

中科計算技術西部研究院研究員、圖靈-達爾文實驗室副主任趙宇

在趙宇看來，腫瘤等臨床診療難題背后正是生命科學數百年來緩慢前行的真相：人類對疾病的認識，很大程度上依賴科學家天才般偶然的靈感，大多改變醫學史的重大發現都起源于“意外收獲”。

這種高度依賴偶然靈感的模式，不僅速度慢、效率低，也不可控，遠遠跟不上未被滿足的臨床需求。

值得期待是，如今AI可能會顛覆包括腫瘤診療在內的創新藥研發邏輯。

趙宇表示，當前AI正成為人類體外一顆“智商1000的大腦”。它并非基于傳統概率統計，而是依托信息論構建的計算醫學平臺，它不做簡單檢索與統計，而是在海量高維數據中挖掘人類肉眼無法察覺的內在關聯，進而形成“涌現”能力，觸及人類此前從未理解的底層機制。

這將催生全然不同的AI制藥路徑。如果說此前的AI只是把眼光放在“分子模型”，追求降本增效，那么如今“生物學模型”將從發病機制和人體整體出發，重新審視疾病，這或將顛覆醫藥產業傳統范式。

趙宇將“生物學模型”比喻為“研究人體土壤學”——不是在看一個分子、一個靶點，而是在看整個生命的運行方式。

“我們總是身處變革時代卻渾然不覺，每天都是流水般過去，卻不知道這可能是創新藥歷史中濃墨重彩的一天。” 趙宇表示。

01.

不缺分子但缺藥，問題出在哪里？

趙宇經常提到一個觀點：醫藥行業的研發體系終將被顛覆。

新藥研發有一個眾所周知的“反摩爾定律”，每九年研發效率將下降一半。

早年行業便有 “十年、十億美金、不足百分之十成功率” 的 “三十定律”，本就已是極高門檻；而如今，創新藥研發更是步入了 “16年、26億美元、3%成功率”的殘酷階段。

趙宇認為，這一問題的根源不在于分子發現的速度，而是對疾病理解不足。

“人類25000個編碼區基因里面，FDA已經獲批成藥的靶點有600多個，但國內市場中的熱門靶點只有四五十個，其他都很少提及，因為缺少深刻理解。”趙宇指出。

這就帶來了“尷尬”的局面：一方面，藥企在已知靶點上拼命內卷，“部分靶點下，國內仿制藥600多個，變構分子60多個”；另一方面，腫瘤等科室臨床卻缺醫少藥，大量問題難以解決。

“臨床上不缺分子，但缺藥。”在趙宇看來，這不是效率問題，而是方向問題，因為過去的新藥研發，很大程度上依賴科學家的“靈感”。

但現在不同了，趙宇告訴動脈網，AI可以大幅拓展人類智力邊界，“例如代表人類智力巔峰的三大數學家之一高斯，智商接近300，普通人只有100左右，那我們能否用AI建立智商1萬甚至1億的外部大腦？”

趙宇坦言，雖然智商1億的大腦還在路上，但智商1000的大腦目前已經建立起來了。

趙宇團隊搭建的計算醫學平臺即屬于這類“大腦”，其工作方式并非檢索或統計，而是基于信息論，在海量高維數據中尋找那些人類肉眼看不到的關聯，趙宇稱之為“涌現”。

“涌現非常強調對整體性的理解，即第n層呈現的現象，并不能用n-1層的疊加來展示。放在醫學領域，研究者習慣于把人體拆成胃、腸、肝、脾、腎，拆成心內科、胸外科、骨科等，但是哪怕拆得再細，也難以理解整個人體，而AI要做的，恰恰是完成整體性理解。”

02.

通過整體性理解，破譯癌癥“密碼”

國內某計算醫學團隊在5年前完成的一項研究，清晰地展示了“整體性理解”在醫學領域的價值。

2021年前后，該團隊在《柳葉刀》子刊發表了一篇論文，結論很顛覆，也很“宿命”。論文首次從胚系基因組層面，對占乳腺癌患者超過80%的HER2陰性乳腺癌給出了機制性解釋：這類患者的先天胚系基因組中，已經編碼了HER2信號通路的異常激活狀態。

換句話說，一部分女性的乳腺癌風險，并非后天偶發，而是在出生之時就已被寫入基因組；隨著年齡增長，尤其在45歲后免疫能力下降階段，這種被“預編碼”的風險開始顯性化，發病率隨之顯著提升。

這一結論在當時具有顛覆性，“當時讓許多醫學專家難以接受。”趙宇表示。

為了解釋這一結論，趙宇比喻稱，每個人體內都有上千條信號通路，就像一個大廠房中有上千個儀表盤在不停工作，如果只有個別儀表盤亮紅燈，就不足以構成問題，只有當特定組合、特定數量的儀表盤全紅，才會導致問題，即人體出現疾病。

“我們把生物學家命名的信號通路和人類基因組學數據做映射，再把信號通路和疾病表型建立關聯，然后借助計算機醫學平臺試圖還原這一過程，最終得出了結論和模型。”

基于這一“病因級”認知突破，團隊進一步開發出基于胚系基因組編碼的乳腺癌個體化風險評估工具，并在臨床中進行前瞻性驗證。

在廣東省人民醫院乳腺外科，由論文第一作者、時任廣東省人民醫院主任的楊梅牽頭開展的臨床研究中，納入了1500余名存在乳腺結節的女性健康門診人群。研究顯示，僅通過口腔拭子或血液組學分析，即可對個體風險進行評估，其中共有82人被判定為乳腺癌高風險人群。

在這82人中，有67位女性接受了臨床建議，完成結節切除并進行病理檢測，而結果顯示，這67人中高達54人已處于癌前病變或已發生癌變。

這一結果從臨床層面印證了前述理論：乳腺癌風險可以在癥狀出現之前，通過胚系基因組被提前識別，為這 54 位女性爭取到了早發現、早干預的關鍵時機，為后續規范治療、守護生命健康贏得了寶貴主動權。

“我經常說我們是算命的團隊。”在趙宇看來，這一技術的顛覆性在于，如果能提前十幾年看到發病風險，那就不必等到腫瘤發展、轉移再治療，而是關口前移，可能根本無需走到確診用藥環節，這些都離不開計算機醫學平臺的功勞。

這個邏輯還可以繼續延伸，趙宇提問了一個更大膽的問題：肺癌一定叫肺癌嗎？它的發病部位在肺部，但發病機制在分子層面是否會與其他癌癥一樣，如果從底層機制去命名，會是什么名字？

“也就是說，幾十年以來人類一直基于器官給疾病命名，但是當我們開始從分子層面、從DNA層面理解疾病時，這個命名體系本身可能需要重構。”趙宇表示。

03.

分子模型和生物學模型：邏輯完全不同

雖然AI在疾病機制探索范疇有巨大潛力，但目前國內AI制藥產業似乎仍是集體傾力于“如何開發得更快”，而在相當程度上忽視了“應該開發什么”這一更首要的科學問題。

對此，趙宇給出了清晰的區分：醫藥領域的人工智能可以分為“分子模型”和“生物學模型”。

分子模型即當前市場中上最常見的AI制藥方向——用AI預測蛋白質結構、設計小分子、優化化合物，其底層邏輯是“AI+物理、化學”，本質上更接近材料學。

據趙宇分析，分子模型提高了分子發現的效率，但并未改變產業邏輯，它覆蓋了整個制藥環節中15%到20%的時間和資金成本。

而生物學模型不同，其底層邏輯是“AI+生物學”，解決的是“疾病如何發生”、“靶點是否正確”的問題，覆蓋的是臨床試驗環節，相當于整個制藥環節80%的成本和風險。

“生物學模型在改變產業邏輯，也將改變醫藥產業的研發范式。”趙宇認為。

摩根士丹利也在《跨越分子：2026年，人工智能藥物發現的成敗之年》報告中指出，更具變革潛力的“生物學模型”旨在回答“應該研發什么藥”的根本問題，通過預測靶點-疾病關系、作用機制來指導早期研發決策，雖驗證周期長，但一旦成功，其價值將是決定性的。

趙宇用一個比喻形象地解釋生物學模型在做什么——“研究人體土壤學。”

“橘生江南為橘，江北為枳，就是因為土壤不一樣。腫瘤是在人體的自洽系統中長出的不死細胞，必然與‘土壤’有關，有人骨轉移、有人腦轉移，情況完全不一樣。所以只有理解了‘土壤’，創新藥產業才能做很多事，不只是新藥研發，還與個性化診療、伴隨診斷、虛擬臨床試驗以及為臨床醫生提供精準的診療‘導航’等息息相關。”

那么創新藥產業從分子模型邁向生物學模型，究竟還有多遠？趙宇的回答出人意料：雖然這個“智商1000的大腦”還在成長，會受限于算力、數據，也受限于應用的反饋，但最大的瓶頸不是技術，而是認知。

趙宇表示，全球很少有藥企在做基礎科學發現，而是習慣性地從分子做起，因為這件事已經變得工程化、流程化且確定性高，而那些需要窮盡一生去追尋的科學發現——比如理解一個疾病的發病機制——反而無人問津，畢竟一個重大發現可能需要科學家耗費畢生心血。

但現在，一個“智商1億”的大腦正在出現，問題在于智商不到200的人類圍在這一大腦旁邊，左右審視，不知如何對話，或者根本不信任它，所以認知的改變非常重要。除此之外，示范應用的出現同樣關鍵——當行業親眼看到可驗證的成果，改變才會真正發生。

此外，趙宇還提到了一個令他擔憂的現象：國內生物醫藥領域似乎廣泛存在“仿制藥思維”， 追求確定性、追求投資穩妥性，結果是一個靶點下的紅海和內卷，更嚴重的是這種思維會導致行業回避對生命的探索，而“產業紅火”與“臨床缺藥”之間巨大落差，正是在于缺少對生命科學、對疾病機制的理解。

在趙宇看來，AI在醫藥領域仍有漫長的道路要走，但外界不應輕易否定AI。

“將視野拉至歷史維度，第四次工業革命不過剛剛開啟，正如當年的蒸汽機時代與互聯網時代的開端。時下有聲音抱怨大模型不好用，這無異于在馬車時代評判初生的蒸汽機，若干年后回望，當下的苛責或許略顯幼稚。”

“新技術代表的是趨勢、方向與潛在能力，而非即刻完美的解決方案。”趙宇表示。

趙宇還指出了一個耐人尋味的雙重標準：在臨床腫瘤用藥中，有相當比例的藥物效果有限，但人們對此習以為常，對人較為寬容。一旦換成人工智能，標準便驟然嚴苛起來——即便模型已展現出不錯的效果，仍被要求達到百分之百的完美。

綜上所述，雖然生物學模型尚未廣泛應用，但在趙宇看來，生物學模型顛覆醫藥產業范式只是時間問題。

“除了AI，找不到第二個必然因素，未來每個靶點，都可能是成為千億級的產業，而那個智商1000的大腦，還在繼續成長。”

*封面來源：神筆PRO

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