8死76傷！一款新藥拒絕撤市

3月31日，一則來自美國食品藥品監督管理局（FDA）的安全警告震動業界。

FDA正式披露，跨國藥企巨頭安進（Amgen）旗下的自身免疫性疾病治療藥物Tavneos，被證實與超過 70例嚴重的藥物性肝損傷 以及 8例死亡病例 有關。更令人關注的是，FDA已要求該藥撤市，但遭到了安進的拒絕。

FDA不良事件報告系統數據顯示，截至2024年10月9日，共收到76例與阿伐可泮（Tavneos）存在合理因果關系的肝損傷報告，其中74例出現嚴重臨床結局（54例住院、8例死亡）。7例確診為膽管消失綜合征，3例因此死亡。66例報告來自日本，其余來自美國、歐洲和加拿大。

Tavneos是安進通過收購ChemoCentryx公司而獲得的一款補體C5a受體（C5aR）拮抗劑，能夠抑制C5a與C5aR之間的相互作用。

阿伐可泮通過阻斷C5a介導的中性粒細胞激活和遷移來發揮作用。用于治療抗中性粒細胞胞質抗體相關血管炎，該病是一組罕見的血管炎癥性疾病，可能導致器官功能受損。如果不加以治療，約80%的患者會在診斷后兩年內死亡。

Tavneos于2021年獲FDA批準，用于治療成人嚴重的抗中性粒細胞胞漿抗體（ANCA）相關性血管炎，包括肉芽腫性多血管炎（GPA）和顯微鏡下多血管炎（MPA）。2025年，該藥銷售額激增62%，達到4.59億美元，是安進增長最快的產品之一。

然而，快速增長的背后隱藏著安全性疑云。FDA在審查了截至2024年10月9日的上市后數據后，識別出76例有充分證據表明與使用Tavneos存在因果關聯的藥物性肝損傷病例。在這其中，74例導致了嚴重后果，包括54例住院治療和8例死亡。

尤為注意的事，部分病例出現了罕見的“膽管消失綜合征”，這是一種以肝臟內膽管進行性破壞為特征的嚴重病變，可能導致不可逆的肝損傷甚至死亡。

事實上，FDA在今年1月份就已經要求安進主動將該藥物從市場上撤出，同時歐洲藥品管理局（EMA）也以數據完整性問題為由啟動了對該藥物的重新審查。

面對負面消息與監管壓力，安進選擇了“硬剛”。盡管FDA發出了嚴厲警告，安進發言人明確表示，公司拒絕將Tavneos撤出市場。

安進的底氣似乎來自于其對數據的自信。公司聲明稱，并未在ChemoCentryx的臨床試驗底層數據中發現任何問題，并堅稱基于可靠的臨床數據和多年的真實世界證據，Tavneos的獲益風險比依然良好。

安進透露，公司早在2024年就已主動提交了更新藥品標簽的申請，旨在添加關于膽管消失綜合征的安全隱患警示，目前該申請仍在審批中。這一舉動表明，安進試圖通過完善風險管控措施，而非徹底放棄市場，來化解這場危機。

2024年10月，阿伐可泮（商品名：特福尼）在國內上市，注意到特福尼并未在國內針對性做過臨床試驗。

國內獲批主要是基于一項名為ADVOCATE的Ⅲ期臨床試驗。試驗結果顯示，阿伐可泮膠囊組在第26周的疾病緩解率不低于潑尼松組，而在第52周的維持疾病緩解率則優于潑尼松組。

目前據公開數據，未查到特福尼在國內的掛網情況，也未有銷售情況數據。

參考：藥視網、中國醫藥報

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