全國(guó)政協(xié)委員孫潔建議打破血友病醫(yī)保的“年齡天花板”，實(shí)現(xiàn)全年齡覆蓋｜兩會(huì)聲音

本報(bào)（chinatimes.net.cn）記者吳敏 北京報(bào)道

在常人難以想象的世界里，7400余種罕見(jiàn)病正影響著全球超過(guò)4.2億人的生命軌跡。在中國(guó)，這個(gè)數(shù)字是2000萬(wàn)。

“罕見(jiàn)”二字，天然帶著距離感。對(duì)大多數(shù)人而言，罕見(jiàn)病是新聞里的名詞、公益海報(bào)上的面孔，或是朋友圈里偶爾轉(zhuǎn)發(fā)的籌款鏈接。但對(duì)那些身處其中的人而言，罕見(jiàn)病是日復(fù)一日的藥片、逐年遞增的體重秤數(shù)字，以及一個(gè)永遠(yuǎn)懸在頭頂?shù)膯?wèn)題：明天，還能不能吃上藥？

2026年全國(guó)兩會(huì)召開(kāi)前夕，《華夏時(shí)報(bào)》記者采訪了解到，今年兩會(huì)期間，全國(guó)政協(xié)委員、對(duì)外經(jīng)濟(jì)貿(mào)易大學(xué)保險(xiǎn)學(xué)院副院長(zhǎng)孫潔提交了多份提案，其中一份正是關(guān)于將血友病成人預(yù)防治療納入醫(yī)保，實(shí)現(xiàn)全年齡段覆蓋的提案。

被年齡“切斷”的守護(hù)

血友病，一種被列入國(guó)家罕見(jiàn)病目錄的遺傳性出血性疾病。對(duì)于血友病患者而言，生命是一場(chǎng)與出血風(fēng)險(xiǎn)的漫長(zhǎng)賽跑。這是一種遺傳性凝血功能障礙疾病。這種X染色體隱性遺傳的凝血功能障礙疾病，患者從出生起便與出血的風(fēng)險(xiǎn)相伴。一次磕碰、一次小小的外傷，都可能引發(fā)難以控制的出血。更為殘酷的是，如果得不到規(guī)范治療，關(guān)節(jié)反復(fù)出血會(huì)導(dǎo)致不可逆的畸形損傷，最終致殘。

幸運(yùn)的是，現(xiàn)代醫(yī)學(xué)已經(jīng)找到了“預(yù)防治療”，通過(guò)定期補(bǔ)充凝血因子，讓患者像正常人一樣生活。

然而，在中國(guó)，這道生命的守護(hù)之光，卻往往在患者年滿十八歲的那一刻戛然而止。當(dāng)“兒童”的標(biāo)簽被撕下，成為“成人”的血友病患者，不得不從預(yù)防性治療的坦途，退回到出血后才用藥的“按需治療”老路。

血友病患者的人生，往往被清晰地劃分為兩個(gè)階段：十八歲前和十八歲后。十八歲之前，他們是幸運(yùn)的。隨著國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病重視程度的提高和醫(yī)保政策的不斷完善，許多地區(qū)的兒童血友病患者已經(jīng)能夠享受到預(yù)防治療的醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)。這意味著，這些孩子可以定期注射凝血因子，有效預(yù)防關(guān)節(jié)出血，像健康伙伴一樣奔跑、跳躍，擁有一個(gè)相對(duì)健全的軀體和無(wú)憂的童年。

然而，當(dāng)生日的燭光吹滅，邁入成年人的行列，一切悄然改變。根據(jù)孫潔在提案中披露的數(shù)據(jù)，我國(guó)成人血友病患者的預(yù)防治療比例僅為30%，遠(yuǎn)低于OECD國(guó)家高達(dá)89%的水平。這背后最直接的原因，就是醫(yī)保政策的“年齡門(mén)檻”。

成人預(yù)防治療尚未被納入國(guó)家醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)范圍。一旦成年，他們只能報(bào)銷(xiāo)“按需治療”的費(fèi)用，即出血后再用藥止血。而預(yù)防性用藥，這筆對(duì)于普通家庭而言堪稱(chēng)天文數(shù)字的費(fèi)用，則需要完全自費(fèi)。

這是一種殘酷的“成人禮”。許多患者在成年后，因無(wú)力承擔(dān)高昂的預(yù)防性用藥費(fèi)用，不得不選擇中斷治療，退回到“出血-治療-再出血”的惡性循環(huán)。

而成年后的生活，身體活動(dòng)范圍更廣、工作壓力更大、關(guān)節(jié)舊傷累積，恰恰更需要預(yù)防性治療的保駕護(hù)航。有研究表明，成人預(yù)防治療相較于按需治療，年出血次數(shù)可減少62%，年關(guān)節(jié)出血次數(shù)減少58%。

當(dāng)預(yù)防治療因經(jīng)濟(jì)原因被迫中斷，反復(fù)的關(guān)節(jié)出血導(dǎo)致的畸形和殘疾，便成為懸在成年患者頭頂?shù)倪_(dá)摩克利斯之劍。他們不僅無(wú)法正常工作和生活，更可能從家庭和社會(huì)生產(chǎn)力的創(chuàng)造者，轉(zhuǎn)變?yōu)樾枰婚L(zhǎng)期照護(hù)的負(fù)擔(dān)者。十八歲，本應(yīng)是人生揚(yáng)帆起航的起點(diǎn)，對(duì)于血友病患者而言，卻可能成為健康水平急轉(zhuǎn)直下的拐點(diǎn)。

因此，孫潔提出推動(dòng)成人預(yù)防治療醫(yī)保全覆蓋，構(gòu)建全生命周期保障體系。她建議依據(jù)《中國(guó)血友病管理指南》（2024版）臨床推薦標(biāo)準(zhǔn)，將成人預(yù)防治療納入基本醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)范圍，取消現(xiàn)行政策中18歲年齡限制，實(shí)現(xiàn)兒童與成人患者預(yù)防治療保障的無(wú)縫銜接。

“此舉可有效消除因年齡因素導(dǎo)致的保障差異，充分體現(xiàn)醫(yī)保制度的公平性與普惠性。”孫潔說(shuō)道。

一份被忽視的“性?xún)r(jià)比”

關(guān)于醫(yī)保目錄的調(diào)整，經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)估是核心標(biāo)尺之一。長(zhǎng)期以來(lái)，一個(gè)潛在的認(rèn)知誤區(qū)是，成人預(yù)防治療意味著“終身服藥”，醫(yī)保基金將為此承擔(dān)巨大的、不可持續(xù)的財(cái)務(wù)壓力。

然而，越來(lái)越多的研究和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)，正在顛覆這一認(rèn)知。預(yù)防治療之于成人，絕非單純的“成本”，而是一筆極具“性?xún)r(jià)比”的健康投資。

有分析顯示，中國(guó)成人血友病A患者接受小劑量預(yù)防治療，可增加2.72個(gè)質(zhì)量調(diào)整生命年（QALYs），其增量成本-效果比僅為55631元/QALY。這一數(shù)值遠(yuǎn)低于1倍人均GDP的意愿支付閾值，在衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)中屬于“非常具有性?xún)r(jià)比”的方案。

換言之，與按需治療相比，預(yù)防治療雖然增加了當(dāng)下的藥品支出，但它顯著降低了患者的致殘率、住院率和手術(shù)需求，減少了因并發(fā)癥帶來(lái)的遠(yuǎn)期醫(yī)療資源消耗。

更值得關(guān)注的是其巨大的社會(huì)價(jià)值。按需治療的成人患者，因?yàn)殡S時(shí)可能面臨自發(fā)性出血，不僅生活質(zhì)量低下，勞動(dòng)能力也受到嚴(yán)重限制。研究表明，接受按需治療的成人患者中位誤工天數(shù)高達(dá)55天，而堅(jiān)持預(yù)防治療的患者中位誤工天數(shù)為0天。這意味著，有效的預(yù)防治療能讓成年患者回歸正常的工作崗位，成為社會(huì)財(cái)富的創(chuàng)造者。

從醫(yī)保基金的視角看，這是一筆“小支出”避免了“大損失”；從社會(huì)視角看，這是一次“醫(yī)療投入”換來(lái)了長(zhǎng)久的“生產(chǎn)力回報(bào)”。將成人預(yù)防治療擋在醫(yī)保門(mén)外，看似節(jié)省了眼前的基金，實(shí)則可能付出了患者終身殘疾、社會(huì)勞動(dòng)力喪失、家庭照護(hù)負(fù)擔(dān)加重的更大代價(jià)。這是一種短視，更是一種對(duì)健康公平的背離。

孫潔還特別關(guān)注門(mén)診保障的問(wèn)題。血友病患者需要長(zhǎng)期、規(guī)律的用藥，門(mén)診治療是日常管理的核心環(huán)節(jié)。但當(dāng)前部分地區(qū)門(mén)診報(bào)銷(xiāo)待遇有限，部分區(qū)域尚未將血友病門(mén)診納入大病保險(xiǎn)覆蓋范圍。

她建議，應(yīng)當(dāng)讓血友病患者在門(mén)診享受與住院同等的報(bào)銷(xiāo)待遇，建立“門(mén)診—家庭治療”一體化的報(bào)銷(xiāo)通道，通過(guò)制度創(chuàng)新降低患者就醫(yī)成本，促進(jìn)規(guī)范化治療模式的落地。

孫潔向《華夏時(shí)報(bào)》記者表示，血友病作為一種遺傳性凝血功能障礙罕見(jiàn)病，患者需通過(guò)長(zhǎng)期、規(guī)律的門(mén)診治療，門(mén)診規(guī)范化管理更是降低致殘率、提升生存質(zhì)量的核心環(huán)節(jié)，但當(dāng)前部分地區(qū)仍面臨門(mén)診待遇保障不足的困境。主要表現(xiàn)為門(mén)診報(bào)銷(xiāo)待遇水平相對(duì)有限，部分區(qū)域尚未將血友病門(mén)診治療納入大病保險(xiǎn)覆蓋范圍，導(dǎo)致患者日常治療負(fù)擔(dān)加重。這種保障水平的不均衡，不僅影響患者的治療連續(xù)性和生活質(zhì)量，也制約了家庭治療等創(chuàng)新服務(wù)模式的推廣實(shí)施。

血友病的理想管理模式，是患者經(jīng)過(guò)專(zhuān)業(yè)培訓(xùn)后，可以在家中自行注射，實(shí)現(xiàn)“門(mén)診-家庭治療”一體化。但這一切的前提，是門(mén)診報(bào)銷(xiāo)通道的順暢和有力支撐。只有當(dāng)患者在門(mén)診也能享受到接近住院的報(bào)銷(xiāo)待遇，個(gè)人自付費(fèi)用能進(jìn)一步通過(guò)大病保險(xiǎn)進(jìn)行二次報(bào)銷(xiāo)時(shí)，他們才敢于，也愿意堅(jiān)持規(guī)范化的預(yù)防治療，而不必因?yàn)榻?jīng)濟(jì)壓力在去醫(yī)院和放棄治療之間艱難抉擇。

對(duì)此，孫潔提出進(jìn)一步提高血友病門(mén)診治療的醫(yī)保待遇，降低患者就醫(yī)負(fù)擔(dān)。

她建議血友病患者門(mén)診就醫(yī)可享受與住院待遇相同的醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)待遇，同時(shí)，完善大病保險(xiǎn)與門(mén)診保障的支付銜接，將個(gè)人自付費(fèi)用也納入大病保險(xiǎn)報(bào)銷(xiāo)范疇，適當(dāng)提高年度支付限額，建立“門(mén)診-家庭治療”一體化報(bào)銷(xiāo)通道，通過(guò)制度創(chuàng)新降低患者就醫(yī)成本，促進(jìn)規(guī)范化治療模式落地。

孫潔告訴《華夏時(shí)報(bào)》記者：“健康公平是全社會(huì)的共同追求。血友病的診斷和管理是一個(gè)系統(tǒng)的工程，通過(guò)政策優(yōu)化與多方努力，使更多患者能夠得到早診斷、早治療，并且有藥可用、用得起藥、能用上好藥。隨著越來(lái)越多創(chuàng)新成果落地和醫(yī)保政策的完善，罕見(jiàn)病全人群患者的健康權(quán)益將得到更充分的保障。”

責(zé)任編輯：馮櫻子 主編：張志偉