美國新藥早期研發(fā)已落后中國，F(xiàn)DA專員呼吁徹底改革

當?shù)貢r間2月19日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）專員馬蒂·馬卡里（Marty Makary）公開表示，美國在創(chuàng)新藥的早期藥物開發(fā)方面已落后于中國，他呼吁進行徹底改革，以簡化新療法試驗的程序。

馬卡里強調(diào)，美國提交和批準研究新藥申請的過程過于冗長，從臨床前研究（pre-IND）到正式用于人體的臨床試驗（IND）的流程需耗時520天，而中國的這一程序僅需200天左右，并將進一步縮短至60天，這極大地加快了新藥走向臨床的進程。

中國過去幾年在大規(guī)模投資、龐大的人才庫建設(shè)以及監(jiān)管改革的加速推動下，生物技術(shù)生態(tài)體系蓬勃發(fā)展，并迅速崛起為創(chuàng)新藥強國。

摩根士丹利的數(shù)據(jù)顯示，中國目前正在進行的臨床試驗比美國多，占全球新藥批準的近三分之一。

相比之下，美國的創(chuàng)新藥研發(fā)速度開始放緩。對此，馬卡里指出了美國在早期藥物試驗方面面臨的制度性問題，并呼吁啟動大規(guī)模改革，尤其是在提交和接收研究新藥（IND）申請的流程改革。

他表示，美國在新藥研究的一期臨床試驗方面受制于嚴格的流程，落后于中國。在2月18日發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）上發(fā)表的一篇文章中，馬卡里指出，F(xiàn)DA未來審批新藥，只需要基于一項關(guān)鍵臨床試驗，而不再需要沿用六十多年來的“雙試驗”的黃金標準。

自1960年代以來，F(xiàn)DA在審批新藥時至少要求進行兩項大規(guī)模、長周期的臨床試驗，以確認臨床研究結(jié)果并非偶然，具備可重復(fù)性。不過，過去五年來，F(xiàn)DA已經(jīng)默認在一些腫瘤藥及罕見病藥物審批中采用單項研究作為依據(jù)，約有60%的新藥憑借單項臨床研究獲批。

馬卡里在文章里算了一筆經(jīng)濟賬。他表示，現(xiàn)在做新藥研發(fā)，動輒燒掉十幾億美元，很大一部分砸在臨床試驗上。FDA認為，單項試驗?zāi)軐嵸|(zhì)性降低藥企的研發(fā)成本，這會帶來藥物開發(fā)的激增。