體內基因治療成圣地亞哥峰會新風口

摘要2026 年圣地亞哥先進療法周上，體內（in vivo）細胞與基因治療成為熱議焦點，禮來、再生元等藥企紛紛重金布局。這一療法直接向患者體內遞送治療載體，省去體外細胞改造步驟，不僅能規避化療預處理的副作用，還大幅提升可及性，雖臨床數據仍顯不足，但行業投資熱情高漲，監管也不再是主要阻礙。峰會聚焦：體內療法成行業新寵

圣迭戈的先進療法周現場，體內基因治療的熱度簡直壓不住。周二的開場環節里，Propel Bio 首席執行官 Susan Nichols 一句 “體內療法就是新一代通用型療法”，直接戳中了行業的興奮點。要知道就在前一天，禮來剛砸下 24 億美元收購 Orna Therapeutics，這波操作也讓現場的討論更熱烈了。

和傳統的體外（ex vivo）療法不一樣，體內療法壓根不用抽患者的細胞出來改造再回輸，直接把治療 “彈藥” 送進患者體內就行，步驟簡單了不止一點。也正因如此，藥企們都瞅準了這塊香餑餑，就連此前因可及性問題對基因治療興趣寥寥的禮來，也果斷入局了。

核心優勢：繞開化療，減負患者

在患者倡導環節，鐮狀細胞病患者 Victoria Gray 的分享讓現場不少人動容。她是首個接受 Casgevy 基因編輯治療的患者，卻坦言化療預處理是治療中最煎熬的部分。這種用白消安摧毀骨髓缺陷干細胞的方式，是目前多款體外基因療法的必經之路，還可能帶來長期的免疫抑制，甚至增加白血病風險。

而體內療法恰好能繞開這個坎。就像百時美施貴寶前高管 Kristen Hege 說的，大家總聊體內療法的可及性和成本，卻忽略了它能讓患者不用扛化療的苦。這一點，對血液病、遺傳病患者來說，真的太重要了。再生元也瞅準了這個優勢，去年和 Tessera 合作開發的體內編輯療法，還打算用一次靜脈注射直接修正鐮狀細胞病的致病突變呢。

行業現狀：熱情超前，數據待補

不過熱鬧背后，行業也藏著隱憂。Susan Nichols 直言，現在的體內療法就是 “信念走在數據前面”。資本和藥企的投入一路狂飆，但人體臨床數據還相當有限，這種投資節奏遠超臨床進展的情況，也讓不少業內人士捏著一把汗。

當然也有實打實的臨床突破，專注罕見病的 Ultragenyx 就帶來了好消息。其針對 Sanfilippo A 綜合征的 AAV9 體內療法 UX111，隨訪八年都能維持患者的認知改善，去年 FDA 駁回這款藥也不是因為臨床數據，而是生產工藝的小問題。這也印證了 Nichols 的判斷：監管早已不是體內療法發展的攔路虎。

禮來看中 Orna 的環 RNA 技術，也是想靠這種搭配新型脂質納米粒的載體，讓患者體內自己生成細胞療法，從根源上解決可及性問題。而這場在圣迭戈的行業盛會，也讓所有人看到，體內基因治療的時代，真的越來越近了。

參考來源：https://www.biospace.com/drug-development/in-vivo-is-having-a-moment-as-cell-and-gene-therapy-sector-gathers-in-san-diego

識別微信二維碼，添加生物制品圈小編，符合條件者即可加入

生物制品微信群！

請注明：姓名+研究方向！

本公眾號所有轉載文章系出于傳遞更多信息之目的，且明確注明來源和作者，不希望被轉載的媒體或個人可與我們聯系(cbplib@163.com)，我們將立即進行刪除處理。所有文章僅代表作者觀不本站。