告別終身服藥？“慢淋”治療有望開啟新階段

2026年1月1日，新版國家醫(yī)保藥品目錄正式生效。其中，諾誠健華自主研發(fā)的新型BTK抑制劑奧布替尼（一種靶向治療藥物）一線治療慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL，以下簡稱“慢淋”）適應(yīng)癥納入醫(yī)保。

1月17日，在“奧布替尼1L　CLL/SLL適應(yīng)癥醫(yī)保落地新聞發(fā)布會”上，多位業(yè)內(nèi)專家告訴中國商報記者，奧布替尼醫(yī)保落地，大幅降低了患者的經(jīng)濟負擔，加速“慢淋”一線治療從化療模式向無化療模式轉(zhuǎn)型。同時，新藥的出現(xiàn)也有望推動國內(nèi)“慢淋”治療格局進入“有限期治療”，未來患者或可擺脫終身服藥處境。

圖為天津一家醫(yī)院的藥房內(nèi)，工作人員正在整理藥品。（資料圖，圖片由CNSPHOTO提供）

醫(yī)保準入提升藥物可及性

資料顯示，慢性淋巴細胞白血病是一種常見的白血病類型，患者以中老年群體居多。傳統(tǒng)的治療方案為化療聯(lián)合免疫治療，但存在骨髓抑制（化療藥物影響骨髓造血功能，導致白細胞、血小板等減少）、感染風險高、患者耐受性差等問題。

哈爾濱血液病腫瘤研究所主任醫(yī)師、教授馬軍清晰地記得這種變化：“30年前，我平均每月接診1名慢性淋巴細胞白血病患者，現(xiàn)在我每天會接診10名以上。”數(shù)據(jù)顯示，國內(nèi)患者中位發(fā)病年齡約為59至63歲，比西方國家年輕一些。隨著國內(nèi)人口老齡化加劇，60歲以上人群的慢性淋巴細胞白血病（CLL）及小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）發(fā)病率顯著上升，且呈逐年遞增趨勢。

奧布替尼這類BTK抑制劑的出現(xiàn)，改變了“慢淋”的“治療規(guī)則”。專家們形象地將這類藥物比作精準的“鑰匙”，能夠“鎖住”癌細胞生長的關(guān)鍵開關(guān)。

“新藥出現(xiàn)后，患者每天口服一次，無需頻繁住院輸液，大大減輕了他們的治療負擔。”北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科主任醫(yī)師、教授張薇認為，這種便利性為患者長期堅持治療提供了可能。

江蘇省人民醫(yī)院主任醫(yī)師、教授李建勇坦言：“奧布替尼進入醫(yī)保后，藥物可及性變強了，現(xiàn)在超過95%的患者可承擔治療費用。”

“中國方案”進一步完善

在奧布替尼等新一代BTK抑制劑出現(xiàn)之前，慢性淋巴細胞白血病的標準治療方案是化療聯(lián)合免疫治療。

馬軍強調(diào)，BTK抑制劑的出現(xiàn)，令“慢淋”治療進入了“無化療”時代。臨床上，治療方式從“好壞細胞一起攻擊”的化療模式轉(zhuǎn)向精準靶向治療，意味著患者可以獲得更有效、更安全的治療選擇。

專家指出，傳統(tǒng)化療“好壞細胞一起攻擊”，而奧布替尼這類藥物則如“精確制導武器”，精準靶向病變細胞。

張薇表示：“可以把BTK想象成B細胞的‘開關(guān)控制器’，當B細胞異常活化時（比如癌變或過度攻擊自身組織），BTK會不斷發(fā)出‘啟動信號’，導致細胞瘋狂增殖或引發(fā)炎癥。BTK抑制劑的作用就是精準關(guān)閉這個異常開關(guān)，阻止病變B細胞的生長和破壞，同時減少對正常細胞的傷害。”

在發(fā)布會上，記者了解到，圍繞奧布替尼，專家們正在探索“有限期治療”，旨在通過一段時間集中強化治療，使患者能實現(xiàn)深度緩解后安全停藥。

未來患者或可擺脫終身服藥

上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院主任醫(yī)師、教授糜堅青將醫(yī)生探索“有限期”治療的過程形容為“治療的螺旋上升”。他表示，醫(yī)生最初是讓“慢淋”患者持續(xù)口服化療藥；后來發(fā)現(xiàn)化學免疫治療效果更好，但受限于毒性，患者不能長期使用；隨著靶向藥的出現(xiàn)，患者像控制高血壓一樣，需每天服藥。

糜堅青進一步表示：“目前我們正處在進一步探索中，就是將靶向治療、化療和免疫治療綜合在一起，目標是讓患者在有效的多重治療策略下能夠停藥。”

江蘇省人民醫(yī)院主任醫(yī)師、教授朱華淵團隊正在開展“OFCG方案”（一種將奧布替尼與免疫化療聯(lián)合研究方案）的研究。朱華淵介紹，通過奧布替尼聯(lián)合免疫化療，并在治療中引入微小殘留病灶檢測（MRD）指導治療決策。基于該研究，對于年輕、耐受化療的初治“慢淋”患者來說，MRD指導的OFCG治療方案能帶來更快更深的緩解及停藥可能。

然而，實現(xiàn)“有限期治療”并非一蹴而就。糜堅青也坦言當前的難點：“我們現(xiàn)在探索的就是從‘無限期服藥’到‘有限期治療’。難點在于，不是所有患者都能達到深度緩解的效果，有的患者可能短期緩解后又有進展，有的則對藥物反應(yīng)不足而無法停藥。”

因此，關(guān)鍵在于通過精準的“鑒別診斷”，把不同特征的患者區(qū)分開來，找到適合每個人的治療方法。他認為，這是一個不斷優(yōu)化的過程：“通過每次治療的‘螺旋上升’，能實現(xiàn)停藥且長期緩解（我們稱之為‘功能性治愈’）的患者會越來越多。未來，通過更深入的科研和患者分型，相信絕大多數(shù)病人能得到更好的治療。”

針對“慢淋”，未來治療也將更加精準分層。朱華淵表示：“針對老年患者的治療更傾向于持續(xù)治療，而青年患者更多希望能夠回歸正常社會工作和家庭生活，慢慢停藥。未來，‘慢淋’可能就像高血壓、糖尿病一樣，成為一種可控制的慢性病。”（記者 馬嘉）

來源：中國商報