Nature重磅：干細胞治療5–10年內或成醫院常規，糖尿病、帕金森迎來臨床轉折點

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過去二十年，干細胞治療一直像一條“看得見卻夠不著”的科技路線：實驗室里效果亮眼，真正上人體卻步步為營。然而，《Nature》最新報道給出了一個前所未有的信號——無論是癌癥、糖尿病還是帕金森病，多個試驗都首次出現可量化的臨床改善，并已進入II/III期關鍵階段。

▲瑞典隆德斯科訥大學醫院的一個團隊準備了一根針頭，用于將細胞移植到大腦中以治療帕金森病。

更重要的是，這些療法不再是零星突破，而是在不同疾病中同時出現、互相印證。問題不再是“能不能治”，而變成“什么時候能成為醫院的常規治療”。當科學界把時間范圍定在5–10年內，我們或許正在見證現代醫學的下一個飛躍時刻。

01 機制突破：從“理想細胞”到可大規模制造的醫療產品

干細胞療法的關鍵難點一直不在“能不能分化出特定細胞”，而在于“能否讓這些細胞在人體內持續、穩定、可控地發揮作用”。《Nature》報道指出，近五年最核心的進展來自一種幾乎改變行業結構的能力：利用誘導多能干細胞（iPSC）批量制造功能性、來源一致的細胞藥物

以癌癥治療為例，傳統免疫療法依賴患者自身T細胞，個體差異和制造周期限制了療效。而iPSC來源的NK細胞則實現了“先在工廠把細胞做好，再按需給患者使用”的模式。Fate Therapeutics的早期臨床數據顯示，這類NK細胞在部分患者中出現了腫瘤負荷下降的可測信號，并且表現出批次穩定、毒性可控的優點。這種一致性讓免疫細胞第一次具備了“工業化生產”的可復制性。

在神經系統疾病中，機制突破同樣關鍵。日本團隊將iPSC分化為成熟的多巴胺神經元，并移植至帕金森患者的大腦。影像學證據顯示，這些細胞不僅能存活，還能重建局部神經遞質回路。對于一種以神經元不可逆損失為核心病因的疾病，這意味著醫學可以真正替換、重建功能，而不是只做癥狀管理。

機制層面的變化意味著：干細胞治療不再是醫學實驗室里的“單件藝術品”，而正在成為可標準化、可監管、可推廣的醫療產品，這是所有臨床轉折的前提。

02 證據出現：三大疾病首次呈現“真實、可重復”的人體療效信號

如果說機制突破讓科學家有了信心，那么人體數據讓這份信心第一次有了篤定的基礎。《Nature》報道整理的多個關鍵試驗中，最受關注的是糖尿病和帕金森病的臨床改善，因為它們直接觸及過去幾十年始終未能攻克的醫學難題。

在1型糖尿病領域，Vertex的干細胞來源β細胞移植試驗提供了明確的人體證據：
— 多名患者在移植數月后外源性胰島素需求顯著下降
— 一部分患者在連續監測中出現接近正常的餐后血糖控制能力
— 受體細胞功能指標呈現出穩定釋放胰島素的生理特征

這是自1921年胰島素被發現以來，人類第一次嘗試“重建一個可以自動調節血糖的生物部件”，并在人體中看到初步成功。

帕金森病的臨床數據同樣具有象征意義。報道提到，接受iPSC多巴胺神經元移植的患者在運動癥狀評分中出現了可量化改善，同時PET成像顯示移植區域存在活躍的新細胞活動。這意味著神經系統并非如過去認為的那樣無法修復，而是可以通過干細胞提供“可替換的零件”。

癌癥治療也出現信號。iPSC免疫細胞在多項試驗中表現出持續殺傷腫瘤、毒性可控且可多次給藥的優勢，這為“通用型免疫療法”提供現實基礎。三大疾病的改善同時出現，使得干細胞療法的可信度第一次呈“跨領域放大效應”。

03 現實意義：為什么科學界預測5–10年內或將進入醫院常規？

科學界會把時間表從“遙遠未來”調整為“5–10年內”，原因并非樂觀，而是條件已經具備。首先是制造體系的成型。過去干細胞療法難以量產，而如今 GMP級的細胞工廠可以在嚴格的質量控制下生產同一來源、同一功能的細胞。這是走向醫院的基礎設施。

其次是監管路徑變清晰。FDA、EMA、PMDA近幾年陸續明確干細胞相關產品的審批標準，從安全性指標到功能驗證方法，都從“案例式審批”走向“產品路徑審批”。對于需要大規模應用的療法，這是臨床落地的關鍵加速器。

第三個理由更現實：疾病本身在呼喚新的治療方式。糖尿病患者依賴終身管理，帕金森患者缺乏改寫病程的藥物，癌癥免疫療法雖有效卻成本高昂、可及性有限。干細胞療法一旦成熟，在這些疾病上的潛在收益巨大，成本和難度反而是可控的。

最后，科研界和產業界正在形成罕見的一致性判斷——這些療法不是“可行性探索”，而是“未來醫療體系的組成部分”。當機制明確、證據出現、技術可量產、監管開始接受，臨床普及就只是時間問題。5–10年的預測并非鼓動，而是基于現實的推演。

04 醫學的下一次躍遷，正在從“突破”走向“確定”

回到開頭提出的疑問：干細胞療法是否真的會在5–10年內成為醫院常規？《Nature》的報告給出的答案是——趨勢已變得清晰。機制突破讓細胞具備可制造性，臨床數據展示真實療效信號，制造與監管體系正在讓這一切變得可規模化。

當癌癥、糖尿病與帕金森病的改善在同一時間窗口出現，我們看到的不是偶然，而是技術成熟度指向同一個方向。未來醫學或許不再只是“修復功能”，而是“重建部件”。如果要記住一句話，那就是：干細胞治療的未來，不再取決于某一次突破，而取決于它已經開始的臨床化進程。

注 參考資料

Stem cells head to the clinic: treatments for cancer, diabetes and Parkinson's disease could soon be here，Alison Abbott ，DOI: 10.1038/d41586-024-04160-0

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