案例分享：13 人肌力改善，鼻噴干細(xì)胞外泌體為漸凍癥帶來新希望

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本文重點(diǎn)摘要

今日跟大家分享干細(xì)胞外泌體療法在神經(jīng)肌肉罕見病領(lǐng)域的進(jìn)展。根據(jù)最新文獻(xiàn)報(bào)道：

（1）間充質(zhì)干細(xì)胞外泌體（MSC-EVs）通過鼻腔注射可直接作用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)，其攜帶的miRNA、生長(zhǎng)因子和抗炎蛋白等能夠被運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元和免疫細(xì)胞攝取，發(fā)揮神經(jīng)保護(hù)和免疫調(diào)節(jié)雙重作用；

（3）在人體臨床試驗(yàn)中，MSC-EVs能夠改善漸凍癥（ALS）患者的肌肉力量等功能性指標(biāo)，腦電圖檢測(cè)表明患者神經(jīng)系統(tǒng)恢復(fù)良好，注意力能力提升，認(rèn)知韌性增強(qiáng)。

具體為：14名ALS患者中有13名在治療后力量有所改善，7名患者在特定肌級(jí)測(cè)試中力量有所改善。此外，兩名患者僵硬表現(xiàn)顯著改善，1名ALS肌束顫動(dòng)顯著減少。

這些數(shù)據(jù)為尚無有效治療手段的神經(jīng)肌肉疾病提供了全新的治療方向。

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細(xì)胞科技領(lǐng)域科普，我們一直在用心做。

本期撰文：福建醫(yī)科大學(xué) YANG

本文審核專家：江蘇大學(xué)附屬醫(yī)院 李晶教授

漸凍癥，被稱為“五大絕癥之首”。患者的大腦和脊髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元會(huì)逐漸死亡，肌肉失去神經(jīng)支配，最終在意識(shí)清醒的狀態(tài)下，眼睜睜看著自己被“凍”住，直至呼吸衰竭。

然而，就在近日，一份來自《American Journal of Stem Cells》的臨床研究報(bào)告[1]，系統(tǒng)概述了干細(xì)胞外泌體在漸凍癥、肯尼迪病、先天性肌無力綜合征等疾病的臨床試驗(yàn)進(jìn)展，首次被證實(shí)能夠安全有效地改善患者的肌肉力量。

困境：被“凍住”的人生

漸凍癥（ALS）、肯尼迪病（KD）、先天性肌無力綜合征（CMS）……這些疾病的共同點(diǎn)是進(jìn)行性的神經(jīng)肌肉功能喪失?；颊叩募∪鈺?huì)逐漸萎縮、無力，最終可能因呼吸衰竭而失去生命。

以漸凍癥（ALS）為例，ALS的發(fā)病機(jī)制尚未完全明確，目前還未有阻止或逆轉(zhuǎn)ALS的有效治療方法，針對(duì)漸凍癥的治療主要是以延長(zhǎng)患者的生存期、改善患者生存質(zhì)量為目的，包括藥物治療、營(yíng)養(yǎng)管理、呼吸支持以及綜合治療。

目前，僅有利魯唑和依達(dá)拉奉兩種藥物被美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)用于ALS治療，因此開發(fā)新的ALS治療方法至關(guān)重要。

近年來，間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）因其免疫調(diào)節(jié)和組織修復(fù)能力，被廣泛用于再生醫(yī)學(xué)研究。

然而，科學(xué)家們逐漸意識(shí)到，干細(xì)胞的許多治療效果，其實(shí)并非由細(xì)胞本身直接完成，而是通過其旁分泌的“信使”——外泌體來介導(dǎo)的。

外泌體是細(xì)胞分泌的一種納米級(jí)囊泡，它們攜帶了蛋白質(zhì)、mRNA、miRNA等多種生物活性分子，就像一個(gè)個(gè)“信息包裹”，穿梭于細(xì)胞之間，傳遞修復(fù)信號(hào)，其可穿過血腦屏障，靶向病灶，調(diào)控神經(jīng)元存活、突觸可塑性和降低神經(jīng)炎癥反應(yīng)等[2]。

圖片來自文獻(xiàn)[2]

臨床數(shù)據(jù)：ALS患者力量改善，并減輕其他癥狀

該臨床研究通過嚴(yán)格的納入及排除標(biāo)準(zhǔn)，最終入組14名漸凍癥（ALS）患者，通過使用臍帶衍生間充質(zhì)干細(xì)胞外泌體進(jìn)行多次鼻腔注射干預(yù)。

主要研究目標(biāo)是通過觀察不良事件證明安全性，并通過ALS功能評(píng)級(jí)量表（ALSFRS-R評(píng)分）、肌肉等級(jí)測(cè)試、肺功能檢測(cè)、腦電圖（EEG）測(cè)試、血清神經(jīng)絲輕鏈（NfL）評(píng)分以及對(duì)患者進(jìn)行詳細(xì)訪談來評(píng)估療效[1]。

01.安全性良好：所有患者均沒有發(fā)生任何不良事件。

02.肌肉力量及功能改善：

結(jié)果表明，每次治療后一個(gè)月，平均ALSFRS-R評(píng)分有所上升，14名ALS患者中有13名在治療后力量有所改善，7名患者在特定肌肉等級(jí)測(cè)試中力量有所改善。此外，兩名患者僵硬表現(xiàn)顯著改善，1名ALS肌束顫動(dòng)顯著減少。

圖片來自文獻(xiàn)[1]

03.腦活動(dòng)功能顯著改善：

通過腦電圖對(duì)ALS患者腦活動(dòng)狀態(tài)進(jìn)行評(píng)估，結(jié)果表明，接受干細(xì)胞外泌體治療后，其中1名患者T3區(qū)域的Theta比率顯著增加，這表明其心理恢復(fù)、認(rèn)知清晰度和平靜度的改善。

此外，治療后CZ、T3和T4區(qū)域的高Beta比率下降，顯示壓力調(diào)節(jié)有所改善。此外，另一名患者治療后腦電圖顯示Theta比率顯著上升，此前該比率遠(yuǎn)低于健康范圍。

這表明其神經(jīng)系統(tǒng)恢復(fù)良好，注意力能力提升，認(rèn)知韌性增強(qiáng)。干預(yù)后患者還表現(xiàn)出高β比下降，顯示情緒調(diào)節(jié)改善、韌性增強(qiáng)和焦慮反應(yīng)減少。這些結(jié)果與患者治療后ALSFRS-R評(píng)分升高的結(jié)果一致。

小結(jié)

在這項(xiàng)初步臨床試驗(yàn)中，間充質(zhì)干細(xì)胞外泌體治療漸凍癥（ALS）不僅安全，而且初步顯示了改善肌肉力量或延緩疾病進(jìn)展的潛力。不過這是一項(xiàng)初步臨床試驗(yàn)，主要目的是驗(yàn)證安全性，樣本量比較有限，不過它為后續(xù)更大規(guī)模的臨床試驗(yàn)奠定了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。對(duì)于正在與時(shí)間賽跑的神經(jīng)罕見病患者來說，每一次科學(xué)的突破，都是打破黑暗的一束光。我們期待，干細(xì)胞外泌體療法能在接下來的研究中再創(chuàng)佳績(jī)，真正將“改善力量”變成“治愈疾病”。

參考文獻(xiàn)：

[1] Prodromos CC, Del Villar R, Jin MY, Abd-Elsayed A, Candido K. Exosome-rich mesenchymal stem cell secretome improves strength in patients with amyotrophic lateral sclerosis, Kennedy disease, congenital myasthenic syndrome and Lewy body dementia. Am J Stem Cells. 2025;14(4):217-229. Published 2025 Oct 15. doi:10.62347/FTXA8845

[2] Chen P, Wang F, Ling B, et al. Mesenchymal Stem Cell-Derived Extracellular Vesicles: Emerging Therapies for Neurodegenerative Diseases. Int J Nanomedicine. 2025;20:8547-8565. Published 2025 Jul 2. doi:10.2147/IJN.S526945

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